Vertex und CRISPR Therapeutics haben bekannt gegeben, eine Phase-1/2-Studie mit der Gen-Editing-Technologie CRISPR am Menschen zu starten. Durchgeführt werden soll die Studie für die Stammzellentherapie CTX001 bei Patienten mit Beta-Thalassämie in einem Krankenhaus im deutschen Regensburg. Insgesamt werden Tests bei bis zu zwölf erwachsenen Patienten erfolgen. Die Beta-Thalassämie ist eine angeborene, chronische Erkrankung des roten Blutfarbstoffs (Hämoglobin). Hämoglobinkrankheiten wie die Beta-Thalassämie gehören zu den weltweit häufigsten Erbkrankheiten.Den vollständigen Artikel lesen ...