Genethon, eine einzigartige gemeinnützige Forschungs- und Entwicklungsorganisation für Gentherapie, die von der französischen Vereinigung für Muskeldystrophie (AFM-Telethon) gegründet wurde, gab heute bekannt, dass die Europäische Arzneimittel-Agentur (EMA) der Gentherapie GNT-0003, die sich derzeit in klinischen Studien für das Crigler-Najjar-Syndrom, eine seltene Lebererkrankung, befindet, den PRIME-Status (Priority Medicines) gewährt hat. Dieser Status, der nur Arzneimittelkandidaten mit großem therapeutischem Potenzial gewährt wird, folgt auf den erfolgreichen Abschluss der ersten Phasen der klinischen Studien.
"Wir freuen uns über die PRIME-Anerkennung von GNT-0003 durch die EMA", sagte Frederic Revah, CEO von Genethon. "Im Erfolgsfall wäre GNT-0003 die erste Gentherapie für das Crigler-Najjar-Syndrom. Der PRIME-Status ähnelt den Fast-Track- und Breakthrough-Bezeichnungen der US-amerikanischen FDA. Das Programm der EMA wurde 2016 gestartet und in den ersten fünf Jahren erhielten nur 25% der in Frage kommenden Arzneimittelkandidaten den PRIME-Status.
Der PRIME-Status wurde GNT-0003 nach vielversprechenden Ergebnissen aus frühen Phasen der europäischen Studie gewährt, die derzeit in Zusammenarbeit mit dem CureCN-Konsortium läuft und von Genethon gesponsert wird. Der Prozess findet in drei Ländern statt: Frankreich, Italien und den Niederlanden.
Das Crigler-Najjar-Syndrom ist eine seltene genetische Lebererkrankung, die durch ungewöhnlich hohe Bilirubinspiegel im Blut (Hyperbilirubinämie) gekennzeichnet ist. Die Akkumulation von Bilirubin wird durch einen Mangel des Enzyms UGT1A1 verursacht, das für die Umwandlung von Bilirubin in eine Substanz verantwortlich ist, die vom Körper eliminiert werden kann.
Hohe Bilirubinspiegel können zu erheblichen neurologischen Schäden und zum Tod führen, wenn sie nicht schnell behandelt werden. Symptome der schwersten Form der Krankheit zeigen sich kurz nach der Geburt. Derzeit müssen sich Patienten bis zu 12 Stunden am Tag einer Phototherapie unterziehen, um ihren Bilirubinspiegel unter der Toxizitätsschwelle zu halten.
GNT-0003 kombiniert normale Kopien des UGT1A1-Gens, das für das Bilirubin-metabolisierende Enzym kodiert, mit einem AAV-Vektor. Die Gentherapie, die intravenös verabreicht wird, wurde von Genethons Team für Immunologie und Gentherapie von Lebererkrankungen unter der Leitung von Dr. Giuseppe Ronzitti entwickelt.
In den frühen Phasen der klinischen Studien GNT-0003 zeigte die Behandlung von fünf erwachsenen Patienten die Sicherheit und gute Verträglichkeit der Gentherapie sowie eine Dosiswirkung. Bei drei Patienten, die mit der höchsten Dosis behandelt wurden, sank der Bilirubinspiegel ausreichend, um die Phototherapie für mindestens ein Jahr zu beenden. Die Studie ist nun in ihre entscheidende Phase eingetreten, mit dem Ziel, die Wirksamkeit dieser Dosis bei weiteren Patienten, einschließlich Kindern, zu bestätigen.
Die EMA hat das PRIME-Programm ins Leben gerufen, um die Entwicklung von Medikamenten zu unterstützen, die behandlungsnaiven Patienten zugute kommen oder einen großen therapeutischen Vorteil gegenüber bestehenden Behandlungen bieten können. Mit diesem Status profitiert der Entwickler des Wirkstoffkandidaten von einer frühzeitigen und proaktiven Unterstützung durch die EMA während des gesamten klinischen Entwicklungsprozesses, wodurch der Wirkstoffkandidat so schnell wie möglich evaluiert und den Patienten zur Verfügung gestellt werden kann.
Weitere Informationen zur klinischen Studie
https://www.genethon.com/our-pipeline/crigler-najjar-syndrome/
ÜBER GENETHON
Als Pionier in der Entdeckung und Entwicklung von Gentherapien für seltene Krankheiten ist Genethon eine einzigartige gemeinnützige Organisation, die von einer Patientenvereinigung, der AFM-Telethon, gegründet wurde. Ein erstes Gentherapeutikum, zu dem Genethon beigetragen hat, hat die Vermarktung für spinale Muskelatrophie erhalten. Mit 200+ Wissenschaftlern und Fachleuten verfolgt Genethon seine Mission, lebensverändernde Therapien für Patienten mit seltenen genetischen Erkrankungen bereitzustellen. Dreizehn Produkte, die aus der Forschung von Genethon hervorgegangen sind, befinden sich in klinischen Studien für Leber-, Blut-, Immunsystem-, Muskel- und Augenkrankheiten. Weitere sechs Produkte befinden sich in der Vorbereitungsphase für klinische Studien in den nächsten fünf Jahren.
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