Novo Nordisk machte GLP-1 zum Milliardenmarkt, CAR-T die Krebsmedizin - welche Biotech-Plattform kommt als Nächstes?

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Manche medizinischen Innovationen verändern nicht nur die Behandlung einer einzelnen Krankheit, sondern schaffen eine Plattform für völlig neue Märkte. Novo Nordisk (ISIN: DK0062498333) hat mit GLP-1-Medikamenten eine solche Entwicklung maßgeblich mitgeprägt. Was mit Diabetes begann, entwickelte sich mit Wegovy und anderen Präparaten zu einem globalen Adipositasmarkt, der nach Schätzungen bis 2030 ein Volumen von mehr als 100 Milliarden US-Dollar erreichen könnte. In der Krebsmedizin gelang CAR-T ein vergleichbarer Technologiesprung: Statt lediglich ein weiteres Medikament zu entwickeln, werden Immunzellen des Patienten genetisch verändert und gegen Krebs eingesetzt. Jetzt investieren Eli Lilly (ISIN: US5324571083) und andere Pharmakonzerne Milliarden in die nächste Generation solcher Plattformen. Für Anleger stellt sich deshalb eine größere Frage: Welche Technologie könnte den nächsten Sprung schaffen? Mitten in dieser Suche befindet sich Mesoblast (ISIN: AU000000MSB8), das mit Ryoncil bereits ein FDA-zugelassenes allogenes Zellprodukt kommerzialisiert und seine Technologie auf weitere Erkrankungen ausweiten will.

Aus einem Diabetesmedikament wurde ein globaler Milliardenmarkt

Die Entwicklung von GLP-1 zeigt eindrucksvoll, weshalb Plattformtechnologien für die Pharmaindustrie so wertvoll sind. Ursprünglich wurden entsprechende Medikamente vor allem zur Behandlung von Typ-2-Diabetes eingesetzt. Mit der Erkenntnis, dass GLP-1-Rezeptoragonisten auch das Körpergewicht erheblich reduzieren können, entstand daraus einer der größten neuen Pharmamärkte der vergangenen Jahrzehnte. Novo Nordisk machte Semaglutid mit Ozempic im Diabetesbereich und Wegovy gegen Adipositas weltweit bekannt. Inzwischen geht es längst nicht mehr nur um Gewichtsverlust. Die Technologie wird hinsichtlich kardiovaskulärer Erkrankungen und weiterer metabolischer Folgeerkrankungen untersucht beziehungsweise bereits eingesetzt. Ein Wirkprinzip erschließt damit Schritt für Schritt neue Patientengruppen.

Jetzt bringt Novo Nordisk die nächste Wegovy-Generation nach Deutschland

Wie dynamisch sich diese Plattform weiterentwickelt, zeigt eine aktuelle Nachricht vom 1. September. Novo Nordisk hat seine orale Wegovy-Version in Deutschland eingeführt. Statt einer wöchentlichen Injektion können Patienten Semaglutid damit als tägliche Tablette einnehmen. Deutschland gehört zu den ersten Märkten außerhalb der USA, in denen die Tablette verfügbar wird. Reuters verweist in diesem Zusammenhang auf Prognosen, nach denen der weltweite Markt für Adipositasmedikamente bis 2030 auf mehr als 100 Milliarden US-Dollar jährlich wachsen könnte. Für Novo Nordisk geht es damit nicht mehr nur darum, einen erfolgreichen Wirkstoff zu verkaufen. Der Konzern versucht, eine etablierte Plattform über neue Darreichungsformen und Patientengruppen weiterzuentwickeln.

Eli Lilly liefert sich mit Novo Nordisk einen Milliardenkampf

Der größte Konkurrent ist Eli Lilly. Mit Mounjaro und Zepbound hat der US-Konzern Novo Nordisk einen Wettbewerb geliefert, der inzwischen weit über Diabetes und Gewichtsreduktion hinausgeht. Allein Mounjaro erzielte im zweiten Quartal 2026 einen Umsatz von 9,94 Milliarden US-Dollar - 91 Prozent mehr als im Vorjahresquartal. Ende August erhielt das Medikament von der FDA außerdem eine zusätzliche Zulassung zur Reduktion des Risikos schwerwiegender kardiovaskulärer Ereignisse bei bestimmten Erwachsenen mit Typ-2-Diabetes. Damit zeigt auch Lilly, wie aus einem erfolgreichen Wirkmechanismus immer neue kommerzielle Möglichkeiten entstehen können. Die eigentliche wirtschaftliche Macht einer Plattform liegt nicht zwingend im ersten Produkt, sondern in der Möglichkeit, auf derselben technologischen beziehungsweise biologischen Grundlage weitere Märkte zu erschließen.

Die GLP-1-Milliarden finanzieren bereits die Suche nach dem nächsten Wachstumstreiber

Interessanterweise verlassen sich die beiden Marktführer trotzdem nicht darauf, dass GLP-1 ihre Zukunft dauerhaft absichert. Besonders aggressiv agiert derzeit Lilly. Erst Ende August vereinbarte der Konzern die Übernahme von Merida Biosciences für bis zu 2,88 Milliarden US-Dollar. Merida entwickelt Medikamente gegen Autoimmunerkrankungen; das führende Programm MER511 befindet sich erst in Phase I. Wenige Monate zuvor hatte Lilly bereits die Übernahme von Kelonia Therapeutics für bis zu sieben Milliarden Dollar vereinbart. Damit kauft sich der Konzern Zugang zu einer In-vivo-CAR-T-Technologie, die Immunzellen direkt im Körper genetisch verändern soll. Das Signal ist bemerkenswert: Selbst während GLP-1 Rekordumsätze produziert, investiert Lilly Milliarden in Technologien, die möglicherweise erst Jahre später relevant werden.

CAR-T hat vorgemacht, was eine neue Biotech-Plattform auslösen kann

Eine ähnliche Entwicklung hat die Krebsmedizin bereits erlebt. Klassische Medikamente greifen Tumorzellen direkt oder über bestimmte molekulare Ziele an. CAR-T verfolgt dagegen einen grundlegend anderen Ansatz: T-Zellen werden genetisch so verändert, dass sie bestimmte Strukturen auf Krebszellen erkennen und angreifen können. Die ersten FDA-Zulassungen kamen 2017. Seitdem wurden CAR-T-Therapien für verschiedene Blutkrebserkrankungen zugelassen und haben bei schwer vorbehandelten Patienten teilweise beeindruckende Behandlungsergebnisse ermöglicht. Aus einer experimentellen Technologie entstand innerhalb weniger Jahre eine neue Medikamentenklasse.

Jetzt soll CAR-T sogar Krankheiten außerhalb der Krebsmedizin erobern

Besonders spannend ist die nächste Entwicklungsstufe. Pharmaunternehmen versuchen inzwischen, CAR-T auch bei Autoimmunerkrankungen einzusetzen. Lillys Kelonia-Übernahme ist Teil dieses Trends. Johnson & Johnson (ISIN: US4781601046) vereinbarte Ende Juli eine Zusammenarbeit mit Sail Biomedicines, die zunächst Zahlungen von insgesamt 785 Millionen US-Dollar umfasst. Zusätzlich besitzt Johnson & Johnson eine exklusive Option, Sail für weitere 2,58 Milliarden Dollar zu übernehmen. Sail arbeitet an In-vivo-CAR-T-Programmen für immunvermittelte Erkrankungen. Statt Zellen außerhalb des Körpers aufwendig zu verändern, sollen entsprechende Technologien die notwendigen genetischen Veränderungen direkt im Patienten auslösen. Gelingt dieser Ansatz, könnte CAR-T langfristig wesentlich größere Patientengruppen erreichen.

Doch selbst erfolgreiche Plattformen stoßen an Grenzen

Wie schwierig eine solche Expansion sein kann, zeigt gleichzeitig eine ganz aktuelle Entwicklung. Novartis (ISIN: CH0012005267) hat acht klinische Studien mit der experimentellen CAR-T-Therapie rapcabtagene autoleucel, kurz rap-cel, bei Autoimmunerkrankungen pausiert, nachdem drei Patienten infolge schwerer Immunreaktionen gestorben waren. Betroffen sind nach Angaben von Reuters unter anderem Programme bei Lupus, rheumatoider Arthritis und Multipler Sklerose. Die onkologischen Studien mit der Therapie laufen weiter. Auch Bristol Myers Squibb pausierte laut Reuters Studien einer eigenen CAR-T-Therapie bei Autoimmunerkrankungen. Die Entwicklung ist eine wichtige Erinnerung daran, dass der Erfolg einer Plattform in einer Krankheitsgruppe nicht automatisch auf andere Indikationen übertragen werden kann. Jede neue Anwendung muss ihre eigene Nutzen-Risiko-Bilanz beweisen.

Muss die nächste Zelltherapie-Plattform überhaupt CAR-T sein?

Genau diese Frage macht die aktuelle Entwicklung für den gesamten Zelltherapiesektor interessant. CAR-T hat seine Wirksamkeit bei bestimmten Blutkrebserkrankungen eindrucksvoll bewiesen, bringt aber gleichzeitig Herausforderungen bei Sicherheit, Herstellung, Logistik und Kosten mit sich. Andere Zelltechnologien verfolgen deshalb völlig unterschiedliche Ansätze. Dabei geht es nicht darum, CAR-T zu ersetzen. Unterschiedliche Zelltypen können völlig andere biologische Aufgaben übernehmen und für andere Erkrankungen geeignet sein. Der nächste große Zelltherapiemarkt könnte deshalb auch aus einer Technologie entstehen, die mit der klassischen Krebsimmuntherapie wenig gemeinsam hat.

Mesoblast setzt auf eine völlig andere Art von Zelltherapie

Hier kommt Mesoblast ins Spiel. Das Unternehmen entwickelt allogene Zellprodukte auf Basis mesenchymaler Stromazellen beziehungsweise Vorläuferzellen. Anders als bei klassischen autologen CAR-T-Therapien werden dabei nicht für jeden einzelnen Patienten eigene Immunzellen entnommen und genetisch verändert. Die Produkte sollen aus Spenderzellen standardisiert hergestellt und als "off-the-shelf"-Therapien verfügbar gemacht werden. Dieser Unterschied ist entscheidend: Die Probleme einzelner CAR-T-Programme sind kein Beleg dafür, dass die Technologie von Mesoblast sicherer, wirksamer oder wirtschaftlich erfolgreicher ist. Sie verdeutlichen aber, wie unterschiedlich Zelltherapieplattformen aufgebaut sein können - und weshalb die Branche parallel mehrere Ansätze verfolgt.

Ryoncil hat die erste große Hürde bereits genommen

Für Mesoblast ist dabei ein Punkt besonders wichtig: Die Plattform ist nicht mehr ausschließlich experimentell. Ryoncil erhielt im Dezember 2024 die FDA-Zulassung zur Behandlung der steroidrefraktären akuten Graft-versus-Host-Erkrankung bei pädiatrischen Patienten ab zwei Monaten. Nach Angaben der FDA war Ryoncil damit die erste zugelassene mesenchymale Stromazelltherapie in den USA. Für Mesoblast bedeutete dies den Übergang von einem klassischen Entwicklungsunternehmen zu einem kommerziellen Zelltherapieanbieter.

115 Millionen Dollar Umsatz zeigen, dass aus Forschung ein Geschäft geworden ist

Die gerade veröffentlichten Zahlen machen diesen Übergang sichtbar. Ryoncil erzielte im ersten vollständigen Geschäftsjahr nach dem Marktstart einen Nettoumsatz von 115,2 Millionen US-Dollar. Der Gesamtumsatz von Mesoblast stieg von 17,2 Millionen auf 120,3 Millionen Dollar. Allein im vierten Quartal erreichte Ryoncil einen Nettoumsatz von 36 Millionen Dollar. Gleichzeitig sank der Nettoverlust von 102,7 auf 57,5 Millionen Dollar, während das Unternehmen Ende Juni über rund 103 Millionen Dollar liquide Mittel verfügte. Das macht Mesoblast noch lange nicht zu einem profitablen Pharmakonzern. Es verändert aber die Ausgangslage: Zum ersten Mal finanziert ein zugelassenes Produkt einen wachsenden Teil der Unternehmensaktivitäten.

Jetzt beginnt der eigentliche Plattformtest

Entscheidend wird sein, ob Mesoblast aus diesem ersten zugelassenen Produkt weitere Anwendungen entwickeln kann. Das Unternehmen hat eine Registrierungsstudie mit Ryoncil bei erwachsenen Patienten mit steroidrefraktärer akuter Graft-versus-Host-Erkrankung gestartet. Bis zu 40 US-Studienzentren sollen beteiligt werden. Gleichzeitig hat die FDA den Weg für eine Registrierungsstudie von Ryoncil bei ambulanten Kindern im Alter von fünf bis neun Jahren mit Duchenne-Muskeldystrophie freigegeben. Nach Angaben von Mesoblast leben rund 15.000 Kinder mit Duchenne-Muskeldystrophie in den USA. Beide Programme könnten die kommerzielle Reichweite von Ryoncil erweitern - vorausgesetzt, die klinischen Daten überzeugen.

350 Patienten könnten über einen Milliardenmarkt entscheiden

Noch größer ist die mögliche Dimension von rexlemestrocel-L. Im August meldete Mesoblast den Abschluss der Patientenbehandlung in seiner zulassungsrelevanten Phase-III-Studie bei chronischen Rückenschmerzen infolge entzündlicher degenerativer Bandscheibenerkrankung. Insgesamt wurden 350 Patienten randomisiert und behandelt. Untersucht wird eine einmalige intradiskale Injektion gegenüber einer Kontrollbehandlung. Der primäre Endpunkt ist eine dauerhafte Schmerzreduktion nach zwölf Monaten. Top-Line-Ergebnisse erwartet Mesoblast Mitte 2027.

Mehr als sieben Millionen Patienten - und über zehn Milliarden Dollar Potenzial

Die Größe des möglichen Marktes erklärt, weshalb dieses Programm für Mesoblast so entscheidend ist. Nach Unternehmensangaben umfasst die relevante Patientengruppe allein in den USA mehr als sieben Millionen Menschen. Mesoblast schätzt, dass rexlemestrocel-L bei lediglich einstelliger Marktdurchdringung einen Spitzenumsatz von mehr als zehn Milliarden US-Dollar erreichen könnte. Diese Zahl ist ausdrücklich eine Schätzung des Unternehmens und keine Umsatzprognose. Zwischen einer laufenden Phase-III-Studie und einem milliardenschweren Medikament liegen positive klinische Daten, regulatorische Prüfung, Herstellung, Erstattung und erfolgreiche Kommerzialisierung. Dennoch zeigt die Größenordnung, wie stark sich die Mesoblast-Story verändern könnte, wenn das Programm erfolgreich wäre.

Mesoblast baut sogar bereits an der nächsten Zellplattform

Bemerkenswert ist zudem, dass das Unternehmen seine Strategie inzwischen über die bisherigen MSC-Produkte hinaus erweitert. Im April sicherte sich Mesoblast eine exklusive weltweite Lizenz für eine patentierte CAR-Technologieplattform zur Entwicklung präzisionsverstärkter mesenchymaler Stromazellprodukte. Zu den möglichen Anwendungen gehören nach Unternehmensangaben CAR-MSC-Produkte gegen entzündliche Darmerkrankungen sowie CD19-exprimierende CAR-MSCs für Erkrankungen wie Lupusnephritis und andere B-Zell-vermittelte Autoimmunerkrankungen. Die Programme befinden sich noch in einem frühen Stadium. Strategisch ist der Schritt dennoch interessant: Mesoblast versucht damit selbst, die Eigenschaften seiner bestehenden Zellplattform mit Elementen moderner CAR-Technologien zu verbinden.

Plattform statt Einzelprodukt wird zum entscheidenden Pharma-Prinzip

Genau hier schließt sich der Kreis zu Novo Nordisk und Eli Lilly. Der enorme wirtschaftliche Wert von GLP-1 entstand nicht durch ein einziges Medikament und eine einzige Indikation. Diabetes war der Ausgangspunkt, Adipositas brachte die nächste Größenordnung, weitere kardiometabolische Anwendungen und neue Darreichungsformen erweitern den Markt weiter. CAR-T begann bei bestimmten Blutkrebserkrankungen und wird inzwischen in Autoimmunerkrankungen, mit allogenen Ansätzen und direkt im Körper erzeugten CAR-T-Zellen weiterentwickelt. Der Wert einer Plattform entsteht also durch die Fähigkeit, aus einer biologischen Grundidee mehrere medizinische und kommerzielle Anwendungen hervorzubringen.

Fazit

Novo Nordisk hat mit GLP-1 gezeigt, wie aus einem medizinischen Wirkprinzip ein globaler Milliardenmarkt entstehen kann. CAR-T hat bewiesen, dass eine neue Zelltechnologie ganze Bereiche der Krebsmedizin verändern kann. Jetzt investieren Eli Lilly, Johnson & Johnson und andere Pharmakonzerne Milliarden in Technologien, die diese Plattformen auf neue Erkrankungen und größere Patientengruppen übertragen sollen. Gleichzeitig zeigen die aktuellen Studienpausen bei Novartis, dass dieser Weg keineswegs geradlinig verläuft. Für Mesoblast (ISIN: AU000000MSB8) beginnt deshalb gerade die entscheidende Phase seiner eigenen Plattformstory. Ryoncil ist FDA-zugelassen und erzielte im ersten vollständigen Geschäftsjahr 115,2 Millionen Dollar Nettoumsatz. Weitere Ryoncil-Indikationen befinden sich in Entwicklung, während 350 Patienten in der entscheidenden Phase-III-Studie von rexlemestrocel-L behandelt wurden und ein möglicher Markt von mehr als sieben Millionen US-Patienten im Raum steht. Ob daraus tatsächlich eine breite Biotech-Plattform entsteht, entscheiden die kommenden klinischen Daten und regulatorischen Meilensteine. Doch die Geschichte von GLP-1 und CAR-T zeigt, warum Anleger genau diese Frage so aufmerksam verfolgen.

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Quellen:

Reuters - Novo Nordisk launches Wegovy weight-loss pill in Germany
https://www.reuters.com/legal/litigation/novo-nordisk-launches-wegovy-weight-loss-pill-germany-2026-09-01/

Reuters - US FDA approves Lilly's Mounjaro to reduce cardiovascular risk
https://www.reuters.com/business/healthcare-pharmaceuticals/us-fda-approves-lillys-mounjaro-reduce-cardiovascular-risk-2026-08-28/

Eli Lilly - Lilly reports second-quarter 2026 financial results, raises full-year guidance
https://investor.lilly.com/news-releases/news-release-details/lilly-reports-second-quarter-2026-financial-results-raises-full

Eli Lilly - Lilly to acquire Kelonia Therapeutics to advance in vivo CAR-T cell therapies
https://investor.lilly.com/news-releases/news-release-details/lilly-acquire-kelonia-therapeutics-advance-vivo-car-t-cell

Johnson & Johnson - Johnson & Johnson Announces Collaboration with Sail Biomedicines to Advance in vivo CAR-T Programs and Transform Autoimmune Disease Through Immune Reset
https://www.investor.jnj.com/investor-news/news-details/2026/Johnson-Johnson-Announces-Collaboration-with-Sail-Biomedicines-to-Advance-in-vivo-CAR-T-Programs-and-Transform-Autoimmune-Disease-Through-Immune-Reset/default.aspx

Reuters - Novartis pauses autoimmune cell therapy studies after deaths
https://www.reuters.com/business/healthcare-pharmaceuticals/novartis-pauses-autoimmune-cell-therapy-studies-after-deaths-wsj-reports-2026-09-01/

FDA - FDA Approves Ryoncil, First MSC Therapy, for Steroid-Refractory Acute Graft-Versus-Host Disease
https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-ryoncil-first-msc-therapy-steroid-refractory-acute-graft-versus-host-disease

Mesoblast - MSB Annual Financial Results and Operational Update
https://investorsmedia.mesoblast.com/news-releases/news-release-details/msb-annual-financial-results-and-operational-update-2

Mesoblast - Mesoblast Achieves Major Milestone Completing Patient Treatment in Pivotal Phase 3 Trial for Chronic Low Back Pain
https://www.globenewswire.com/news-release/2026/08/17/3345802/0/en/Mesoblast-Achieves-Major-Milestone-Completing-Patient-Treatment-in-Pivotal-Phase-3-Trial-for-Chronic-Low-Back-Pain.html

Mesoblast - R&D Day Features Significant Commercial Progress & Platform Innovation
https://www.globenewswire.com/news-release/2026/04/08/3270209/0/en/Mesoblast-R-D-Day-Features-Significant-Commercial-Progress-Platform-Innovation.html

Mesoblast - Exclusive Worldwide License to CAR Technology Platform
https://investorsmedia.mesoblast.com/static-files/c740dbf7-8c04-45f2-b0c9-5c9a14e83f49

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