Die Verabreichung der ersten Dosis an einen Patienten stellt einen wichtigen Meilenstein für die SMA-Gemeinschaft dar und unterstreicht eine wachsende Partnerschaft im Bereich der Arzneimittelherstellung für seltene Krankheiten. Es wird erwartet, dass künftige Programme von GEMMABio die virale Vektorplattform SKyvec von SK pharmteco nutzen werden
RANCHO CORDOVA, Kalifornien, Sept. 22, 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- SK pharmteco gab heute bekannt, dass das Unternehmen mit Gemma Biotherapeutics ("GEMMABio"), einem weltweit tätigen Unternehmen für genetische Arzneimittel im klinischen Stadium, zusammenarbeitet, um wichtige Materialien für klinische Studien bereitzustellen und damit die laufende klinische Phase-I/II-Studie "CHARISMA" (NCT07070999) zu unterstützen. Im Rahmen dieser Studie soll GB221, eine in der Erprobung befindliche Gentherapie der nächsten Generation zur Behandlung der spinalen Muskelatrophie Typ 1 (SMA1), untersucht werden.
Die CHARISMA-Studie stellt einen Meilenstein dar, da es sich um die erste klinische Studie handelt, in der eine Gentherapie der nächsten Generation gegen SMA1 getestet wird, die den Patienten mittels einer Injektion in die Cisterna magna (ICM) direkt in den Liquor (CSF) verabreicht wird. Durch den Einsatz dieses gezielten Verabreichungswegs und unter Nutzung einer proprietären Plattformtechnologie für das zentrale Nervensystem (ZNS), die von der University of Pennsylvania lizenziert wurde, strebt GEMMABio an, bei Patienten mit SMA in klinischen Studien eine hohe Transduktionsrate in den Motoneuronen zu erreichen und gleichzeitig die systemische Exposition sowie die damit verbundenen Toxizitäten zu minimieren.
Die Partnerschaft bekräftigt das Engagement von SK pharmteco für seine "Rare Disease Advancement Initiative", deren Ziel es ist, die Entwicklung neuartiger, fortschrittlicher Therapeutika für äußerst seltene und schwere Orphan-Erkrankungen zu beschleunigen. Im Rahmen dieser Initiative konzentriert sich SK pharmteco darauf, Innovatoren im Bereich seltener Krankheiten dabei zu unterstützen, die Lücke zwischen vielversprechender Genforschung und der zuverlässigen Herstellung von Produkten in klinischer Qualität zu schließen.
"Wir sind stolz darauf, GEMMABio bei der Weiterentwicklung eines wichtigen klinischen Entwicklungsprogramms für von SMA1 betroffene Familien zu unterstützen", so Jörg Ahlgrimm, Chief Executive Officer von SK pharmteco. "Programme für seltene Krankheiten erfordern ein zügiges Vorgehen, benötigen jedoch auch Partner, die die Qualität, Konsistenz und technische Disziplin gewährleisten können, die für die Herstellung komplexer genetischer Arzneimittel erforderlich sind. Diese Zusammenarbeit spiegelt unser Engagement wider, Wissenschaftler und Innovatoren dabei zu unterstützen, vielversprechende Therapien in klinische Studien zu überführen und letztendlich den Patienten zugänglich zu machen, die sie benötigen."
"Die Einführung komplexer Gentherapien der nächsten Generation in die klinische Praxis erfordert nicht nur fundierte wissenschaftliche Erkenntnisse, sondern auch einen außergewöhnlich hohen Standard an Präzision bei Herstellung und analytischem Fachwissen", erklärt James M. Wilson, MD, PhD, Chief Executive Officer von GEMMABio. "SK pharmteco hat gezeigt, dass es unsere Grundprinzipien Sicherheit, Wirksamkeit und weltweite Zugänglichkeit in hohem Maße teilt. Die solide Produktionsinfrastruktur und technische Flexibilität des Unternehmens waren entscheidend für die Bereitstellung hochwertiger Materialien für unsere CHARISMA-Studie. Da das Präparat bereits dem ersten Patienten verabreicht wurde und die Studie planmäßig verläuft, stärkt diese Zusammenarbeit unsere Fähigkeit, unsere Programme effizient vom Labor bis zum Patienten zu skalieren."
Die spinale Muskelatrophie (SMA) ist eine autosomal-rezessive, fortschreitende neurodegenerative Erkrankung, die durch Mutationen im SMN1-Gen verursacht wird, welche Motoneuronen und Skelettmuskeln schädigen und Funktionen wie Atmen, Essen und Gehen erheblich beeinträchtigen. Die weltweite Inzidenz von SMA liegt bei etwa 1:10.000 Lebendgeburten, wobei die spinale Muskelatrophie Typ 1 (SMA1) eine außergewöhnlich schwere, früh einsetzende Form darstellt, auf die etwa 60 % der weltweiten SMA-Fälle entfallen (1:17.000 Lebendgeburten). SMA1 wird in der Regel vor dem sechsten Lebensmonat bei Säuglingen diagnostiziert, die nur 1-2 Kopien des modifizierenden SMN2-Gens aufweisen. Ohne Behandlung verläuft SMA1 tödlich, wobei Patienten selten länger als 18 Monate überleben.
Über die laufende SMA1-Studie hinaus planen SK pharmteco und GEMMABio weitere Kooperationen im Bereich der Herstellung für die gesamte Pipeline von GEMMABio im Bereich seltener Erkrankungen, darunter auch künftige Programme, bei denen voraussichtlich die SKyvec-Vektorplattform von SK pharmteco zum Einsatz kommen wird.
Über SK pharmteco
SK pharmteco ist ein weltweit tätiges Auftragsentwicklungs- und Produktionsunternehmen (CDMO) mit Produktionsstätten, Forschungs- und Entwicklungseinrichtungen sowie Analyselabors in den USA, Europa und Südkorea. Die Kernkompetenzen des Unternehmens liegen in den Bereichen kleinmolekulare Wirkstoffe, Peptide und virale Vektoren, wodurch es über das erforderliche Fachwissen verfügt, um komplexe Therapien auf den Markt zu bringen. Auf dieser Grundlage unterstützt SK pharmteco weltweit biopharmazeutische Partner jeder Größe mit umfassenden Entwicklungs- und Fertigungslösungen. SK pharmteco ist eine Tochtergesellschaft von SK Inc. (KRX: 034730) (SK), der strategischen Beteiligungsgesellschaft der SK Group, Südkoreas zweitgrößtem Mischkonzern.
Über Gemma Biotherapeutics (GEMMABio)
GEMMABio ist ein auf die klinische Entwicklung spezialisiertes Therapeutika-Unternehmen, dessen Ziel es ist, die Forschung im Bereich lebensverändernder fortschrittlicher Therapien für Menschen mit seltenen Krankheiten zu beschleunigen und den weltweiten Zugang zu diesen Therapien zu ermöglichen. Das Unternehmen betreibt Forschung und Produktentwicklung, um Erkenntnisse aus der Gentherapie schneller und kostengünstiger vom Labor zum Patienten zu bringen. GEMMABio wird von Jim Wilson, einem Pionier der Gentherapiebranche, und seinem Expertenteam geleitet, das zuvor im akademischen Bereich tätig war. Erfahren Sie mehr über GEMMABio unter gemmabiotx.com und folgen Sie uns auf LinkedIn.
Offenlegung: Die University of Pennsylvania ("Penn") hält eine Beteiligung an GEMMABio und hat im Zusammenhang mit der Lizenzierung bestimmter geistiger Eigentumsrechte der Penn an GEMMABio finanzielle Gegenleistungen erhalten oder wird diese möglicherweise in Zukunft erhalten.
Kontakt:
Keith Bowermaster, APR, CCMP
Communications Consultant
keith.bowermaster@skpt.com
