Santhera Pharmaceuticals Holding AG / Santhera beantragt EU-Marktzulassung für Raxone® zur Behandlung von LHON . Verarbeitet und übermittelt durch NASDAQ OMX Corporate Solutions. Für den Inhalt der Mitteilung ist der Emittent verantwortlich. Source: Globenewswire
Liestal, Schweiz, 7. Mai, 2014 - Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) gibt heute bekannt, dass der Antrag auf Marktzulassung für Raxone® (idebenone) zur Behandlung von Leber Hereditärer Optikusneuropathie (LHON) bei der Europäischen Arzneimittelbehörde (EMA) erneut eingereicht wurde. Ein früherer Antrag wurde im März 2013 zurückgezogen, um zusätzliche klinische Wirksamkeitsdaten einschliessen zu können. Der Wirkstoff hat Orphan-Drug-Status in der Europäischen Union. Raxone® wäre das erste zugelassene Medikament für die Behandlung dieser seltenen Erbkrankheit, welche unbehandelt unweigerlich zur Erblindung führt. Santhera erwartet die Entscheidung der EMA in der ersten Hälfte 2015.
Santhera hat die zusätzlich erhobenen klinischen Wirksamkeitsdaten und den Gesamtinhalt des überarbeiteten Zulassungsantrages vor der Neueinreichung mit den Behörden mehrerer EU-Mitgliedsstaaten besprochen. Vor wenigen Monaten hat die französische Arzneimittelbehörde ANSM, basierend auf einem vergleichbaren Datenpaket, bereits eine temporäre Zulassung für Raxone® zur Behandlung von LHON erteilt.
«Wir sind zuversichtlich, dass die neuen Daten zu Raxone®, die wir in diesem EU-Zulassungsantrag eingereicht haben, die Bedenken aus dem Weg räumen, die während des früheren Verfahrens von der Behörde geäussert wurden», kommentierte Thomas Meier, CEO von Santhera. «Die Gesamtheit der Daten in diesem Dossier liefert den überzeugenden Nachweis, dass Raxone® in den frühen Krankheitsphasen die Sehschärfe erhalten und bei bereits erfolgter Erblindung die Sehschärfe wiederherstellen kann.»
Präsentation klinischer Daten auf der ARVO Konferenz in den USA
Santhera präsentiert diese Woche Wirksamkeitsdaten zu Raxone® aus einem laufenden Expanded-Access-Programm für LHON-Patienten auf der Jahreskonferenz der Association for Research in Vision and Ophthalmology (ARVO) in Orlando, Florida. Das Poster kann auf der Website www.santhera.com (http://www.santhera.com) unter Products & Pipeline/Publications heruntergeladen werden.
Zulassungsstrategie in den USA
Ähnlich wie in der EU wurde dem Produkt bereits früher in den USA der Orphan-Drug-Status für die Behandlung von LHON zugesprochen. Santhera plant demnächst mit der US Food and Drug Administration (FDA) die Möglichkeit einer Zulassung in den USA auf Basis des in der EU eingereichten Datenpakets zu diskutieren.
Über Leber Hereditäre Optikusneuropathie und die Verwendung von Raxone®
Leber Hereditäre Optikusneuropathie (LHON) ist eine genetisch bedingte Augenerkrankung, die zur dauerhaften Erblindung führt. Die Krankheit betrifft Patienten beiderlei Geschlechts, vor allem aber junge Männer, welche einen schnell fortschreitenden, schmerzfreien Verlust der zentralen Sehschärfe zuerst in einem Auge und innerhalb weniger Monate auch im zweiten Auge erleiden und daran erblinden. Über 90% der Patienten weisen eine der drei am häufigsten auftretenden Punktmutationen im mitochondrialen Gencode auf. Diese Mutationen bedingen eine Störung im Komplex I der mitochondrialen Atmungskette. Dadurch wird die zelluläre Energieproduktion (ATP) reduziert und gleichzeitig der oxidative Stress erhöht, was zur Fehlfunktion der retinalen Ganglionzellen im Auge und damit zu einem rasch fortschreitenden Sehverlust und zur Erblindung führt.
Raxone® (idebenone) ist ein synthetisches Benzoquinone und wirkt als Kofaktor für das zelluläre Enzym NAD(P)H:quinone oxidoreductase (NQO1). Der Wirkstoff kann Elektronen, unter Umgehung des bei LHON-Patienten defekten Komplexes I der mitochondrialen Atmungskette, direkt auf den Komplex III übertragen und dadurch die ATP Produktion in den retinalen Ganglionzellen wiederherstellen und somit die Sehkraft der Patienten verbessern.
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Über Santhera
Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) ist ein auf die Entwicklung und die Vermarktung innovativer Medikamente zur Behandlung seltener neuromuskulärer und mitochondrialer Krankheiten fokussiertes Schweizer Spezialitätenpharmaunternehmen. Aufgrund der Seltenheit besteht bei vielen dieser Erkrankungen, so auch bei Leber Hereditärer Optikusneuropathie, Duchenne Muskeldystrophie und primär progredienter Multipler Sklerose, ein hoher medizinischer Bedarf. Weitere Informationen zu Santhera finden Sie unter www.santhera.com (http://www.santhera.com).
Raxone® ist eine eingetragene Marke von Santhera Pharmaceuticals.
Für weitere Auskünfte wenden Sie sich bitte an
Thomas Meier, Chief Executive Officer
Tel. +41 61 906 89 64
thomas.meier@santhera.com
Disclaimer / Zukunftsgerichtete Aussagen
Diese Publikation stellt weder ein Angebot noch eine Einladung dar, Wertschriften von Santhera Pharmaceuticals Holding AG zu erwerben oder zu zeichnen. Diese Veröffentlichung kann gewisse in die Zukunft gerichtete Aussagen über Santhera und ihre Geschäftsaktivitäten enthalten. Solche Aussagen beinhalten gewisse Risiken, Unsicherheiten und andere Faktoren, die zur Folge haben können, dass tatsächlich erzielte Geschäftsresultate, die finanzielle Verfassung, die Leistungsfähigkeit und die Zielerreichung wesentlich von dem abweichen, was in solchen Aussagen implizit oder explizit erwähnt ist. Leserinnen und Leser sollten diesen Aussagen daher kein übermässiges Gewicht beimessen; dies ganz besonders nicht im Zusammenhang mit Verträgen oder Investitionsentscheiden. Santhera übernimmt keine Verpflichtung, diese in die Zukunft gerichteten Aussagen zu aktualisieren.
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