Weltweit sind 187.000 Menschen von der Bluterkrankheit betroffen, und es gibt bisher kein Heilmittel. Die Behandlungskosten liegen derzeit dank teurer Infusionen bei mehr als 300.000 US-Dollar pro Jahr und Patient. Roche (WKN:855167) hat nun eine Zulassung für einen neuen Antikörper und wird Marktführer Novo Nordisk (WKN:A1XA8R) Bauchschmerzen bereiten. Eine Gentherapie könnte diesen Gendefekt theoretisch komplett korrigieren und damit heilen. Was wurde bisher erreicht und wer geht als Sieger vom Feld?
Hämophilie
Bei Hämophilie ist die Blutgerinnung gestört, so dass Verletzungen nicht aufhören zu bluten. Grund dafür ist ein genetischer Defekt in einem der beiden Gerinnungsfaktoren auf dem weiblichen X-Chromosom. Daher sind Männer (X ...