DJ Bayer: Orphan-Drug-Status für Zelltherapien gegen primäre Photorezeptorerkrankungen
DOW JONES--Der Zelltherapieentwicklungskandidat Lemiretprocel der Bayer-Tochter Bluerock bekommt in den USA und der Europäischen Union den Status Orphan Drug Designation für bestimmte Formen von primären Photorezeptorerkrankungen. Mit diesem Status wird die Entwicklung von Behandlungen gegen seltene Leiden gefördert. Die bisher nirgends zugelassene Zelltherapie wird derzeit in einer klinischen Studie der Phase 1/2a an Patienten getestet, wie Bayer mitteilte. "Wir glauben, dass Lemiretprocel ein großes Potenzial als therapeutische Option zur Wiederherstellung des Sehvermögens bei Menschen mit primären Photorezeptorerkrankungen bietet", sagte Amit Rakhit, der Chief Medical Officer von Bluerock.
Die Einstufungen der FDA in den USA gelten für die Behandlung von Retinitis pigmentosa und von Zapfen-Stäbchen-Dystrophie, die Einstufungen der EMA in der EU für die Behandlung syndromischer und nicht-syndromischer Netzhauterkrankungen (IRDs) mit stäbchendominantem Phänotyp sowie nicht-syndromischer IRDs mit zapfendominantem Phänotyp.
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September 30, 2026 03:04 ET (07:04 GMT)
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