- Zemcelpro ist in der Europäischen Union für geeignete Erwachsene mit Blutkrebs zugelassen, die eine allogene Stammzelltransplantation benötigen und über keine anderen geeigneten Spenderzellen verfügen.
- Avanzanite sichert sich die exklusiven Vermarktungsrechte für Zemcelpro in 32 Ländern, darunter der Europäische Wirtschaftsraum, das Vereinigte Königreich und die Schweiz, einschließlich einer möglichen Indikationserweiterung.
- Avanzanite wird nach der behördlichen Übertragung zum Inhaber der EU-Zulassung und wird eine geplante Phase-3-Studie unterstützen.
- Zemcelpro ist das fünfte von Avanzanite auf den Markt gebrachte Produkt für seltene Krankheiten und das erste Arzneimittel für neuartige Therapien (ATMP).
Avanzanite Bioscience B.V. ("Avanzanite" oder "das Unternehmen"), ein europäisches Pharmaunternehmen mit Schwerpunkt auf seltenen Erkrankungen, gab heute den Abschluss einer exklusiven Lizenzvereinbarung mit dem in Montreal ansässigen Unternehmen Cordex Biologics, einem Unternehmen der ExCellThera-Gruppe ("ExCellThera"), einem führenden Anbieter von verbesserten Blutstammzelltherapien, zur Vermarktung von Zemcelpro bekannt. Zemcelpro erhielt am 25. August 2025 von der Europäischen Kommission eine bedingte Zulassung für die Behandlung erwachsener Patienten mit hämatologischen Malignomen, die nach einer myeloablativen Konditionierung eine allogene hämatopoetische Stammzelltransplantation (allo-HSCT) benötigen und für die keine andere Art geeigneter Spenderzellen zur Verfügung steht.
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Adam Plich, Co-founder and CEO, Avanzanite Bioscience
Im Rahmen der Vereinbarung wird Avanzanite die Vermarktung in 32 Ländern leiten, darunter im Europäischen Wirtschaftsraum, im Vereinigten Königreich und in der Schweiz. Avanzanite wird Inhaber der bestehenden EU-Zulassung für Zemcelpro und plant, Zulassungsanträge im Vereinigten Königreich und in der Schweiz einzureichen. ExCellThera behält die Verantwortung für die Herstellung und Lieferung und wird weiterhin die weltweite Entwicklung im Hinblick auf eine mögliche Indikationserweiterung bei bestimmten Patienten leiten.
Darüber hinaus wird sich Avanzanite an den Kosten einer geplanten Phase-3-Studie beteiligen, in der Zemcelpro im Vergleich zu Transplantationen mit haploidentischen oder nicht passenden nichtverwandten Spendern bei erwachsenen Patienten mit akuten Leukämien und myelodysplastischen Syndromen (MDS) mit hohem und sehr hohem Risiko untersucht wird. Die Studie soll bestätigende Nachweise für Wirksamkeit und Sicherheit liefern und könnte eine mögliche Indikationserweiterung unterstützen.
"Diese Partnerschaft spiegelt wider, warum Avanzanite gegründet wurde: um das volle Potenzial innovativer Medikamente für Patienten mit seltenen Krankheiten in Europa zu erschließen", sagte Adam Plich, Mitbegründer und CEO von Avanzanite Bioscience. "Wir sind davon überzeugt, dass die Entdeckung bahnbrechender Medikamente zwar eine bestimmte Art von Genialität erfordert, die Sicherstellung, dass diese Medikamente die Patienten erreichen, die davon profitieren können, jedoch eine andere. Diese Partnerschaft vereint diese Stärken in einem gemeinsamen Zielbewusstsein." Plich fährt fort: "Unser Engagement erstreckt sich auch auf die Unterstützung der Finanzierung der geplanten Phase-3-Studie, um weitere Nachweise zu sammeln und das Potenzial der Therapie für eine breitere Anwendung zu untersuchen."
Zemcelpro verfügt über den Orphan-Drug-Status und war während der Entwicklung Teil des PRIority MEdicines (PRIME)-Programms der Europäischen Arzneimittelagentur. Dieses Programm bietet vielversprechenden Arzneimitteln, die ungedeckte medizinische Bedürfnisse adressieren, frühzeitige und verstärkte wissenschaftliche sowie regulatorische Unterstützung.
"Unser Team und unsere Kooperationspartner haben viele Jahre lang unermüdlich daran gearbeitet, Zemcelpro von der wissenschaftlichen Entdeckung bis hin zur Patientenversorgung voranzubringen", sagte David Millette, CEO von ExCellThera. "Avanzanite bringt eine europaweite Präsenz sowie fundierte Expertise bei der Markteinführung von Arzneimitteln für seltene Krankheiten und beim Marktzugang mit. Wir sind überzeugt, dass sie der ideale Partner sind, um das Potenzial dieser Wissenschaft in konkrete Ergebnisse für bedürftige Patienten umzusetzen, während wir uns weiterhin auf die wissenschaftliche und klinische Entwicklung konzentrieren können."
"Für Patienten mit Blutkrebs, die eine Stammzelltransplantation von einem Spender benötigen, ist die Suche nach geeigneten Spenderzellen ein entscheidender Schritt im Behandlungsverlauf", sagte Dr. Jurjen Versluis, Internist und Hämatologe am Erasmus MC Cancer Institute in Rotterdam, Niederlande. "Wenn keine anderen geeigneten Spenderzellen verfügbar sind, sind zusätzliche Transplantationsmöglichkeiten wichtig. Das Erasmus MC hat an den klinischen Studien zur Bewertung von Zemcelpro mitgewirkt, und wir freuen uns, einen Beitrag zu dessen klinischer Entwicklung geleistet zu haben."
Die Vereinbarung bringt Avanzanites Ziel voran, sich als europäischer Vorreiter im Bereich seltener Erkrankungen zu etablieren. Mit dieser fünften Markteinführung eines Medikaments für seltene Erkrankungen innerhalb von vier Jahren erweitert Zemcelpro das hämatologische Portfolio des Unternehmens neben den Bereichen Augenheilkunde und Nephrologie um die Stammzelltherapie und die Hämatologie-Onkologie. Avanzanite wurde im Jahr 2022 gegründet und beschäftigt mittlerweile mehr als 110 Mitarbeiter in ganz Europa; das Unternehmen versorgt mehr als 400 Patienten.
Über Zemcelpro
Zemcelpro ist eine allogene hämatopoetische Stammzelltherapie, die in der Europäischen Union als Arzneimittel für die Anwendung bei geeigneten Erwachsenen zugelassen ist, die eine allogene hämatopoetische Stammzelltransplantation (allo-HSCT) benötigen. Es wird speziell für jeden Patienten aus einer einzelnen Nabelschnurblut-Einheit hergestellt und enthält zwei Komponenten: expandierte CD34+-hämatopoetische Stammzellen unter Verwendung der firmeneigenen UM171-Technologie (dorocubicel) sowie nicht expandierte CD34--Zellen. Nach der Infusion wandern die CD34+-Stammzellen in das Knochenmark, wo sie sich teilen und zu spezialisierten Blut- und Immunzellen reifen. Die nicht vermehrten CD34--Zellen, die hauptsächlich aus CD3+-T-Zellen bestehen, spielen eine ergänzende Rolle, indem sie die Immunrekonstitution unterstützen und nach der Transplantation einen Graft-versus-Leukämie-Effekt bewirken.
Über die allogene Stammzelltransplantation
Jedes Jahr benötigen rund 15.000 Erwachsene in den zugelassenen Gebieten eine allogene hämatopoetische Stammzelltransplantation (HSCT) als potenziell heilende Behandlung für Blutkrebserkrankungen wie akute myeloische Leukämie (AML), akute lymphoblastische Leukämie (ALL), myelodysplastische Syndrome (MDS), Lymphome und andere Erkrankungen. Ein Drittel dieser Patienten benötigt jedoch dringend eine Transplantation, verfügt jedoch über keinen passenden verwandten Spender. Die meisten erhalten Transplantate von haploidentischen oder nicht passenden nichtverwandten Spendern, was mit einem erhöhten Risiko für schwerwiegende Komplikationen einhergeht, darunter die Transplantat-gegen-Wirt-Reaktion (GVHD) und Infektionen, die zur Mortalität ohne Rückfall beitragen. Einige können überhaupt keine Transplantation erhalten und sind dem Risiko eines Rückfalls ausgesetzt, wobei ihre Überlebenschancen gering sind.
Über Avanzanite Bioscience
Avanzanite ist ein Pharmaunternehmen der nächsten Generation, das speziell darauf ausgerichtet ist, das volle Potenzial von Arzneimitteln für seltene Erkrankungen in ganz Europa zu erschließen. Avanzanite wurde 2022 gegründet und hat seinen Hauptsitz in Amsterdam, Niederlande. Das Unternehmen basiert auf der Überzeugung, dass wissenschaftliche Innovationen nur dann einen Nutzen für die Patienten haben, wenn die Arzneimittel diejenigen erreichen, die davon profitieren können. Durch maßgeschneiderte Partnerschaften vertrauen biopharmazeutische Innovatoren Avanzanite die europäische Zukunft ihrer Arzneimittel an. Avanzanite vereint paneuropäisches Fachwissen, eine mutige Vermarktungs- und Zugangsstrategie sowie eine leistungsstarke Umsetzung, um die Komplexität Europas in Chancen zu verwandeln, sicherzustellen, dass kein Patient zurückgelassen wird, und nachhaltigen langfristigen Wert für Partner zu schaffen.
Weitere Informationen finden Sie unter www.avanzanite.com und folgen Sie uns auf LinkedIn.
Über ExCellThera
ExCellThera ist ein weltweit führendes Unternehmen im Bereich verbesserter Blutstammzelltherapien. Seine Technologieplattform ist darauf ausgelegt, HSCs aus beliebigen Quellen zu vermehren und gleichzeitig dem mit Zellkulturen oder Genbearbeitung verbundenen zellulären Stress entgegenzuwirken.
Weitere Informationen finden Sie unter www.excellthera.com und folgen Sie uns auf LinkedIn.
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