BASEL (dpa-AFX) - Novartis Gene Therapies hat berichtet, dass Zwischendaten aus der laufenden klinischen Phase 3 STR1VE-EU-Studie für Zolgensma zeigten, dass Patienten mit spinaler Muskelatrophie Typ 1 weiterhin einen signifikanten therapeutischen Nutzen wie ereignisfreies Überleben, eine schnelle und nachhaltige Verbesserung der motorischen Funktion und motorische Meilensteinerfolge zeigten. Das Unternehmen sagte, dass fast zwei Drittel der Patienten in STR1VE-EU bereits Entwicklungsmotor-Meilensteine erreicht haben, die in der Naturgeschichte von SMA Typ 1 bei einer durchschnittlichen Nachbeobachtungsdauer von 10,6 Monaten nicht beobachtet wurden. Zwei Drittel der Patienten waren frei von Fütterungsunterstützung.
"Diese starken Zwischenergebnisse der klinischen Studie STR1VE-EU zeigen weiterhin einen konsistenten und signifikanten therapeutischen Nutzen bei Patienten mit SMA Typ 1 und ergänzen den robusten Körper der klinischen Evidenz für Zolgensma", sagte Shephard Mpofu, SVP, Chief Medical Officer, Novartis Gene Therapies.
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