Novartis hat mit der Gentherapie Zolgensma eine wichtige Hürde genommen. Wie der Konzern am Dienstag mitteilte, ist die Therapie nun auch in der Europäischen Union zur Behandlung von Säuglingen und Kleinkindern bis zu einem Körpergewicht von 21 Kilogramm zugelassen, die an spinaler Muskelatrophie (SMA) leiden. SMA ist eine erblich bedingte Muskelerkrankung. Sie betrifft den Teil des Nervensystems, der die willkürliche Muskelbewegung kontrolliert. Bei der schlimmsten Form, dem sogenannten Typ 1, ...Den vollständigen Artikel lesen ...