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DGAP-Media / 2018-01-08 / 20:00
Pressemitteilung
*SIRION Biotech und Acucela beschließen gemeinsame Entwicklung von
Gentransfertools in der okularen Gentherapie*
MÜNCHEN (8. Januar 2018) - SIRION Biotech GmbH ("SIRION"), ein weltweit
führender Experte für Technologieinnovationen und Gentransfer, der
maßgeschneiderte Services für kommerzielle Partner weltweit
bereitstellt, gab heute den Abschluss eines
Zwei-Jahres-Entwicklungsvertrages zur Optimierung Adeno-assoziierter Viren
(AAV) für die klinische Anwendung in der okularen Gentherapie mit Acucela
Inc. ("Acucela") bekannt. Acucela, ist ein klinisches
Entwicklungsunternehmen im Bereich Ophthalmologie und hundertprozentige
Tochtergesellschaft der Kubota Pharmaceutical Holdings Co., Ltd. (Tokyo
4596), die sich der Translation von Innovationen in ein vielfältiges
Portfolio an Medikamenten und Medizinprodukten für die Erhaltung und
Wiederherstellung der Sehkraft von Millionen Menschen weltweit verpflichtet
hat. Mit dieser Kooperation stärkt Acucela die Fokussierung auf den
schnellwachsenden Gentherapiemarkt und potentielle Gentherapieansätze für
Retinitis pigmentosa (RP). Kernbedingungen der Vereinbarung umfassen
Meilensteinzahlungen an SIRION sowie zusätzliche Tantiemen (Royalties) auf
die Nettoumsätze künftiger Produkte oder Therapien.
RP ist die häufigste Form erblich bedingter Netzhautdegeneration. Die
Krankheit bricht in der Regel in der Kindheit aus und schreitet bis zum
Alter von ungefähr 40 Jahren bis zur völligen Erblindung fort. Schätzungen
zufolge sind etwa 1 von 4000 Menschen(1) und circa 1,5 Millionen Menschen
weltweit betroffen(2). RP ist eine Familie langsam fortschreitender
Erblindungskrankheiten, die durch eine Vielzahl autosomal dominanter,
autosomal rezessiver und x-chromosomaler Mutationen verursacht werden. Es
handelt sich um eine komplexe Indikation mit über 100 identifizierten
pathogenen Mutationen(3). Derzeit existiert keine pharmakologische
Heilungsmöglichkeit.
Rekombinante adeno-assoziierte Viren (rAAV) gelten als bestes und
vielversprechendstes Gentransfersystem für therapeutische Anwendungen.
Präklinische Untersuchungen haben gezeigt, dass rAAVs die Retina generell
mit menschlichem Rhodopsin (hRho) versorgen können. Acucela und SIRION
streben gemeinsam mit einem wissenschaftlichen Partnerkonsortium nach der
Entwicklung einer verbesserten Generation von rAAV-Vektoren. Ziel ist die
Entwicklung neuer und modifizierter AAV-Capside, welche gewährleisten
sollen, dass die therapeutischen Virenpartikel im Vergleich zum
Wildtyp-Vektor ein verbessertes Sicherheitsprofil mit gleichzeitig
verbesserter Spezifität für den therapeutischen Proteintransfer aufweisen.
Dies ist zur effektiven Wiederherstellung der Lichtempfindlichkeit bei
Patienten notwendig.
SIRION verfügt über zehn Jahre Erfahrung in der Entwicklung von viralen
Vektoren und unterhält enge Verbindungen zu führenden europäischen
Wissenschaftlern, die eine zentrale Rolle in diesem Projekt übernehmen
werden. Die weltweit anerkannten Experten auf dem Gebiet der AAV-Biologie,
Prof. Grimm von dem Universitätsklinikum Heidelberg, Prof. Büning von der
Medizinischen Hochschule Hannover und PD Dr. Michalakis von der
Ludwig-Maximilians-Universität München, werden ihr individuelles Fachwissen
in dieses Programm einbringen.
"Die wissenschaftliche Expertise unserer Partner in Kombination mit unserer
Spezialisierung und Erfahrung im Bereich der viralen Vektoren versetzt
unsere Kunden in die Lage, mit einem effizienten, sicheren und skalierbaren
Produkt in die klinische Entwicklung zu gehen. Uns bietet sich mit dieser
Kooperation die Möglichkeit, an einem fundamentalen Schritt für Gentherapien
teilzuhaben, der Millionen von Patienten weltweit helfen kann, ihr
Augenlicht zurückzugewinnen. Aus diesem Grund haben wir SIRION gegründet",
sagte Dr. Christian Thirion, Gründer und CEO von SIRION.
Dr. Ryo Kubota, MD, PhD, Vorsitzender, Präsident und CEO von Acucela
ergänzte: "Wir freuen uns sehr, unser optogenetisches Therapieprogramm mit
SIRION als Partner voranzutreiben, um RP-Patienten, die an dieser
folgenschweren Krankheit leiden, einen neuen therapeutischen Ansatz zu
bieten."
(1) Genetics Home Reference, retinitis pigmentosa.
https://ghr.nlm.nih.gov/condition/retinitis-pigmentosa. Retrieved Nov 7,
2016.
(2) Vaidya P, Vaidaya A. Retinitis Pigmentosa: Disease Encumbrance in the
Eurozone. Int J Ophthalmol Clin Res. 2:030 (2015).
(3) National Human Genome Research Institute. Leaning About Retinitis
Pigmentosa. https://www.genome.gov/13514348/. Retrieved Nov 7, 2016.
*Über SIRION Biotech GmbH*
SIRION Biotech bietet Strategien für virale Vektoren für Forschung und
Entwicklung im Life Sciences-Bereich und anknüpfenden Industrien. Der in
Deutschland ansässige Experte für virale Vektortechnologie führt bei seinen
weltweiten Kunden jährlich über 200 Projekte im kleinen und großen
Maßstab durch. Die einzigartige Fokussierung auf Gentransfer macht
SIRION Biotech zum einzigen Unternehmen, das alle drei Hauptvirussysteme,
die regulär für therapeutische und wissenschaftliche Zwecke zur genetischen
Modifikation von Säugerzellen verwendet werden, kundengerecht anpassen kann.
Das Unternehmen verfügt über eine breite Kundenbasis in den Bereichen
Krebsforschung, Neurowissenschaften, Regenerative Medizin, Gentherapie und
Immunonkologie. www.sirion-biotech.com [1]
*Über Acucela Inc.*
Acucela Inc. ist eine hundertprozentige Tochtergesellschaft der Kubota
Pharmaceutical Holdings Co., Ltd. (Tokyo 4596), die sich der Translation von
Innovationen in ein vielfältiges Portfolio an Medikamenten und
Medizinprodukten für die Erhaltung und Wiederherstellung der Sehkraft von
Millionen Menschen weltweit verpflichtet hat. Die Entwicklungspipeline von
Acucela umfasst Wirkstoffkandidaten und Therapeutika zur Behandlung von
Retinitis pigmentosa, proliferativer diabetischer Retinopathie, diabetischem
Makulaödem, AMD, Stargardt Krankheit, Katarakten und Presbyopie. Das
Unternehmen entwickelt außerdem ein Überwachungsgerät für
neovaskuläre Netzhauterkrankungen zur direkten Anwendung am Patienten.
http://www.acucela.com [2]; http://www.kubotaholdings.co.jp/en/ [3]
*Kontakt SIRION:*
SIRION Biotech GmbH
Dr. Christian Thirion
Gründer und CEO
Tel.: +49-89-700 961 99-15
E-Mail: thirion@sirion-biotech.de
*Medienkontakt SIRION:*
MC Services AG
Katja Arnold, Jessica Breu
Tel.: +49-89-210 228-0
E-Mail: sirionbiotech@mc-services.eu
*Investor Relations-Kontakt Acucela:*
Acucela Inc.
John Gebhart
Chief Financial Officer
Tel.: +1-206-805-3972
E-Mail: jgebhart@acucela.com
*Medienkontakt Acucela:*
Acucela Inc.
Michael Hasegawa
Senior Director, Corporate Communications
Tel.: +81-3-6550-8928
E-Mail: mhasegawa@acucela.com
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Emittent/Herausgeber: Sirion Biotech GmbH
Schlagwort(e): Forschung/Technologie
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January 08, 2018 14:00 ET (19:00 GMT)
