LONDON (dpa-AFX) - Ionis Pharmaceuticals Inc. (IONS) präsentierte positive Ergebnisse einer geplanten 35-wöchigen Zwischenanalyse der Phase-3-Studie NEURO-TTRansform mit Eplontersen von Ionis und AstraZeneca bei Patienten mit hereditärer Transthyretin-vermittelter Amyloid-Polyneuropathie (ATTRv-PN). Die Studienergebnisse wurden auf dem International Symposium on Amyloidosis (ISA) in Heidelberg vorgestellt.
In der Studie zeigte Eplontersen eine statistisch signifikante und klinisch signifikante Veränderung gegenüber dem Ausgangswert für co-primäre und sekundäre Endpunkte nach 35 Wochen im Vergleich zur externen Placebogruppe. Eplontersen erreichte eine 81,2%ige Reduktion des co-primären Endpunkts der Serumtransthyretinkonzentration (TTR) gegenüber dem Ausgangswert, was eine reduzierte TTR-Proteinproduktion zeigt. Eplontersen zeigte ein günstiges Sicherheits- und Verträglichkeitsprofil.
"Eplontersen zeigte eine klinisch bedeutsame Verbesserung der Neuropathie-Beeinträchtigung und der Lebensqualität im Vergleich zum Ausgangswert", sagte Teresa Coelho, Neurologin und Neurophysiologin am Hospital Santo António, Centro Hospitalar Universitário do Porto, Portugal und Prüfärztin für die NEURO-TTRansform-Studie.
Ionis sagte, dass die Unternehmen auf der Grundlage der Studienergebnisse die behördliche Zulassung für Eplontersen für ATTRv-PN beantragen und planen, in diesem Jahr einen neuen Arzneimittelantrag bei der US-amerikanischen Food and Drug Administration einzureichen.
Hereditäre Transthyretin-Amyloidose (ATTRv) ist eine schwere, fortschreitende und lebensbedrohliche Erkrankung, die durch die abnormale Bildung des TTR-Proteins und die Aggregation von TTR-Amyloidablagerungen in verschiedenen Geweben und Organen im ganzen Körper, einschließlich peripherer Nerven, Herz und Darmtrakt, verursacht wird.
Die fortschreitende Ansammlung von TTR-Amyloidablagerungen in diesen Organen führt oft zu hartnäckiger peripherer sensomotorischer Neuropathie, autonomer Neuropathie und / oder Kardiomyopathie sowie anderen Krankheitsmanifestationen.
Hereditäre Transthyretin-Amyloidose verursacht eine signifikante Morbidität und einen fortschreitenden Rückgang der Lebensqualität, was die Aktivitäten des täglichen Lebens stark beeinträchtigt. Die Krankheit schreitet oft schnell voran und kann zu einem vorzeitigen Tod führen. Das mediane Überleben beträgt 4,7 Jahre nach der Diagnose.
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