Pratteln, Schweiz, 2. Juni 2026 - Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) gibt heute bekannt, dass AGAMREE vom südkoreanischen Ministerium für Lebensmittelsicherheit und Arzneimittel (MFDS) die Orphan-Drug-Designation (ODD) und die Global Innovative Products on Fast Track (GIFT)-Designation für die Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) erhalten hat.
Diese Ausweisungen erkennen den erheblichen ungedeckten medizinischen Bedarf bei DMD-Patienten in Südkorea an, wo derzeit keine alternative Behandlung verfügbar ist. Die GIFT-Ausweisung ist ein beschleunigtes Zulassungsverfahren, das den üblichen Zeitaufwand für die behördliche Prüfung von 120 auf 90 Arbeitstage verkürzen kann und damit den Zugang zu AGAMREE für Patienten mit dieser schwerwiegenden Erkrankung potenziell beschleunigt. Nxera plant, im Laufe des Jahres 2026 einen Antrag auf Marktzulassung in Südkorea einzureichen.
Der Lizenzpartner Nxera Pharma Co., Ltd. ("Nxera") hält gemäß einer im Januar 2026 geschlossenen Lizenzvereinbarung die Exklusivrechte an AGAMREE für Japan, Südkorea, Australien und Neuseeland. Santhera erhält Umsatz- und Meilensteinzahlungen sowie Lizenzgebühren auf den Nettoumsatz von AGAMREE in den lizenzierten Gebieten.
Über AGAMREE (Vamorolon)
AGAMREE ist ein dissoziatives Kortikosteroid, das für die Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) zugelassen ist. Es bindet selektiv an den Glukokortikoidrezeptor und löst durch Hemmung der NF-?B-vermittelten Gentranskription eine entzündungshemmende Wirkung aus, während es gleichzeitig eine verminderte Transaktivierung anderer Gene bewirkt1. AGAMREE ist kein Substrat für 11-ß-Hydroxysteroid-Dehydrogenase (11ß-HSD)-Enzyme, die an der lokalen Verstärkung der Glukokortikoidaktivität im Gewebe beteiligt sind und mit der Kortikosteroid-assoziierten Toxizität in Verbindung gebracht werden2,3. Dieses pharmakologische Profil bildet die Grundlage für seine Einstufung als dissoziatives Kortikosteroid, das darauf ausgelegt ist, die entzündungshemmende Wirksamkeit zu erhalten und gleichzeitig die systemischen Effekte zu reduzieren, die mit einer langfristigen konventionellen Kortikosteroidtherapie verbunden sind1-3.
In der zulassungsrelevanten Phase-2b-Studie VISION-DMD erreichte AGAMREE seinen primären Endpunkt und zeigte nach 24 Wochen eine statistisch signifikante Verbesserung der Geschwindigkeit beim Aufstehen (Time to Stand, TTSTAND) im Vergleich zu Placebo (p = 0,002)4. Die am häufigsten berichteten Nebenwirkungen waren Cushing-ähnliche Symptome, Erbrechen, Gewichtszunahme, gesteigerter Appetit und Reizbarkeit; die meisten waren leicht bis mittelschwer1.
Langzeitdaten aus bis zu acht Jahren AGAMREE-Behandlung wurden auf der klinischen und wissenschaftlichen Konferenz der Muscular Dystrophy Association (MDA) im März 2026 vorgestellt5,6. In Propensity-Score-gepaarten Analysen zeigte AGAMREE eine dauerhafte Wirksamkeit, die mit der von Standard-Kortikosteroiden vergleichbar war, sowie ein differenziertes Sicherheitsprofil: eine geringere Inzidenz von Wirbelkörperfrakturen im Vergleich zu mit Deflazacort behandelten Kohorten (8,1 % vs. 41,9 %; p = 0,0082)5; eine aufrechterhaltene normale Wachstumsentwicklung mit einem mittleren Größenvorteil von 12,17 cm bei einer Körpergrösse von im Vergleich zu herkömmlichen Kortikosteroiden (p < 0,0001)5,6 sowie eine geringere Inzidenz von Katarakten im Vergleich zu Deflazacort (p = 0,015), wobei keine Fälle von Glaukom beobachtet wurden5.
? Dieses Arzneimittel unterliegt einer zusätzlichen Überwachung. Dies ermöglicht die schnelle Erkennung neuer Sicherheitsinformationen. Angehörige der Gesundheitsberufe werden gebeten, alle vermuteten Nebenwirkungen zu melden.
Referenzen
- AGAMREE (Vamorolon) Zusammenfassung der Merkmale des Arzneimittels. Europäische Arzneimittelagentur; zugelassen am 14. Dezember 2023. Link
- Heier CR, Damsker JM, Yu Q, et al. VBP15, ein neuartiger Entzündungshemmer und Membranstabilisator, verbessert die Muskeldystrophie ohne Nebenwirkungen. Life Sci Alliance. 2019;2(1):e201800186. Link
- Reeves EKM, Hoffman EP, Nagaraju K, et al. VBP15: präklinische Charakterisierung eines neuartigen entzündungshemmenden Delta-9,11-Steroids. Bioorg Med Chem. 2013;21(8):2241-2249. Link
- Dang UJ, Damsker JM, Guglieri M, et al. Wirksamkeit und Sicherheit von Vamorolon über 48 Wochen bei Jungen mit Duchenne-Muskeldystrophie (VISION-DMD). Neurology. 2024;102(5):e208112. Link
- Guglieri M, et al. Langzeitwirkung von Vamorolon auf die Knochengesundheit im Vergleich zur Standardtherapie mit Glukokortikoiden bei Jungen mit Duchenne-Muskeldystrophie. Poster 62S, MDA Clinical & Scientific Conference 2026. Link
- McDonald CM, et al. Vergleichende Analyse der Langzeitwirksamkeit von Vamorolon gegenüber der Standardbehandlung mit Glukokortikoiden bei Jungen mit Duchenne-Muskeldystrophie. Poster 23S, MDA Clinical & Scientific Conference 2026. Link
Über Santhera
Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) ist ein Schweizer Spezialpharmaunternehmen, das sich auf die Entwicklung und Vermarktung innovativer Medikamente für seltene neuromuskuläre Erkrankungen mit hohem ungedecktem medizinischem Bedarf konzentriert. Das Unternehmen hat eine xclusive Lizenz von ReveraGen für alle Indikationen weltweit für AGAMREE (Vamorolon), ein dissoziatives Steroid mit neuartigem Wirkmechanismus, das in einer entscheidenden Studie an Patienten mit DuchenneMuskeldystrophie (DMD) als Alternative zu Standard-Kortikosteroiden untersucht wurde. AGAMREE zur Behandlung von DMD ist in den USA von der Food and Drug Administration (FDA), in der EU von der European Commission (EC), im Vereinigten Königreich von der Medicines and Healthcare Products Regulatory Agency (MHRA), in der Schweiz von der Swissmedic, in China von der National Medical Products Administration (NMPA) und in Hongkong von der Department of Health (DoH) zugelassen. Santhera hat die Rechte an AGAMREE wie folgt auslizenziert: an Catalyst Pharmaceuticals für Nordamerika, an Sperogenix Therapeutics für China und bestimmte Länder in Südostasien und an Nxera Pharma für Japan, Südkorea, Australien und Neuseeland. Weitere Informationen finden Sie unter www.santhera.com.
AGAMREE ist eine eingetragene Marke von Santhera Pharmaceuticals.
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Octavian
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Serge Monnerat, Marius Zuberbuehler
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Anhang
- 260602 Santhera Nxera ODD South Korea FINAL Ger (1)
