Mit Ansage: Wie erwartet noch im September hat Catabasis Pharmaceuticals (WKN: A2PBC0) seine Phase-3-Rekrutierung vollständig abgeschlossen. Das gab die Firma gestern nachbörslich bekannt. Doch damit nicht genug: Aufgrund riesigen Interesses wurden sogar mehr Patienten aufgenommen als vorgesehen.
Familien von Duchenne-Erkrankten weltweit haben Catabasis offensichtlich die Türen eingerannt und dafür gesorgt, dass noch mehr als die ursprünglich geplanten 125 Jungen an der Zulassungsstudie PolarisDMD teilnehmen können. Während andere Unternehmen um genug Probanden kämpfen, demonstriert Catabasis einmal mehr das unfassbare kommerzielle Potenzial seines DMD-Medikaments Edasalonexent.
Zulassung so gut wie sicherNach überragenden Langzeit-Ergebnissen in der Phase 2, bei denen Edasalonexent nicht nur ein exzellentes Sicherheitsprofil aufwies und einen signifikant positiven Effekt auf die vier wesentlichen Körperfunktionen in der zulassungsrelevanten "North Star Ambulatory Assessment" hatte, sondern auch vorteilhafte Effekte auf Herz, Knochen und Muskeln sowie günstige Kombinierbarkeit mit Gentherapien vermuten ließ, zweifeln Experten nicht mehr an der Zulassung des potenziellen DMD-Blockbusters.
So ist das Medikament allem Anschein nach sogar viel besser, als es eigentlich sein müsste, um von Seiten der Gesundheitsbehörden die Marktfreigabe zu bekommen. Denn: Für die tödliche Duchenne-Muskeldystrophie gibt es bis heute kein steroidfreies und damit nebenwirkungsarmes Medikament, das für alle Erkrankten in Frage kommt. Ist Edasalonexent also zumindest sicher und nur im Ansatz effektiv, dürfte es dennoch seine Zulassung erhalten!
Wir freuen uns, diesen wichtigen Meilenstein zu erreichen. Das Interesse und die Rückmeldungen von Familien und Studienzentren ...Den vollständigen Artikel lesen ...