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Rund 1,4 Millionen Menschen in den USA könnten nach Angaben der US-Gesundheitsbehörde CDC mit dem Tourette-Syndrom oder einer persistierenden Tic-Störung leben. Unter Kindern zwischen fünf und 14 Jahren ist möglicherweise etwa eines von 50 betroffen. Dennoch bleibt die Entwicklung neuer Medikamente schwierig - und selbst klinisch etablierte Wirkmechanismen liefern nicht automatisch überzeugende Ergebnisse.
Das zeigte Neurocrine Biosciences, Inc. (ISIN: US64125C1099) mit Valbenazin. Der Wirkstoff ist bei einer anderen Bewegungsstörung erfolgreich, verfehlte jedoch in einer Phase-IIb-Studie bei Tourette den primären Endpunkt. Für NeuroThera Labs Inc. (ISIN: CA64136J2002) ist dieser Rückschlag kein direkter Vergleich. Er zeigt aber, wie hoch die klinische Messlatte für SCI-110 liegt.
Hinter der großen Zahl stehen unterschiedliche Patientengruppen
Die CDC unterscheidet zwischen Tourette und anderen persistierenden motorischen oder vokalen Tic-Störungen. Die häufig zitierte Zahl von 1,4 Millionen umfasst beide Gruppen und darf deshalb nicht als Zahl diagnostizierter Tourette-Patienten dargestellt werden.
Für Kinder und Jugendliche zwischen drei und 17 Jahren schätzt die Behörde die Rate diagnostizierter Tourette-Fälle auf etwa eins zu 333. Das entsprach in den Jahren 2016 bis 2019 ungefähr 174.000 Minderjährigen in den USA. Nach Einschätzung der CDC könnte jedoch nur rund die Hälfte der tatsächlich betroffenen Kinder diagnostiziert sein.
Hinzu kommt die medizinische Komplexität. Etwa 83 Prozent der Kinder mit diagnostiziertem Tourette weisen mindestens eine weitere psychische, verhaltensbezogene oder entwicklungsbedingte Störung auf. Dazu können ADHS, Zwangsstörungen, Angststörungen und Depressionen gehören. Ein Medikament muss deshalb in einer heterogenen Patientengruppe einen klar messbaren Nutzen zeigen.
Neurocrines Phase IIb verfehlte den primären Endpunkt
Neurocrine untersuchte Valbenazin in der randomisierten, doppelblinden und placebokontrollierten T-Force-GOLD-Studie. Insgesamt nahmen 127 Kinder und Jugendliche mit mittelschwerem bis schwerem Tourette-Syndrom teil. Der primäre Endpunkt war die Veränderung des Total Tic Score der Yale Global Tic Severity Scale nach zwölf Behandlungswochen.
Valbenazin erreichte diesen Endpunkt nicht. Laut Neurocrine lag die Wirkung des Medikaments unter den Erwartungen, während die Reaktion in der Placebogruppe ungefähr dem erwarteten Niveau entsprach.
Bemerkenswert war der Rückschlag, weil Valbenazin als VMAT2-Hemmer bereits bei Erwachsenen mit tardiver Dyskinesie erfolgreich eingesetzt wurde. Der Fehlschlag bei Tourette zeigte, dass die Wirksamkeit eines neurologischen Medikaments nicht ohne Weiteres von einer Bewegungsstörung auf eine andere übertragen werden kann.
SCI-110 verfolgt einen anderen Ansatz
NeuroThera entwickelt keinen VMAT2-Hemmer. SCI-110 kombiniert Dronabinol mit PEA und soll über das Endocannabinoid-System sowie ergänzende biologische Mechanismen wirken. Die laufende Phase-IIb-Studie konzentriert sich zudem auf erwachsene Tourette-Patienten und damit auf eine andere Population als die pädiatrische Neurocrine-Studie.
In einer vorangegangenen offenen Phase-IIa-Studie mit 16 Erwachsenen verringerte sich der YGTSS-Tic-Score nach zwölf Wochen durchschnittlich um rund 21 Prozent. Dieses Ergebnis lieferte die Grundlage für die weitere Entwicklung, ist wegen des fehlenden Placeboarms aber kein bestätigter Wirksamkeitsnachweis.
Die aktuelle Studie soll diese Schwäche adressieren. Sie ist randomisiert, doppelblind, placebokontrolliert und verwendet ein Crossover-Design. Die Teilnehmer erhalten dabei sowohl SCI-110 als auch Placebo in einer festgelegten Reihenfolge. Studienzentren befinden sich in Yale, Hannover und Tel Aviv.
Der Orphan-Status wäre Unterstützung, kein Wirksamkeitsbeleg
Anfang September 2026 teilte NeuroThera mit, für SCI-110 eine Orphan Drug Designation der FDA für erwachsene Tourette-Patienten anzustreben. Das Unternehmen hat dafür die US-Beratungsfirma RK Strategies engagiert. Die Einstufung wurde bislang nicht erteilt.
Eine Orphan Drug Designation kann Entwicklungsanreize wie Gebührenerleichterungen, Steuervorteile und eine mögliche Marktexklusivität nach einer späteren Zulassung eröffnen. Sie ersetzt jedoch weder klinische Daten noch das Zulassungsverfahren. Auch die regulatorisch definierte erwachsene Zielpopulation ist von der breiteren CDC-Schätzung von 1,4 Millionen Menschen mit Tourette oder persistierenden Tic-Störungen zu unterscheiden.
Die Phase IIb muss die entscheidende Trennung liefern
Die Erfahrungen von Neurocrine machen deutlich, was für NeuroThera zählt: Ein plausibler Mechanismus und ein positives frühes Signal reichen nicht aus. SCI-110 muss in einer kontrollierten Studie einen überzeugenden Unterschied gegenüber Placebo zeigen.
Die Zahl von 1,4 Millionen Betroffenen beschreibt einen bedeutenden medizinischen Bedarf. Ob NeuroThera davon langfristig profitieren kann, entscheidet sich jedoch nicht an der Größe der Population, sondern an Wirksamkeit, Sicherheit und Verträglichkeit. Genau diese Antworten soll die laufende Phase-IIb-Studie liefern.
Quellen
https://www.cdc.gov/tourette-syndrome/data/index.html
https://neurocrine.gcs-web.com/news-releases/news-release-details/neurocrine-biosciences-announces-topline-data-phase-iib-t-force
https://www.thenewswire.com/press-releases/1LpMF0p9W-neurothera-labs-announces-initiation-of-phase-iib-clinical-trial-at-hannover-medical-school-in-germany-for-innovative-treatment-of-tourette-syndrome.html
https://clinicaltrials.gov/study/NCT05126888
https://www.thenewswire.com/press-releases/1kogFZ9rb-scisparc-subsidiary-neurothera-labs-pursues-fda-orphan-drug-designation-for-adult-tourette-syndrome-drug-engages-government-and-public-affairs-firm-rk-strategies.html
https://www.fda.gov/industry/medical-products-rare-diseases-and-conditions/designating-orphan-product-drugs-and-biological-products
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ISIN: CA64136J2002
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