Gentherapien sind längst keine Fiktion mehr, sondern Realität. Spark Therapeutics hat mit der US-Zulassung von Luxturna eine neue Ära der gentherapeutischen Medizin eingeläutet. Dabei handelt es sich um die erste von der FDA zugelassene Gentherapie mit einem AAV-Vektor, die gegen die RPE-65-vermittelte vererbte Netzhautdystrophie (IRD) eingesetzt wird. In der Regel betrifft diese äußerst seltene Krankheit (in Deutschland rund 200 Betroffene) junge Menschen, die frühzeitig an einem massiven Sehverlust leiden.Den vollständigen Artikel lesen ...