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Bei Therapien für Gehirn und Rückenmark entscheidet nicht nur, welcher Wirkstoff entwickelt wird. Ebenso wichtig ist die Frage, auf welchem Weg er das Zielgewebe erreicht. Große biologische Moleküle lassen sich häufig nicht einfach über das Blut an ihren Wirkort transportieren. Andere Ansätze bringen das Präparat deshalb näher an das zentrale Nervensystem heran. Der Verabreichungsweg wird damit zu einem Teil des Produktkonzepts.
Roche Holding AG (ISIN: CH1499059XXX), Denali Therapeutics Inc. (ISIN: US24823R1059) und NurExone Biologic Inc. (ISIN: CA67059R1091) zeigen drei unterschiedliche Strategien. Roche und Denali nutzen molekulare Transportmodule, um große Wirkstoffe nach systemischer Gabe in das Gehirn zu bringen. NurExone hat die intranasale Verabreichung seines führenden Kandidaten zunächst erfolgreich in präklinischen Studien demonstriert. Um die Entwicklung in Richtung klinischer Anwendung zu beschleunigen, verfolgt das Unternehmen nun die intrathekale Verabreichung. Der Vergleich ist daher kein Rennen um dieselbe technische Lösung, sondern zeigt, wie stark Indikation, Fracht und klinischer Weg die Zustellung bestimmen.
Der Verabreichungsweg ist Teil des Medikaments
Die Blut-Hirn-Schranke schützt das Gehirn vor schädlichen Substanzen, hält aber auch viele Antikörper, Enzyme und andere große biologische Wirkstoffe fern. Für intravenös verabreichte Präparate ist sie deshalb eine zentrale Hürde. Lokale oder intrathekale Verfahren stellen eine andere Frage: Wie lässt sich ein Wirkstoff kontrolliert in die Nähe des erkrankten oder verletzten Gewebes bringen? Eine universelle Antwort gibt es nicht. Entscheidend ist, ob Verabreichungsweg, Wirkstoff und Zielgewebe zusammenpassen.
Roche baut einen Shuttle für Antikörper
Roche untersucht mit Trontinemab einen bispezifischen Antikörper gegen Alzheimer. Ein Teil des Moleküls bindet an Amyloid, während die Brainshuttle-Technologie den Transferrinrezeptor als Transportweg über die Blut-Hirn-Schranke nutzen soll. Ziel ist eine höhere Wirkstoffkonzentration im Gehirn als bei herkömmlichen Antikörpern. In einer Phase-Ib/IIa-Studie lagen die Amyloidwerte nach 28 Wochen bei 91 Prozent der Teilnehmer der untersuchten Hochdosisgruppe unterhalb der Positivitätsschwelle. Das ist ein Biomarkerergebnis, noch kein Nachweis eines klinischen Nutzens. Trontinemab wird inzwischen in Phase-III-Studien untersucht.
Denali verbindet Enzymersatz und Transportmodul
Denali nutzt mit seiner TransportVehicle-Plattform ebenfalls einen rezeptorvermittelten Mechanismus. Im März 2026 erteilte die US-Arzneimittelbehörde FDA AVLAYAH eine beschleunigte Zulassung für neurologische Manifestationen des Hunter-Syndroms bei bestimmten pädiatrischen Patienten. Das wöchentlich intravenös verabreichte Enzym wurde so konstruiert, dass es über den Transferrinrezeptor in das zentrale Nervensystem gelangen kann. Grundlage war unter anderem eine Verringerung von Heparansulfat in der Rückenmarksflüssigkeit. Eine laufende Bestätigungsstudie muss den klinischen Nutzen verifizieren.
NurExone wechselt vom intranasalen zum intrathekalen Weg
NurExone nutzt seine ExoTherapy-Plattform, um Therapien auf Basis von Exosomen zu entwickeln, die mit einer definierten therapeutischen Fracht beladen werden. Der führende Kandidat ExoPTEN richtet sich gegen die Folgen akuter Rückenmarksverletzungen. In frühen präklinischen Studien wurde ExoPTEN intranasal verabreicht. Nach Angaben des Unternehmens war ein kurzer Behandlungszyklus bei 75 Prozent der Tiere mit einer Erholung von Motorik, Empfindung und Blasenkontrolle verbunden. Diese Ergebnisse lieferten einen wichtigen Funktionsnachweis im Tiermodell, sind aber kein Beleg für Sicherheit oder Wirksamkeit beim Menschen.
Für die geplante klinische Entwicklung hat NurExone anschließend eine bewusste Entscheidung getroffen. Statt die intranasale Gabe zum klinischen Standardweg auszubauen, setzt das Unternehmen auf die intrathekale Verabreichung. Dabei wird das Präparat in die Rückenmarksflüssigkeit eingebracht, die Gehirn und Rückenmark umgibt. CEO Lior Shaltiel begründet den Wechsel mit der Dringlichkeit bei akuten traumatischen Rückenmarksverletzungen: Der klinisch etablierte, minimalinvasive Weg soll den Übergang in die klinische Prüfung beschleunigen.
Spätere präklinische Dosisstudien mit intrathekaler Gabe zeigten nach Unternehmensangaben eine dosisabhängige Verbesserung des Gangbilds; Tiere der Hochdosisgruppe erlangten die Gehfähigkeit beider Hinterläufe zurück. Damit beruht die Routenentscheidung nicht nur auf praktischen Erwägungen, sondern auch auf Daten aus dem weiterentwickelten Tiermodell. Trotzdem bleibt ExoPTEN präklinisch. Ob die intrathekale Gabe beim Menschen einen therapeutischen Nutzen erzielt, muss erst in klinischen Studien gezeigt werden.
Drei Strategien und eine gemeinsame Aufgabe
Roche will einen Antikörper durch eine biologische Barriere schleusen. Denali kombiniert einen Enzymersatz mit einem Transportmodul und hat damit einen regulatorischen Meilenstein erreicht. NurExone setzt auf beladene Exosomen und bringt seinen Kandidaten über die Rückenmarksflüssigkeit näher an das verletzte Gewebe. Der mögliche Vorteil liegt hier nicht in einer behaupteten Umgehung aller Barrieren, sondern in der Kombination aus biologischem Träger und einem klinisch bekannten Verabreichungsweg.
Für NurExone werden nun die reproduzierbare Herstellung, die Charakterisierung der Exosomen, die kontrollierte Beladung und die Vorbereitung der klinischen Prüfung entscheidend. Der Wechsel zur intrathekalen Gabe kann die Translation praktisch unterstützen. Er ersetzt jedoch nicht den noch ausstehenden Nachweis, dass ExoPTEN auch beim Menschen sicher und wirksam ist.
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NurExone Biologic Inc.
ISIN: CA67059R1091
Land: Israel & Kanada
www.nurexone.com
Quellen:
https://www.drugdeliveryleader.com/doc/from-exosomes-to-nanodrugs-advancing-therapeutic-delivery-for-cns-repair-0001
https://www.roche.com/media/releases/med-cor-2026-05-12
https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-drug-treat-neurologic-manifestations-hunter-syndrome
https://investors.denalitherapeutics.com/news-releases/news-release-details/denali-therapeutics-announces-us-fda-approval-avlayah
https://nurexone.com/exotherapy/
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Enthaltene Werte: US24823R1059,CA67059R1091,CH1499059XXX
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