Fälle wie Catabasis (WKN: A2PBC0) sind der Grund, weshalb die NBC-Profis Börse lieben. Es sind geschenkte Kursgewinne und darüber hinaus Mega-Potenziale, die es uns kaum möglich machen, die Finger von Aktien zu lassen.
Mitglieder unseres exklusiven Investmentclubs sind über die Aktie von Catabasis bereits bestens im Bilde. So kürten wir den Wert in unserer letzten NBC-Monatsausgabe vom 3. Januar zur Aktie des Jahres mit einer vorgegebenen Kaufzone bis 5,00 USD. Der erste gehandelte Kurs nach Veröffentlichung unserer ausführlichen Coverage lag bei 4,25 USD. Einige Tage später notierte das Papier mit 6,90 USD bereits +62% höher. Gewinnmitnahmen haben zu diesem Zeitpunkt nicht geschadet, da die folgende Kapitalerhöhung noch einmal für günstigere Einstiegskurse innerhalb unserer Kaufzone bis 5 USD sorgte.
Mega-Thema DMDDie mit DMD abgekürzte Duchenne-Muskeldystrophie ist die häufigste muskuläre Erbkrankheit im Kindesalter, die aufgrund des rezessiven X-chromosomalen Erbgangs fast nur Jungen betrifft. Die Fallzahl liegt hier bei einem von 5.000 Neugeborenen.
Die furchtbare Krankheit, bei der die Kinder fortlaufenden Muskelschwund erleiden, führt immer noch zu einem frühen Tod, der meist im Alter von 20 bis 30 Jahren eintritt. Besonders schlimm: Die erkrankten Jungen und ihre Eltern müssen dem muskulären Abbau in der Regel tatenlos zusehen, denn eine effektive, allgemeine Therapie gegen DMD gibt es noch immer nicht.
Die Pharmawelt arbeitet intensiv an dem Thema DMD. Zuletzt verzeichnete die grundsätzlich vielversprechende Gentherapie jedoch herbe Rückschläge. Eine Behandlung von DMD dürfte hier noch viele Jahre entfernt sein.
Sarepta mit erstem Erfolg, aber nur 13% MarktpotenzialDer Pharmaforscher Sarepta Therapeutics konnte als erstes Unternehmen im Jahr 2016 die US-Zulassung für ein DMD-Medikament erhalten. Exondys 51, so der Name, adressiert eine spezielle Mutation, die für lediglich 13% der DMD-Fälle verantwortlich ist.
Beeindruckenderweise kann Exondys schon kurz nach Zulassung enorme und weiter sprunghaft steigende Umsätze einfahren. Allein im dritten Quartal 2018 waren es in den USA satte 78,5 Millionen Dollar. Hochgerechnet liegen wir also schon jetzt bei über 300 Millionen Jahresumsatz für das Präparat, das für nur etwa 13% der DMD-Patienten in Frage kommt!
Exondys ist das einzige kommerzialisierte Produkt Sareptas. Dennoch beläuft sich der Börsenwert des Unternehmens auf stolze 7,5 Milliarden Dollar!
Catabasis mit DMD-DurchbruchMit Edasalonexent, einem sogenannten NF-?B-Inhibitor, hat Catabasis einen DMD-Produktkandidaten in der Pipeline, an dessen Erfolgsaussichten es kaum mehr Zweifel geben dürfte. Das täglich oral zuzuführende Medikament zeigte in der doppel-blinden Phase 2-Studie mit dauerhafter Einnahme begeisternde Ergebnisse, in dem der Krankheitsfortschritt signifikant abgebremst werden konnte. Die Daten lassen sogar vermuten, dass die gesamte Erkrankung in ihrem Voranschreiten gestoppt werden kann.
Edasalonexent konnte schon in Phase 2 beeindruckende Ergebnisse zeigen. Quelle: catabasis.com
Catabasis leidet noch immer zu Unrecht an der erstmaligen Veröffentlichung der Ergebnisse aus Phase 2, bei der keine statistisch signifikante Verbesserung der mit Edasalonexent behandelten Kinder im Vergleich zur Placebo-Gruppe festgestellt wurde.
Wie sich mit der Zeit aber herausstellte und die obige Grafik eindrucksvoll zeigt, kam es mit längerfristiger Einnahme jedoch zu einer massiven Überlegenheit gegenüber Placebo. Und genau das ist es ja, was entscheidend ist.
Wie Du unter anderem der Unternehmenspräsentation entnehmen kannst, zeichnet sich Edasalonexent ...
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