TGM-148 wurde entwickelt, um hämostatische Wirksamkeit mit einem günstigen Sicherheitsprofil und einer geringen Behandlungsbelastung zu verbinden
Zweites Präparat von Tangram, tritt 2026 in klinische Phase ein
Im Rahmen einer Phase-I-Studie wird TGM-148 an gesunden Probanden untersucht; die Ergebnisse werden für das Jahr 2027 erwartet
LONDON, Oct. 30, 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- Tangram Therapeutics ("Tangram"), ein Unternehmen, das sich der Entwicklung bahnbrechender RNAi-Medikamente zum Wohle der Patienten verschrieben hat, gab heute bekannt, dass der erste Teilnehmer seiner Phase-1-Studie zur Bewertung von TGM-148 - einem neuartigen GalOmic-Medikament zur Behandlung von Blutungsstörungen - bei gesunden Probanden die erste Dosis erhalten hat. TGM-148 ist das zweite GalOmic-Medikament von Tangram, das in diesem Jahr in die klinische Phase eintritt.
Weltweit leben bis zu fünf Millionen Menschen mit Blutgerinnungsstörungen1. Die von-Willebrand-Krankheit (VWD), die als erste Indikation für TGM-148 vorgesehen ist, ist die häufigste erbliche Blutgerinnungsstörung; allein in den Vereinigten Staaten wurden etwa 140.000 Menschen mit dieser Erkrankung diagnostiziert². Menschen mit schwerer VWD leiden unter häufigen Blutungen und einer erheblich eingeschränkten Lebensqualität; dennoch sind die Möglichkeiten der prophylaktischen Behandlung nach wie vor begrenzt und mit einem hohen Aufwand verbunden, da sie mehrere intravenöse Infusionen pro Woche erfordern.
TGM-148 ist eine GalOmic-siRNA, die auf den Protein-Z-abhängigen Protease-Inhibitor (ZPI) abzielt, einen natürlichen Regulator der Blutgerinnung. Die Identifizierung der Zielmoleküle wurde durch den von Tangram entwickelten Ansatz der Netzwerkbiologie ermöglicht, wobei menschliche Genomdaten weitere Belege für die Sicherheit der ZPI-Herunterregulierung lieferten. Durch die Hemmung von ZPI verbindet TGM-148 dank seines neuartigen, kontextspezifischen Wirkmechanismus eine robuste hämostatische Wirksamkeit mit einem geringen Thromboserisiko und fördert die Gerinnselbildung an der Stelle einer aktiven Blutung, wenn die Gerinnungsfunktion beeinträchtigt ist. Mit einer voraussichtlichen Dosierung von vier oder weniger subkutanen Injektionen pro Jahr hat TGM-148 das Potenzial, den Aufwand für die Prophylaxe bei der von-Willebrand-Krankheit erheblich zu verringern.
Im Rahmen der derzeit laufenden Phase-I-Studie werden die Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik und Pharmakodynamik von TGM-148 bei gesunden Probanden in steigenden Einzeldosen untersucht. Erste Daten werden für das Jahr 2027 erwartet. VWD ist als erste klinische Indikation vorgesehen, wobei die Möglichkeit besteht, das Anwendungsspektrum auf ein breiteres Spektrum seltener Blutungsstörungen auszuweiten, gestützt auf präklinische Daten, die an vier unterschiedlichen genetischen Modellen gewonnen wurden.
"Bei Tangram haben wir es uns zum Ziel gesetzt, wirkungsvolle Arzneimittel zu entwickeln, die das Behandlungsspektrum um differenzierte Optionen erweitern können, und TGM-148 ist ein deutliches Beispiel für unseren Ansatz. Unser Ziel ist es, für VWD-Patienten eine prophylaktische Behandlungsmöglichkeit zu entwickeln, die zuverlässig vor Blutungen schützt und sich an ihren Alltag anpassen lässt. Der Start unserer Phase-I-Studie bringt uns der Verwirklichung unseres Ziels näher - sowohl bei VWD als auch darüber hinaus", sagte Dr. Laura Roca-Alonso, Chief Executive Officer.
"Diese Phase-I-Studie dient der gründlichen Charakterisierung der Sicherheit und Pharmakologie von TGM-148 bei gesunden Probanden - ein strenger Rahmen für die Bewertung seines Profils. Diese Erkenntnisse werden es ermöglichen, das Programm zügig in die Patientenstudien zu VWD und anderen seltenen Blutgerinnungsstörungen zu überführen. Die Schaffung einer soliden Sicherheitsgrundlage ist von entscheidender Bedeutung, während wir TGM-148 für Patienten in Not weiterentwickeln", fügte Dr. Sonya Montgomery, Chief Development Officer, hinzu.
Über TGM-148
TGM-148 ist eine "First-on-Target"-GalOmic-GalNAc-konjugierte kleine interferierende RNA (GalNAc-siRNA), die darauf ausgelegt ist, den Protein-Z-abhängigen Protease-Inhibitor (ZPI) in der Leber selektiv zu inaktivieren. Sein kontextspezifischer Wirkmechanismus zielt darauf ab, die Blutgerinnung als Reaktion auf Blutungen bei Patienten mit Blutgerinnungsstörungen zu verbessern und dabei ein günstiges Sicherheitsprofil zu gewährleisten.
In präklinischen Studien zeigte TGM-148 Wirksamkeit in vier genetischen Modellen von Blutungsstörungen und wurde bei Wildtyp-Tieren in supratherapeutischen Dosen gut vertragen. Zusammengenommen untermauern diese Ergebnisse das breite therapeutische Fenster von TGM-148 und liefern eine stichhaltige Begründung für dessen Entwicklung zur Behandlung eines breiten Spektrums von Blutungsstörungen, wobei die von-Willebrand-Krankheit als erste Indikation ausgewählt wurde. Da TGM-148 die Möglichkeit einer vierteljährlichen oder noch selteneren subkutanen Verabreichung bietet, soll es zudem die Hürden für die Prophylaxe senken und so eine breitere Akzeptanz, bessere Behandlungsergebnisse sowie eine verbesserte Lebensqualität für die Patienten fördern.
Über Tangram Therapeutics
Tangram Therapeutics ist ein Biotechnologieunternehmen im klinischen Stadium, das sich der Entwicklung bahnbrechender RNAi-Medikamente verschrieben hat, um einen bedeutenden Beitrag zum Wohl der Patienten zu leisten. Echte Fortschritte bei der Behandlung von Krankheiten mit hohem ungedecktem Bedarf erfordern eine Arzneimittelforschung und -entwicklung, die über das Offensichtliche hinausgeht. Tangram konzentriert sich auf spezifische Zielgene und entwickelt innovative Arzneimittel auf Basis von GalOmic, der firmeneigenen RNAi-Chemieplattform des Unternehmens, die darauf ausgelegt ist, krankheitsassoziierte Gene in Hepatozyten selektiv stillzulegen. Tangram treibt die Entwicklung einer Reihe von RNAi-Prüfpräparaten voran, die den Patienten in der Praxis zugutekommen sollen, darunter TGM-312 zur Behandlung von MASH und TGM-148 zur Behandlung von Blutgerinnungsstörungen.
Weitere Informationen finden Sie unter www.tangramtx.com.
Medienkontakt
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Investor Relations
Ami Bavishi oder Nick Colangelo
Gilmartin Group LLC
TangramTx@Gilmartinir.com
IR@tangramtx.com
Referenzen
- Al-Samkari H et al. Standardization of Terminology, Definitions, and Outcome Criteria for Bleeding in Hereditary Hemorrhagic Telangiectasia: International Consensus Report. Am J Hematology 2025.; Castaman G et al. Von Willebrand disease: classification and epidemiology. Haematologica 2026. World Federation of Hemophilia, Report on the Annual Global Survey 2024. Komodo claims data.
- Weyand A et al. ASH 2024
