NEW YORK CITY (dpa-AFX) - Pfizer Inc. (PFE) und Sangamo Therapeutics Inc. (SGMO) gaben aktualisierte Phase-1/2-Ergebnisse bekannt, die eine anhaltende Blutungskontrolle in der Kohorte mit der höchsten Dosis über zwei Jahre nach der Hämophilie-A-Gentherapie zeigen.
Giroctocogene fitelparvovec, eine Prüf-Gentherapie für Patienten mit mittelschwerer bis schwerer Hämophilie A, wurde in der Phase-1/2-Alta-Studie im Allgemeinen gut vertragen, sagten die Unternehmen.
Nach 104 Wochen hatten die fünf Patienten in der Kohorte mit der höchsten Dosis 3e13 vg/kg eine mittlere Faktor-VIII-Aktivität (FVIII) von 25,4% über einen chromogenen Gerinnungstest. In dieser Kohorte betrug die mittlere annualisierte Blutungsrate (ABR) im ersten Jahr nach der Infusion 0,0 und lag während der gesamten Nachbeobachtungsdauer zum Stichtag 1. Oktober 2021 bei 1,4. Alle Blutungsereignisse traten nach Woche 69 nach der Infusion auf. Bei zwei Patienten traten Blutungsereignisse auf, die eine Behandlung mit exogenem FVIII erforderlich machten. Kein Teilnehmer der Kohorte mit der höchsten Dosis hat die Prophylaxe wieder aufgenommen.
"Wir glauben, dass diese Zweijahresergebnisse das Potenzial dieses Gentherapiekandidaten zeigen, signifikante Symptome im Zusammenhang mit Hämophilie A zu minimieren und eine Alternative zur derzeitigen Belastung durch das Krankheitsmanagement zu werden", sagte Rob Schott, Head of Development bei Sangamo.
Die Unternehmen stellten fest, dass die klinische Phase-3-Studie AFFINE mit Giroctocogene Fitelparvovec bei Patienten mit Hämophilie A begonnen hat und zu über 50% aufgenommen wurde. Nach der Beobachtung von FVIII-Spiegeln von mehr als 150% bei einigen behandelten Patienten unterbrach Pfizer freiwillig das Screening und die Dosierung zusätzlicher Patienten in der Studie, um eine Protokolländerung umzusetzen, die eine klinische Managementanleitung für erhöhte FVIII-Spiegel bereitstellt.
Anschließend, am 3. November 2021, teilte die US-amerikanische Food and Drug Administration Pfizer mit, dass diese Studie auf klinische Eis gelegt wurde, während die Protokolländerung und die damit verbundenen Dokumente überprüft werden.
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