Große Hoffnung setzen Anleger von Santhera (WKN: A0LCUK) in den einlizenzierten DMD-Medikamentenkandidaten Vamorolone und übersehen dabei offensichtlich völlig: Das Steroid wird in Zukunft allenfalls ein Schattendasein führen. Der Grund heißt Edasalonexent.
Catabasis Pharmaceuticals (WKN: A2PBC0) meldete gestern nachbörslich den erfolgreichen Enrollment-Abschluss in seiner Phase-3-Zulassungsstudie PolarisDMD. Das Feedback zur potenziell neuen DMD-Standardtherapie Edasalonexent von Seiten der Ärzte und betroffenen Familien sei "überwältigend positiv" gewesen. Wer zwischen den Zeilen liest, erkennt außerdem: Edasalonexent wurde gegenüber Vamorolone offensichtlich bevorzugt.
Vamorolone hat ein Problem: EdasalonexentSantheras Vamorolone soll zwar die bekannten, schwerwiegenden Nebenwirkungen von bislang zur DMD-Therapie eingesetzten Steroiden verringern oder gar ausschalten, es bleibt aber letztendlich ebenfalls ein Steroid - und damit ein Produkt der alten Schule.
Star-Wissenschaftler Dr. H. Lee Sweeney äußerte sich kürzlich im Rahmen einer Telefonkonferenz mit dem Researchinstitut Oppenheimer zu den Entwicklungen auf dem DMD-Markt - und brach überraschenderweise eine Lanze für den Catabasis-Wirkstoff Edasalonexent. Überraschend deshalb, da Sweeney als Key Opinion Leader eigentlich ein Verfechter der Gentherapien ist und Unternehmen aus diesem Sektor, die an DMD forschen, berät.
Edasalonexent, welches sich laut bisherigen Erkenntnissen auch in Kombination mit Gentherapien als effektiv erweisen könnte, sieht Sweeney als potenziell neue Standardtherapie bei DMD. So heißt es, dass jede neue Therapie, welche die Nebenwirkungen der aktuell eingesetzten Steroide vermeiden und gleichzeitig eine ähnlich Effektivität erzielen kann, schnell die erste Wahl darstellen würde.
Edasalonexent-Zulassung so gut wie sicherNach überragenden Langzeit-Ergebnissen in der Phase 2, bei denen Edasalonexent nicht nur ein exzellentes Sicherheitsprofil aufwies und einen signifikant positiven Effekt auf die vier wesentlichen Körperfunktionen in der zulassungsrelevanten "North Star Ambulatory Assessment" hatte, sondern auch vorteilhafte Effekte auf Herz, Knochen und Muskeln sowie günstige Kombinierbarkeit ...
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