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02.04.Ultragenyx Pharmaceutical Inc.: Ultragenyx Announces U.S. FDA Acceptance of BLA Resubmission for UX111 AAV Gene Therapy to Treat Sanfilippo Syndrome Type A (MPS IIIA)326If approved, UX111 will be the first approved therapy for the treatment of Sanfilippo syndrome Type A, a rare disease affecting young children that leads to progressive, irreversible neurodegeneration...
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31.03.Ultragenyx Pharmaceutical Announces FDA Acceptance of UX016 IND7
30.03.Ultragenyx gains FDA IND clearance of UX016 for GNE myopathy1
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