Oryzon Genomics hat einen neuen klinischen Entwicklungskandidaten für das zentrale Nervensystem (ZNS), ORY-4001, für die Behandlung seltener ZNS-Erkrankungen wie der Charcot-Marie-Tooth-Krankheit (CMT) und der amyotrophen Lateralsklerose (ALS) nominiert. Die Entscheidung folgt positiven Daten, in denen ORY 4001 sowohl ein ermutigendes Selektivitäts- und Sicherheitsprofil als auch Wirksamkeitssignale zeigte, was eine starke entzündungshemmende Reaktion in präklinischen In-vivo-Modellen auslöste; Die Verbindung zeigte auch positive Reaktionen in einem validierten CMT1A-Modell für periphere Neuropathie in vivo, das viele der Symptome dieser Erkrankung beim Menschen zuverlässig rekapituliert. Im Juli 2022 arbeitete Oryzon mit der CMT Research Foundation zusammen, die zur Finanzierung der präklinischen Studien für ORY-4001 bei CMT beitrug und aus unserer Sicht die positiven Auswirkungen hervorhebt, die die Partnerschaften von Oryzon auf die Beschleunigung der Entwicklung haben können. Das Unternehmen beabsichtigt nun, mit Studien zur Ermöglichung neuer Medikamente zu beginnen, während es ORY-4001 in Richtung klinischer Studien vorantreibt, deren Einleitung einen zukünftigen Katalysator für die Aufmerksamkeit der Investoren darstellen würde.
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