Santhera Pharmaceuticals Holding AG / Europäische Arzneimittelbehörde validiert Santheras Zulassungsantrag für Raxone® in Leber Hereditärer Optikusneuropathie . Verarbeitet und übermittelt durch NASDAQ OMX Corporate Solutions. Für den Inhalt der Mitteilung ist der Emittent verantwortlich. Source: Globenewswire
Liestal, Schweiz, 5. Juni 2014 - Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) gibt heute bekannt, dass die Europäische Arzneimittelbehörde (EMA) den Zulassungsantrag für Raxone® zur Behandlung von Leber Hereditärer Optikusneuropathie (LHON) validiert hat. Mit der Validierung bestätigt die Behörde, dass die Einreichung vollständig ist und das formale Prüfverfahren begonnen hat. Santhera erwartet eine Entscheidung seitens der EMA im ersten Halbjahr 2015.
Die Validierung basiert auf der zulassungsrelevanten RHODOS-Studie und auf zwei zusätzlichen Datenerhebungen, welche zum einen die Wirksamkeit erhärten und zum anderen Referenzdaten zum natürlichen Krankheitsverlauf enthalten. Die RHODOS-Studie zeigte, dass ein signifikant höherer Anteil der mit Raxone® behandelten Patienten eine klinisch relevante Verbesserung der Sehschärfe aufwies als die mit Plazebo behandelte Kontrollgruppe. Die zusätzlichen Wirksamkeitsdaten stammen von 48 Patienten, die im Rahmen eines erweiterten Zugangsprogramms (Expanded Access Program, EAP) mit Raxone® behandelt wurden. Dabei erreichten 50% der Patienten eine klinische relevante Verbesserung der Sehkraft und 63% der Patienten wurden nach Behandlung mit Raxone® vor weiterem Sehverlust bewahrt. Die Vergleichsdaten zur natürlichen Krankheitsprogression stammen aus einer in Zusammenarbeit mit dem European Vision Institute Clinical Research Netzwerk (EVICR) durchgeführten Fallstudienbefragung (Case Record Survey, CRS), die bei unbehandelten Patienten einen deutlichen Sehverlust und eine nur geringe spontane Besserungsquote belegen.
Unter Einschluss der EAP- und CRS-Resultate erhöht sich die Zahl der mit Raxone®/idebenone behandelten Patienten, für die Daten zur Sehschärfe erhoben wurden, im jetzigen Zulassungsantrag von 53 in der RHODOS-Studie auf 101 und die Zahl der Plazebo- bzw. unbehandelten Patienten von 28 in der RHODOS-Studie auf 102. Santhera hat diesen zusätzlichen Nachweis der klinischen Wirksamkeit und den Gesamtumfang des eingereichten Zulassungsdossiers schon vor der Einreichung mit den Behörden mehrerer EU Mitgliedsstaaten diskutiert. Bereits Anfang dieses Jahres hat die französische Gesundheitsbehörde (ANSM), basierend auf einem mit dem jetzigen Zulassungsgesuch vergleichbaren Datenpaket, eine vorläufige Zulassung (cohort ATU) für Raxone® für LHON Patienten in Frankreich erteilt.
«Mit der Validierung unseres Antrags anerkennt die EMA, dass die zusätzlichen Daten wesentliche neue Erkenntnisse für die Evaluierung der klinischen Wirksamkeit darstellen», kommentierte Nick Coppard, Leiter der Entwicklung bei Santhera. «Der Start des Prüfverfahrens durch das CHMP ist ein wichtiger Meilenstein für LHON-Patienten. Im Laufe der letzten Monate haben wir eine steigende Nachfrage nach Raxone® durch behandelnde Ärzte im Rahmen unserer ATU- und EAP-Programme beobachtet, welche wir nur in Frankreich und gewissen anderen Ländern, in denen die lokalen Gesetze dies erlauben, erfüllen konnten. Für Patienten innerhalb der EU besteht nun die Hoffnung auf gleichberechtigten Zugang zu Raxone®.»
Professor Patrick Chinnery, leitender Prüfarzt der RHODOS Studie und Direktor am Institut für Genetische Medizin an der Universität Newcastle, Grossbritannien, kommentierte: «Die zusätzlichen Daten zur Wirksamkeit von Raxone® im klinischen Alltag und die Referenzdaten zum natürlichen Krankheitsverlauf ergeben ein klares Bild des potentiellen Nutzens von Raxone® bei der Behandlung von LHON. Wir hoffen, dass die Verfügbarkeit eines wirksamen Medikamentes zur Behandlung von Patienten mit LHON damit näher gerückt ist.»
Santhera teilte zudem mit, dass mit der Validierung des Zulassungsantrages für LHON auch der Registrierungsprozess für die zusätzliche Indikation von Raxone® zur Behandlung von Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) zeitlich angestossen wurde. Erst kürzlich hat eine DMD-Studie einen klinisch relevanten und statistisch signifikanten Nutzen von Raxone® bei der Erhaltung der Atmungsfunktion nachgewiesen. Das Unternehmen plant einen Zulassungsantrag für DMD als Änderungsanzeige zur LHON-Zulassung einzureichen. Santhera wird dabei mit den Rapporteuren des CHMP zusammenarbeiten, um den schnellsten Weg zu einer Zulassung für diese Indikation festzulegen.
Der Wirkstoff hat für beide Indikationen, LHON und DMD, den Orphan-Drug-Status (Status für Arzneimittel für seltene Krankheiten) in der Europäischen Union erhalten. Raxone® wäre das erste zugelassene Medikament zur Behandlung von LHON, einer seltenen erblichen mitochondrialen Erkrankung, die unbehandelt unweigerlich zur Blindheit führt.
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Über Santhera
Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) ist ein auf die Entwicklung und Vermarktung innovativer Medikamente zur Behandlung seltener neuromuskulärer und mitochondrialer Krankheiten fokussiertes Schweizer Spezialitätenpharmaunternehmen. Santhera entwickelt Catena®/Raxone® zur Behandlung von Patienten mit Leber Hereditärer Optikusneuropathie (LHON), Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) und primär progressiver Multipler Sklerose (ppMS), für alle diese Krankheiten besteht eine sehr hoher medizinischer Bedarf und gibt es keine zugelassenen Therapien. Weitere Informationen zu Santhera finden Sie unter www.santhera.com.
Catena® und Raxone® sind eingetragene Marken von Santhera Pharmaceuticals.
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