Gentium S.p.A. (Nasdaq: GENT) hat die Veröffentlichung der Ergebnisse einer unabhängigen klinischen Studie bekannt gegeben, die die prophylaktische Behandlung von Patienten nach einer allogenen Stammzellentransplantation mit Defibrotide als Präventivtherapie für die Venenverschlusskrankheit unterstützt. Die Venenverschlusskrankheit ist eine tödlich verlaufende Komplikation, die bei Patienten, die eine Stammzellentransplantation erhalten haben, häufig vorkommt. Die Ergebnisse der Studie sind ein Beleg für die Wirksamkeit der Behandlung mit Defibrotide bei der Verringerung des Auftretens der Venenverschlusskrankheit sowie möglicher schwerer hämorrhagischer Komplikationen. Die Daten des Royal Marsden Hospital in Großbritannien wurden im Magazin Bone Marrow Transplantation in der Ausgabe vom 14. Mai veröffentlicht.
Im Rahmen dieser Studie erhielten die Patienten 21 Tage lang zweimal täglich Defibrotide. Die Patienten erhielten keine begleitende Heparintherapie. 58 Patienten, die alle eine allogene Stammzellentransplantation erhalten hatten, wurden mit Defibrotide behandelt. Kein Patient erfüllte die Baltimore-Kriterien für die Venenverschlusskrankheit und kein Patient starb innerhalb von 100 Tagen der Transplantation mit Verdacht auf die Venenverschlusskrankheit. Die transplantationsassoziierte Mortalität (TRM) innerhalb von 100 Tagen lag bei 5/58 (8,6 %) der Patienten. Die Venenverschlusskrankheit wurde nicht mit dem Tod dieser Patienten in Zusammenhang gebracht. Die Patienten vertrugen Defibrotide gut und der Wirkstoff musste bei keinem Patienten abgesetzt werden. Es konnten keine Fälle hämorrhagischer Komplikationen auf Defibrotide zurückgeführt werden.
„Wir sind mit den Ergebnissen dieser Studie zufrieden und glauben, dass sie die laufende Phase 2/3 der entscheidenden Studie unterstützen, in der Auftreten und Verlauf der Venenverschlusskrankheit mit dem prophylaktischen Einsatz von Defibrotide bei Patienten mit pädiatrischer Stammzellentransplantation untersucht wird“, sagte Dr. Laura Ferro, President und CEO von Gentium. „Wir hoffen, dass die veröffentlichten Ergebnisse positive Folgen für die Patienten unserer laufenden Studie haben werden.“
Ein Abstract dieser Veröffentlichung kann abgerufen werden unter: http://www.nature.com/bmt/journal/vaop/ncurrent/abs/1705696a.html
Defibrotide ist ein Wirkstoff in der Erprobungsphase, dem die Food and Drug Administration der USA den Orphan-Drug-Status zur Verhinderung und Behandlung der schweren Venenverschlusskrankheit (VOD) und den Fast-Track-Status (beschleunigtes Prüfungsverfahren) zur Behandlung der schweren VOD bei Empfängern von Stammzellentransplantationen gewährt hat. Defibrotide befindet sich zurzeit in der US-amerikanischen Phase III der Studie zur Behandlung der schweren VOD und in der europäischen Phase II/III der Studie zur Verhinderung von VOD bei pädiatrischen Patienten.
Über die VOD
Die Venenverschlusskrankheit (VOD) ist eine potenziell lebensbedrohliche Krankheit. Bestimmte hochdosierte Chemotherapien und Strahlentherapien und die Stammzellentransplantation (SZT) können die Zellen von Blutgefäßen schädigen und zur VOD führen, eine Blockade der kleinen Venen der Leber, die zu Leberversagen und dem Versagen weiterer Organe führen kann (schwere VOD). Die SZT ist eine häufig durchgeführte Behandlung nach hochdosierter Chemotherapie und Strahlentherapie. Laut Schätzungen des International Bone Marrow Transplant Registry haben im Jahr 2002 rund 45.000 Personen Blut- und Knochenmarktransplantationen erhalten, die Formen der SZT sind. Nach Prüfung von über 200 veröffentlichten Dokumenten geht das Unternehmen davon aus, dass rund 20 Prozent der Patienten, die eine SZT erhalten, die Venenverschlusskrankheit entwickeln, und rund ein Drittel der Patienten, die an der Venenverschlusskrankheit erkranken, entwickeln eine schwere VOD, und rund 80 Prozent der Patienten mit schwerer VOD sterben innerhalb von 100 Tagen der SZT. Das Unternehmen ist der Ansicht, dass es in den USA oder der EU keine zugelassenen Therapien zur Behandlung oder Verhinderung von VOD gibt.
Über Gentium
Gentium S.p.A. ist ein biopharmazeutisches Unternehmen mit Schwerpunkt auf Forschung, Suche und Entwicklung von Wirkstoffen auf der Basis von DNA, die natürlichen Quellen entnommen wurde, sowie von Wirkstoffen, die synthetische Derivate sind, um verschiedene Gefäßkrankheiten und Krankheiten in Verbindung mit Krebs und der Krebsbehandlung behandeln und verhindern zu können. Defibrotide, der führende Produktkandidat des Unternehmens in den USA, ist ein Wirkstoff in der Erprobungsphase, dem die Food and Drug Administration der USA den Orphan-Drug-Status zur Verhinderung und Behandlung der VOD und den Fast-Track-Status (beschleunigtes Prüfungsverfahren) zur Behandlung der schweren VOD bei Empfängern von Stammzellentransplantationen gewährt hat.
Wichtiger Hinweis in Bezug auf zukunftsbezogene Aussagen
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