SÜDSAN FRANCISCO (dpa-AFX) - Die US-amerikanische Food and Drug Administration hat das erste orale Medikament zur Behandlung von Patienten ab zwei Monaten mit spinaler Muskelatrophie (SMA) zugelassen, die zu Hause eingenommen werden kann.
Evrysdi (risdiplam) von der Roche-Tochter Genentech ist auch das zweite von der FDA zugelassene Medikament zur Behandlung dieser seltenen und oft tödlich enden den Muskelkraft und Bewegung betroffenen genetischen Erkrankung.
SMA ist eine erbliche Erkrankung, die Schwäche und Muskelschwund verursacht, weil Patienten niedrigere motorische Neuronen (Nervenzellen) verlieren, die Skelettbewegungen muskeln steuern. Es ist eine genetische Störung, die oft Babys und Kinder betrifft und es ihnen schwer macht, ihre Muskeln zu benutzen.
Die Zulassung wurde auf der Grundlage der Ergebnisse von zwei klinischen Studien erteilt, in denen Evrysdi die motorische Funktion bei Patienten mit verschiedenen Graden der Krankheitsschwere verbesserte, einschließlich der Typen 1, 2 und 3.
Die infantile-onset SMA-Studie umfasste 21 Patienten mit einem Durchschnittsalter von 6,7 Monaten, als die Studie begann. Nach 12 Monaten Behandlung konnten 41 Prozent der Patienten mehr als fünf Sekunden selbstständig sitzen. Nach 23 oder mehr Monaten der Behandlung waren 81 Prozent der Patienten ohne permanente Beatmung am Leben.
Die zweite randomisierte, Placebo-kontrollierte Studie bewertete 180 Patienten mit später eingesetztem SMA im Alter von zwei bis 25 Jahren. Die Patienten auf Evrysdi verzeichneten einen durchschnittlichen Anstieg ihrer Punktzahl um 1,36 bei der Ein-Jahres-Marke, verglichen mit einem Rückgang von 0,19 bei Patienten mit Placebo.
Nach Der Bezeichnung Fast Track und Priority Review erhielt Evrysdi auch die Orphan Drug-Bezeichnung, die Anreize bietet, die Entwicklung von Medikamenten für seltene Krankheiten zu unterstützen und zu fördern. Zusätzlich wurde es mit einem Rare Pediatric Disease Priority Review Voucher ausgezeichnet.
Unabhängig davon, so Roche, wird Evrysdi in den USA innerhalb von zwei Wochen zur direkten Lieferung an die Häuser der Patienten über die Accredo Health Group, eine Express Scripts Spezialapotheke, verfügbar sein. Evrysdi wird täglich zu Hause in flüssiger Form durch den Mund oder durch Fütterungsschlauch verabreicht.
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