Santhera Pharmaceuticals Holding AG / Santhera präsentiert neue Wirksamkeitsdaten aus dem Expanded-Access-Programm mit Raxone® zur Behandlung von Leber Hereditärer Optikusneuropathie (LHON) . Verarbeitet und übermittelt durch NASDAQ OMX Corporate Solutions. Für den Inhalt der Mitteilung ist der Emittent verantwortlich. Source: Globenewswire
Liestal, Schweiz, 4. März, 2014 - Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) gibt heute bekannt, neue Daten aus dem Expanded-Access-Programm (EAP) mit Raxone® zur Behandlung von Leber Hereditärer Optikusneuropathie (LHON) auf der Jahrestagung der North American Neuro-Ophthalmology Society (NANOS) in Rio Grande, Puerto Rico, zu präsentieren. Die bisher erhobenen Daten des EAP zeigen klinisch relevante Verbesserungen der Sehschärfe bei 50% der mit Raxone® behandelten Patienten. Bei 63% der Patienten konnte das Fortschreiten des Sehverlustes aufgehalten werden. Raxone® war auch nach Langzeitbehandlung sicher und gut verträglich. Diese neuen Daten aus der klinischen Praxis bestätigen die gute Verträglichkeit und Wirksamkeit von Raxone® in der Behandlung von LHON.
Die Verträglichkeits- und Wirksamkeitsdaten zur Behandlung mit Raxone® wurden im Rahmen des laufenden EAP für LHON-Patienten erhoben. Auf Anfrage ihres Arztes wurden Patienten bis zu einem Jahr nach einsetzendem Sehverlust in das EAP aufgenommen und mit Raxone® behandelt. Bis zum 31. Januar 2014 wurden so insgesamt 61 LHON-Patienten von 29 behandelnden Ärzten aus Europa, den USA, Australien und Neuseeland in das EAP eingeschlossen. Die teilnehmenden Patienten erhielten Raxone® typischerweise in einer Tagesdosis von 900 mg. Während der Behandlungsdauer von bis zu 21 Monaten wurden im Rahmen der klinischen Praxis Verträglichkeits- und Wirksamkeitsdaten zur zentralen Sehschärfe erfasst. Bisher liegen Daten von 48 Patienten vor, die eine der drei am häufigsten verbreiteten Genmutationen (G11778A, G3460A und T14484C) aufweisen und mindestens für 3 Monate mit Raxone® behandelt wurden. Demographische Daten der teilnehmenden Patienten wie Verteilung der mtDNA-Mutationen, Geschlecht, Alter und Ausmass des Sehschärfeverlustes bei Behandlungsbeginn stimmen mit dem bekannten Krankheitsbild überein. Bei der Auswertung der Wirksamkeitsdaten wurde der Anteil Patienten mit klinisch relevanter und stabiler Verbesserung der Sehschärfe sowie der Anteil der Patienten ohne weitere Verschlechterung der Sehschärfe bestimmt.
LHON-Patienten mit Raxone®-Behandlung zeigten eine schnelle, klinische relevante Verbesserung der Sehschärfe
Bisher zeigten 24 von 48 teilnehmenden Patienten (50%) eine klinisch relevante und stabile Verbesserung der Sehschärfe, welche definiert ist als Verbesserung der Sehschärfe um mindestens 10 Buchstaben (logMAR 0.2) auf der ETDRS-Skala oder - bei Patienten mit schwerem Sehverlust, die keine Buchstaben auf dieser Skala lesen konnten - die Fähigkeit, wieder mindestens 5 Buchstaben zu lesen. In beiden Fällen musste die Verbesserung der Sehschärfe bis zum letzten Arztbesuch stabil geblieben sein. Die Patienten wurden über einen Zeitraum von durchschnittlich 11 Monaten (zwischen 3 und 21 Monaten) behandelt. Analysiert nach krankheitsverursachender Punktmutation im mitochondrialen Gencode zeigten 89% der Patienten mit der T14484C-Mutation, 70% mit der G3460A-Mutation und 31% mit der G11778A-Mutation eine klinisch relevante Verbesserung der Sehschärfe. Der Anteil von Patienten im EAP mit verbesserter Sehschärfe ist deutlich höher als derjenige einer unbehandelten Vergleichsgruppe aus einer Erhebung zum natürlichen Krankheitsverlauf von über 350 LHON Patienten aus Europa und USA.
Die durchschnittliche Verbesserung der Sehschärfe für alle behandelten Patienten im EAP betrug 29 Buchstaben (49 Buchstaben bei Patienten mit der T14484C-Mutation, 26 Buchstaben bei Patienten mit der G3460A-Mutation und 13 Buchstaben für Patienten mit der G11778A-Mutation). Dabei zeigte Raxone® eine rasch einsetzende Wirkung, da sich die Sehschärfe in 75% der Patienten bereits innerhalb von 6 Monaten und in 83% innerhalb von 12 Monaten nach Behandlungsbeginn verbesserte.
Raxone® Behandlung schützt LHON-Patienten vor weiterem Verlust ihres Sehvermögens
Vor Behandlungsbeginn mit Raxone® konnten noch 38 der am EAP teilnehmenden Patienten mindestens 5 oder mehr Buchstaben auf der ETDRS-Skala lesen. In dieser Gruppe hat sich die Sehschärfe von 24 Patienten (63%) bis zum letzten Arztbesuch nicht in klinisch relevantem Masse verschlechtert (definiert als Verschlechterung der Sehschärfe um 10 Buchstaben auf der ETDRS-Skala oder als Verlust des Sehvermögens bis zu einem Grad, an dem keine Buchstaben mehr gelesen werden können). Darüber hinaus bewahrte die Behandlung mit Raxone® 9 von 13 (69%) Patienten mit anfänglichem Sehverlust vor dem Erreichen des gesetzlichen Blindenstatus (definiert als logMAR >=1.0).
Die Daten werden diese Woche auf der 40. Jahrestagung der North American Neuro-Ophthalmology Society (NANOS) in Puerto Rico präsentiert.
«Die klinische Erfahrung mit Raxone® aus dem laufenden Expanded-Access-Programm unterstützt klar die bisher schon publizierten Belege zur guten Verträglichkeit und Wirksamkeit von Raxone® bei der Behandlung von LHON», kommentierte Thomas Meier, CEO von Santhera. «Durch dieses Programm haben wir deutlich mehr klinische Daten, insbesondere auch Langzeitdaten, zur Behandlung von LHON-Patienten mit Raxone® erheben können. Diese neuen Wirksamkeitsdaten sowie die Verlaufsdaten der unbehandelten Vergleichsgruppe sind wichtige unterstützendes Elemente in unserem Antrag auf Europäische Marktzulassung, den wir in den nächsten Wochen einreichen wollen.»
Über Leber Hereditäre Optikusneuropathie und die Verwendung von Raxone®
Leber Hereditäre Optikusneuropathie (LHON) ist eine genetisch bedingte Augenerkrankung, die zur Erblindung führt. Die Krankheit betrifft Patienten beiderlei Geschlechts, vor allem aber junge Männer, welche einen schnell fortschreitenden, schmerzfreien Verlust der zentralen Sehschärfe zuerst in einem Auge und innerhalb weniger Monate auch im zweiten Auge erleiden und daran erblinden. Über 95% der Patienten weisen eine der drei am häufigsten auftretenden Punktmutationen im mitochondrialen Gencode auf. Diese Mutationen bedingen eine Störung im Komplex I der mitochondrialen Atmungskette. Dadurch wird die zelluläre Energieproduktion (ATP) reduziert und gleichzeitig der oxidative Stress erhöht, was zur Fehlfunktion der retinalen Ganglionzellen im Auge und damit zu einem rasch fortschreitenden Sehverlust und zur Erblindung führt. Raxone® (idebenone) ist ein synthetisches Benzoquinone und wirkt als Kofaktor für das zelluläre Enzym NAD(P)H:quinone oxidoreductase (NQO1). Der Wirkstoff kann Elektronen, unter Umgehung des bei LHON-Patienten defekten Komplexes I der mitochondrialen Atmungskette, direkt auf den Komplex III übertragen und dadurch die Energieversorgung in den retinalen Ganglionzellen wiederherstellen und somit die Sehkraft der Patienten verbessern.
Über das Expanded-Access-Programm
Das EAP erlaubt den am Programm teilnehmenden Ärzten, LHON-Patienten individuell mit Raxone® zu behandeln. Die im EAP eingeschlossenen Patienten erhalten Raxone® typischerweise in einer Tagesdosis vom 900 mg. Eine Kontrollgruppe gibt es im EAP nicht. Daten zur zentralen Sehschärfe und zur Verträglichkeit werden anlässlich der Routineuntersuchungen des Patienten, typischerweise alle 3 Monate, erhoben und an Santhera weitergeleitet.
Zusammen mit den teilnehmenden Ärzten plant Santhera die EAP-Daten ein einem Fachjournal zur Publikation einzureichen.
Über NANOS
Die North American Neuro-Ophthalmology Society (NANOS) ist die führende Fachorganisation in Nordamerika mit mehr als 500 Ophthalmologen oder Neurologen. Die Organisation fördert das medizinische Gebiet der Neuro-Ophthalmologie durch alle Formen von Ausbildung, Forschungsunterstützung und Verbreitung von klinischem Fachwissen. Die 40. Jahrestagung von NANOS findet vom 1. bis 6. März 2014 in Rio Grande, Puerto Rico, statt.
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Über Santhera
Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) ist ein auf die Entwicklung und die Vermarktung innovativer Medikamente zur Behandlung seltener neuromuskulärer und mitochondrialer Krankheiten fokussiertes Schweizer Spezialitätenpharmaunternehmen. Aufgrund der Seltenheit besteht bei vielen dieser Erkrankungen, so auch bei Leber Hereditärer Optikusneuropathie, Duchenne Muskeldystrophie und primär progredienter Multipler Sklerose, ein hoher medizinischer Bedarf. Weitere Informationen zu Santhera finden Sie unter www.santhera.com (http://www.santhera.com/).
Raxone® ist eine eingetragene Marke von Santhera Pharmaceuticals
Für weitere Auskünfte wenden Sie sich bitte an
Thomas Meier, Chief Executive Officer
Tel. +41 61 906 89 64
thomas.meier@santhera.com (mailto:thomas.meier@santhera.com)
Disclaimer / Zukunftsgerichtete Aussagen
Diese Publikation stellt weder ein Angebot noch eine Einladung dar, Wertschriften von Santhera Pharmaceuticals Holding AG zu erwerben oder zu zeichnen. Diese Veröffentlichung kann gewisse in die Zukunft gerichtete Aussagen über Santhera und ihre Geschäftsaktivitäten enthalten. Solche Aussagen beinhalten gewisse Risiken, Unsicherheiten und andere Faktoren, die zur Folge haben können, dass tatsächlich erzielte Geschäftsresultate, die finanzielle Verfassung, die Leistungsfähigkeit und die Zielerreichung wesentlich von dem abweichen, was in solchen Aussagen implizit oder explizit erwähnt ist. Leserinnen und Leser sollten diesen Aussagen daher kein übermässiges Gewicht beimessen; dies ganz besonders nicht im Zusammenhang mit Verträgen oder Investitionsentscheiden. Santhera übernimmt keine Verpflichtung, diese in die Zukunft gerichteten Aussagen zu aktualisieren.
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