Raptor Pharmaceuticals PROCYSBI erhält FDA-Zulassung zur Behandlung von nephropathischer Cystinose

-- Markteinführung in den Vereinigten Staaten zum Ende des 2.
Quartals 2013 vorgesehen

-- Gemäß dem Darlehensvertrag mit HealthCare Royalty Partners
führt die FDA-Zulassung zu einer Zahlung von 25 Millionen USD an
Raptor

-- Raptor wird am 30. April 2013 um 16:30 Uhr (EDT) eine
Telefonkonferenz mit Webcast veranstalten

Novato, Kalifornien (ots/PRNewswire) - Raptor Pharmaceutical Corp.
("Raptor" bzw. das "Unternehmen") gab heute bekannt, dass die
US-amerikanische Lebensmittel- und Arzneimittelbehörde FDA (Food and
Drug Administration) PROCYSBI(TM)-Kapseln (Cysteaminbitartrat) mit
verzögerter Wirkstofffreigabe zur Behandlung von nephropathischer
Cystinose bei Erwachsenen und Kindern ab 6 Jahren zugelassen hat. In
einer Phase-3-Studie wurde gezeigt, dass PROCYSBI über die volle
12-stündige Dosierdauer zu einer beständigen Depletion von Cystin
führte. Die Mehrzahl der Patienten in dieser Gruppe wies in der
Vergangenheit keinen durchgehend hohen Cysteamin-Wert auf. Studien
haben gezeigt, dass eine fortwährende Depletion von Cystin den
Krankheitsfortschritt bei Patienten beträchtlich hinauszögern kann.
Dies betraf Funktionsstörungen der Niere, Dialysen,
Nierentransplantationen, Organversagen sowie den vorzeitigen Tod.

"Mit der PROCYSBI-Zulassung kommt Raptor seinem Ziel näher, sich
zu einem integrierten Biopharmaunternehmen für kommerzielle
Anwendungen zu entwickeln. Besonders erfreulich ist für uns, dass
Patienten und Pflegekräften auf dem Gebiet der Cystinose jetzt eine
lang herbeigesehnte Behandlungsmöglichkeit zur Verfügung steht", so
Christopher M. Starr, Ph.D., CEO und Mitgründer von Raptor. "PROCYSBI
ist das Ergebnis einer jahrzehntelangen, von Patienten und Ärzten
begonnenen Initiative zur Verbesserung der Behandlung und
Lebensqualität von Cystinose-Patienten. Wir sind sehr dankbar, bei
der Entwicklung, Herstellung und behördlichen Zulassung dieser für
die Cystinose-Gemeinschaft sehr wichtigen Behandlung
zusammengearbeitet zu haben."

PROCYSBI ist das Ergebnis früher Forschung, die von der
Patientenorganisation Cystinosis Research Foundation finanziert
wurde. Der FDA-Zulassung von PROCYSBI ging ein NDA-Antrag (New Drug
Application) voraus, der Daten aus sechs verschiedenen klinischen
Studien enthielt, darunter auch Daten aus einer multizentrischen,
randomisierten, aktiv kontrollierten Phase-3-Studie an 43 Patienten
mit nephropathischer Cystinose sowie Erweiterungsdaten dieser Studie.
Die Berichten zufolge am häufigsten aufgetretenen Nebenwirkungen
waren Erbrechen, Bauchschmerz, Unbehagen, Kopfschmerz, Übelkeit,
Durchfall, Appetitlosigkeit/verminderter Appetit, Mundgeruch,
Müdigkeit, Schwindel, Hautgeruch und Hautausschlag. Klinische Studien
an Kindern im Alter von unter sechs Jahren haben bereits begonnen, um
erstmals die Sicherheit und Wirksamkeit von PROCYSBI zu prüfen. Über
neunzig Prozent aller Cystinose-Patienten sind sechs Jahre oder
älter.

"Die Aufrechterhaltung eines angemessenen Cysteamin-Werts im
Körper ist zur Bewahrung der Organfunktion und Reduzierung der
Wahrscheinlichkeit einer Nierentransplantation entscheidend. Aufgrund
der schweren Nebenwirkungen in der Magengegend und dem beschwerlichen
Dosierungsschema nehmen die meisten Patienten ihre
Cystinose-Medikamente nicht regelmäßig ein", erklärt Dr. med. Craig
Langman, sogenannter The Isaac A. Abt, MD Professor für
Nierenerkrankungen der Feinberg School of Medicine und Leiter der
Abteilung für Nierenerkrankungen am Ann & Robert H. Lurie Children's
Hospital of Chicago. "Neben der fortwährenden Kontrolle der
Cystin-Werte kann das Dosierungsschema und Nebenwirkungsprofil von
PROCYSBI Patienten dabei helfen, ihre Behandlung durchzuhalten. Die
Tatsache, dass sich 40 von 41 Patienten aus der Phase-3-Studie dazu
entschlossen haben, auch an der Erweiterungsstudie teilzunehmen und
sich zwei Jahre lang Folgeuntersuchungen zu unterziehen, ist ein
Beleg für ihre große Motivation, mit PROCYSBI behandelt zu werden."

Ärzte können sich zur Verschreibung von PROCYSBI ab sofort unter
der Rufnummer 1-855-888-4004 an RaptorCares wenden. RaptorCares
bietet personalisierte Dienstleistungen, um Patienten den Zugang zu
PROCYSBI zu erleichtern. Durch Aufklärung, Unterstützung,
umfangreiches Case-Management und gezieltes Engagement soll
sichergestellt werden, dass prinzipiell keinem einzigen infrage
kommenden US-amerikanischen Patienten mit nephropathischer Cystinose
der Zugang zu PROCYSBI verwehrt wird, weil die Behandlungskosten

nicht getragen werden können. Raptor beabsichtigt, in 6 bis 8 Wochen
mit den ersten PROCYSBI-Lieferungen zu beginnen.

Gemäß den Bestimmungen des Darlehensvertrages über 50 Millionen
USD mit HealthCare Royalty Partners (HC Royalty) erhält Raptor durch
die FDA-Zulassung von PROCYSBI nun die zweite von zwei separaten
Zahlungen in Höhe von 25 Millionen USD. Die Darlehen sind bei einem
festen Jahreszinssatz in Höhe von 10,75 % am 31. Dezember 2019
fällig. Hinzu kommt ein variabler, abgestufter Synthetic
Royalty®-Zinssatz in Höhe eines bestimmten Prozentsatzes der
zukünftigen PROCYSBI-Erträge. Raptor hat den Darlehensvertrag mit HC
Royalty im Dezember 2012 unterzeichnet und die erste Zahlung über 25
Millionen USD bei Vertragsschluss erhalten. In den ersten beiden
Jahren fallen für das Darlehen ausschließlich Festzinsen an.

Telefonkonferenz

Raptor hat für heute, den 30. April 2013 um 16:30 Uhr (EDT) (13:30
Uhr PDT) eine Telefonkonferenz für Investoren mit dazugehörigem
Webcast anberaumt, um die FDA-Zulassung von PROCYSBI zu erörtern. Bei
Interesse haben Anrufer aus dem Inland die Möglichkeit, unter der
Rufnummer 888-539-3678 an der Telefonkonferenz teilzunehmen.
Internationale Anrufer wählen die Rufnummer [phone]. Nach dem
Abschluss der Veranstaltung wird 48 Stunden lang eine
Telefonaufzeichnung verfügbar sein. Anrufer aus dem Inland wählen
hierzu die Rufnummer 888-203-1112, internationale Anrufer die
Rufnummer [phone]. Der Reservierungscode lautet 3352728. Die
Live-Konferenz kann auch im Investor-Relations-Bereich der
Unternehmenswebsite unter www.raptorpharma.com
[http://www.raptorpharma.com/] mitverfolgt werden. Eine Aufzeichnung
der Konferenz wird nach Abschluss der Veranstaltung 14 Tage lang auf
der Unternehmenswebsite abrufbar sein.

Informationen zu nephropathischer Cystinose

Bei 95 % aller Fälle von Cystinose handelt es sich um
nephropathische Cystinose - eine seltene und lebensgefährliche
metabolische Störung der Speicherfunktion der Lysosomen, die eine
Ansammlung von toxischem Cystin in allen Zellen, Geweben und Organen
des Körpers verursacht. Ein erhöhter Cystin-Wert führt zu
progressiven und irreversiblen Gewebeschäden und Multiorganversagen,
darunter Nierenversagen, Erblindung, Muskelschwund bis hin zum
vorzeitigen Tod. Nephropathische Cystinose wird üblicherweise im
Kindesalter diagnostiziert und erfordert eine lebenslange Therapie.
Unbehandelt verläuft die Krankheit im Normalfall bis zum Ende des
ersten Lebensjahrzehnts tödlich. Schätzungen zufolge leiden 500
Patienten in den Vereinigten Staaten und 2.000 Patienten weltweit an
Cystinose.

Die Depletion von Cystin ist die primäre Behandlungsstrategie bei
nephropathischer Cystinose. Die mangelnde Therapieadhärenz hat sich
jedoch als großes Problem erwiesen. Sie führt zu einer unzureichenden
fortwährenden Kontrolle des Cystin-Werts und folglich auch zu
schlechten klinischen Ergebnissen für Patienten. Hierzu zählt
Niereninsuffizienz, welche zu Dialyse oder Nierentransplantation,
Muskelschwund und in einigen Fällen auch zum vorzeitigen Tod führen
kann. Bereits kurze Unterbrechungen der täglichen Behandlung können
zu Ansammlungen von toxischem Cystin führen und das Gewebe erneut
einer progressiven Schädigung aussetzen.

Weitere wichtige Sicherheitsinformationen zu PROCYSBI



-- PROCYSBI ist für Patienten kontraindiziert, die überempfindlich auf
Penicillamin reagieren.
-- Entwicklung von Haut- oder Knochenläsionen bei Patienten überwachen
und die PROCYSBI-Dosierung gegebenenfalls reduzieren.
-- Wenn ein starker Hautausschlag wie beispielsweise ein bullöses Erythema
exsudativum multiforme oder eine toxische epidermale Nekrolyse auftritt,
sollte PROCYSBI nicht erneut verabreicht werden.
-- In Verbindung mit Cysteamin traten Magen-Darm-Geschwüre und Blutungen
auf.
-- Auch Symptome des zentralen Nervensystems (ZNS) wie Krampfanfälle,
Lethargie, Schläfrigkeit, Depression und Enzephalopathie wurden bereits
mit Cysteamin-Darreichungsformen mit sofortiger Wirkstofffreigabe in
Verbindung gebracht. Patienten sollten Vorsicht walten lassen, wenn sie
nach der Einnahme von PROCYSBI Auto fahren oder sonstige mit Gefahren
verbundene Tätigkeiten ausüben.
-- Cysteamin wurde auch mit reversibler Leukopenie und abnormalen Studien
der Leberfunktion in Verbindung gebracht. Daher sollten das Blutbild und
Tests der Leberfunktion sorgfältig geprüft werden.
-- Eine gutartige intrakranielle Hypertension (auch Pseudotumor cerebri -
PTC genannt) und/oder Stauungspapillen wurden bei
Cysteaminbitartrat-Behandlungen mit sofortiger Wirkstofffreigabe
ebenfalls beobachtet. Ärzte sollten daher auf Anzeichen und Symptome
von PTC achten.
-- Stillenden Müttern wird bei der Einnahme von PROCYSBI vom Stillen
abgeraten.



Bitte machen Sie sich auf www.raptorpharma.com
[http://www.raptorpharma.com/] mit den vollständigen
Verschreibungsinformationen vertraut.

Informationen zu Raptor Pharmaceuticals

Raptor Pharmaceutical Corp. ist ein Biopharmaunternehmen, das sich
auf die Entwicklung und Vermarktung von lebensverändernden
Therapeutika zur Behandlung seltener, stark schwächender und oftmals
tödlicher Krankheiten spezialisiert. Der erste Produktkandidat des
Unternehmens - PROCYSBI(TM)-Kapseln (Cysteaminbitartrat) mit
verzögerter Wirkstofffreigabe - wurde von der FDA bereits zugelassen
und wird derzeit von der Europäischen Arzneimittelagentur als
potenzieller neuer Wirkstoff zu Behandlung von nephropathischer
Cystinose geprüft, einer seltenen metabolischen Störung der
Speicherfunktion der Lysosomen. Zu Raptors Entwicklungspipeline
zählen zudem RP103, eine Phase-2/3-Studie der Huntington-Krankheit
sowie eine Phase-2-Studie der nichtalkoholischen Fettlebererkrankung
(NAFLD) bei Kindern. Nähere Informationen sind auf
www.RaptorPharma.com [http://www.raptorpharma.com/] verfügbar.

VORAUSSCHAUENDE AUSSAGEN

Das vorliegende Dokument enthält vorausschauende Aussagen im Sinne
des US-amerikanischen Private Securities Litigation Reform Act aus
dem Jahre 1995. Diese Aussagen beziehen sich auf künftige Ereignisse,
künftige Betriebsergebnisse oder künftige finanzielle Leistungen.
Ohne jegliche Einschränkung zählen hierzu Aussagen aller Art, die
besagen, dass Raptor PROCYSBI zur Behandlung der nephropathischen
Cystinose erfolgreich und zeitnah einführen wird und dass sich
PROCYSBI(TM) als effektive Behandlungsoption für die nephropathische
Cystinose erweisen wird. Diese Aussagen sind lediglich Vorhersagen
und unterliegen bekannten wie auch unbekannten Risiken,
Unwägbarkeiten und weiteren Faktoren, die letztlich dazu führen
können, dass die tatsächlich erzielten Ergebnisse des Unternehmens in
erheblichem Umfang von vorausschauenden Aussagen abweichen. Faktoren,
durch die sich vorausschauende Aussagen des Unternehmens in
erheblichem Umfang ändern bzw. die dazu führen können, dass sich die
Aussagen nicht bewahrheiten, werden in den von Zeit zu Zeit bei der
Securities and Exchange Commission (die "SEC") hinterlegten
Einreichungen des Unternehmens genauer beschrieben. Deshalb legt
Raptor Ihnen eindringlich nahe, sich sorgfältig mit diesen Dokumenten
zu befassen. Hierzu zählen: Raptors Übergangsbericht für die vier
Monate zum 31. Dezember 2012 auf Formular 10-KT, das der SEC am 14.
März 2013 vorgelegt wurde und auf der SEC-Website unter
http://www.sec.gov [http://www.sec.gov/] kostenlos abrufbar ist.
Nachfolgende vorausschauende Aussagen in Wort oder Schrift, die
Raptor selbst oder in Raptors Auftrag handelnde Personen betreffen,
unterliegen ausdrücklich und in vollem Umfang den vorsorglichen
Hinweisen in Raptors bei der SEC hinterlegten Berichten. Raptor lehnt
jegliche Absicht oder Verpflichtung zur Aktualisierung von
vorausschauenden Aussagen ausdrücklich ab.

Web site: http://www.raptorpharma.com/

Originaltext: Raptor Pharmaceutical Corp.
Digitale Medienmappe: http://www.presseportal.ch/de/pm/100018219
Medienmappe via RSS : http://www.presseportal.ch/de/rss/pm_100018219.rss2

Pressekontakt:
KONTAKT: Unternehmen: Georgia Erbez, Chief Financial Officer,
Raptor Pharmaceutical Corp., [phone] x204,
[e-mail]; oder Investoren: Westwicke Partners, LLC,
Stefan
Loren, Ph.D., Geschäftsführer, [phone], [e-mail],
oder Robert H. Uhl, Geschäftsführer, [phone],
[e-mail]; oder Presse: Carolyn Hawley, Canale
Communications, [phone], [e-mail]