PARIS (dpa-AFX) - Die US-amerikanische Food and Drug Administration gab am Freitag bekannt, dass sie Nexviazyme der Genzyme Corporation zur Behandlung von Patienten ab 1 Jahr mit spät einsetzender Pompe-Krankheit zugelassen hat.
Genzyme ist die globale Spezialeinheit von Sanofi, die sich auf seltene Krankheiten, seltene Bluterkrankungen, Neurologie, Immunologie und Onkologie konzentriert.
"Die Pompe-Krankheit ist eine seltene genetische Krankheit, die einen vorzeitigen Tod verursacht und eine schwächende Wirkung auf das Leben der Menschen hat", sagte Janet Maynard, M.D., stellvertretende Direktorin des Büros für seltene Krankheiten, Pädiatrie, Urologische und Reproduktionsmedizin im Zentrum für Arzneimittelbewertung und -forschung der FDA.
Patienten mit Pompe-Krankheit haben einen Enzymmangel, der zur Ansammlung eines komplexen Zuckers, Glykogen genannt, in Skelett- und Herzmuskeln führt, die Muskelschwäche und vorzeitigen Tod durch Atem- oder Herzinsuffizienz verursachen.
Nexviazym, eine Enzymersatztherapie, ist ein intravenöses Medikament, das hilft, die Glykogenansammlung zu reduzieren. Die Behandlung mit Nexviazyme verbesserte die Lungenfunktion, ähnlich der Verbesserung, die bei der anderen Therapie beobachtet wurde.
Zu den häufigsten Nebenwirkungen gehörten Kopfschmerzen, Müdigkeit, Durchfall, Übelkeit, Gelenkschmerzen, Schwindel, Muskelschmerzen, Juckreiz, Erbrechen, Atembeschwerden, Hautrötung, Gefühl von "Nadeln und Nadeln" und Hautstriemen.
Nexviazyme erhielt auch einen Orphan-Drug-Status, der Anreize bietet, die Entwicklung von Medikamenten für seltene Krankheiten zu unterstützen und zu fördern.
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