Einerseits zum bereits zugelassenen Präparat Evrysdi, andererseits zur Gentherapie SRP-9001.Die neuen Evrysdi-Daten würden zeigen, dass behandelte präsymptomatische Säuglinge mit Spinaler Muskelatrophie (SMA), die Fähigkeit zu schlucken beibehalten würden, teilte der Konzern am Freitag mit. Das Mittel, das inzwischen ...Den vollständigen Artikel lesen ...