Die klinische Phase-II-Studie SELICA (Safety and Efficacy of LiverCell Application) II wird in Deutschland zu SELICA V: Ziel dieser offenen, prospektiv kontrollierten Multizenter-Studie ist es, die Sicherheit und Wirksamkeit der Leberzelltherapie bei Kindern mit Harnstoffzyklusdefekt (UCD) darzulegen. Der Umbenennung liegt ein Antrag auf Änderung des Studienprotokolls zugrunde, der aktuell vom Paul-Ehrlich-Institut genehmigt wurde. Als eine der wichtigsten Änderungen können ab sofort auch ältere Kinder (15 Monate bis 5 Jahre), die an Ornithin-Transcarbamylase (OTC)-Mangel, Carbamoylphosphat-Synthetase (CPS) I Mangel oder Argininosuccinat-Synthetase (ASS)-Mangel (Citrullinämie) erkrankt sind, in die Studie aufgenommen werden.
Geschäftsführung Cytonet GmbH & Co. KG: Dr. Dr. Wolfgang Rüdinger (li) und Dipl.-Kfm. Michael J. Deissner (re)(Foto: Business Wire)
Über Harnstoffzyklusdefekte und die Leberzelltherapie
Harnstoffzyklusdefekte
sind schwerwiegende und lebensbedrohliche Störungen des Ammoniak (NH3)-Stoffwechsels
der Leber. Dazu gehören der Carbamoylphosphat-Synthetase I (CPS)-Mangel,
der N-Acetylglutamat-Synthetase (NAGS)-Mangel, der
Ornithin-Transcarbamylase (OTC)-Mangel, der Argininosuccinat-Synthetase
(ASS)-Mangel - auch Citrullinämie genannt, der Argininosuccinat-Lyase
(ASL)-Mangel und der Arginase 1-Mangel (Hyperargininämie). Die
Harnstoffzyklusdefekte beruhen auf Fehlfunktionen verschiedener Enzyme,
die an der NH3-Entgiftung beteiligt sind. Bei den Betroffenen
wird das neurotoxische NH3 nicht zu Harnstoff
verstoffwechselt und ausgeschieden. Es akkumuliert im Blut und Gewebe
und führt - abhängig vom Schweregrad der Erkrankung - zu schweren
Schädigungen der Nerven und des Gehirns, bis hin zum Tod. Kinder mit
einem unbehandelten Harnstoffzyklusdefekt können sich kaum körperlich
und geistig normal entwickeln. Da die Transplantation einer ganzen Leber
bzw. eines Leberlappens als derzeit einzige kurative Maßnahme bei
Neugeborenen äußerst problematisch ist und geeignete Spenderorgane zudem
selten sind, wird seit einigen Jahren die Behandlung mit infundierten,
aus nicht transplantablen Spenderlebern isolierten und aufbereiteten
Hepatozyten erforscht und weiterentwickelt. Cytonet arbeitet dabei in
enger Kooperation mit international führenden neonatologischen und
pädiatrischen Stoffwechselzentren. Das generelle Ziel ist eine wirksame
Kompensation des Stoffwechseldefektes durch die Infusion gesunder,
stoffwechselkompetenter humaner Leberzellen in die Pfortader des
erkrankten Kindes.
Über Cytonet
Die Cytonet-Gruppe ist ein international
tätiges Biotech-Unternehmen mit Standorten in Weinheim, Heidelberg und
Durham (North Carolina, USA) mit derzeit 60 Mitarbeitern. Das
Unternehmen entwickelt, produziert und vermarktet zelltherapeutische
Produkte, die unter Nutzung speziell aufbereiteter menschlicher Zellen
bei vielen Erkrankungen schonende Alternativen zu bestehenden
Therapieverfahren wie der Organtransplantation ermöglichen können. Bei
dem von Cytonet entwickelten Verfahren werden aus Spenderlebern die
Leberzellen in einem komplexen Verfahren schonend isoliert und
aufgereinigt. Bei den verwendeten Organen handelt es sich um Lebern, die
nicht zur Transplantation geeignet sind. Daneben liefert Cytonet
Blutstammzell- und Knochenmarkpräparationen für die Therapie von
Leukämien und weiteren Tumorerkrankungen. Geschäftsführer sind Dr. Dr.
Wolfgang Rüdinger und Dipl.-Kfm. Michael J. Deissner. Gegründet wurde
Cytonet durch die Ausgliederung des Bereiches Zelltherapie aus dem Roche
Konzern im April 2000. Die maßgebliche Beteiligung hält die Familie
Dietmar Hopp.
Fotos/Multimedia-Galerie verfügbar unter: http://www.businesswire.com/cgi-bin/mmg.cgi?eid=6459300&lang=de
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