München (ots) -
- Medizinischer Zusatznutzen gegenüber der zweckmäßigen
Vergleichstherapie (ZVT) bei Kindern im Alter von 2-5
Jahren belegt - - Lumacaftor/Ivacaftor ist das derzeit einzige zugelassene
Medikament in Deutschland, das zur Behandlung des zugrunde
liegenden Proteindefekts der CF bei Kindern im Alter von 2 bis 5
Jahren mit zwei Kopien der F508del-Mutation indiziert ist. - Der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) hat bekannt gegeben, dass er für ORKAMBI (Lumacaftor/Ivacaftor) einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen bei der Behandlung von Kindern mit Cystischer Fibrose (CF oder Mukoviszidose) im Alter von 2 bis 5 Jahren sieht. Der G-BA beruft sich bei seiner Entscheidung auf einen Evidenztransfer und folgt seiner Nutzenbewertung für den Einsatz der Kombinationstherapie bei Patienten ab 6 Jahren.
"Wir freuen uns sehr über diesen Entscheid. Er zeigt einmal mehr, dass der G-BA neben der breiten klinischen Evidenz, die zum Einsatz von ORKAMBI vorliegt, auch der Meinung von medizinischen Experten und Patienten eine hohe Relevanz einräumt", sagt Yves Zinggeler, Vice President und Regional General Manager bei Vertex.
Lumacaftor/Ivacaftor ist für CF-Patienten mit einer homozygoten F508del-Mutation im CFTR-Gen im Alter von 2 bis 5 Jahren wie bisher verordnungsfähig. In Deutschland sind ca. 243 Kinder in dieser Altergruppe von dieser Mutation betroffen. Ursprünglich zugelassen für einen Einsatz ab 12 Jahren, ist die Zulassung in 2018 für Patienten im Alter von 6 bis 11 Jahren erweitert worden und Anfang dieses Jahres für 2 bis 5-jährige Kinder.
Der G-BA hat seinen Beschluss auf der Basis des Dossiers des pharmazeutischen Unternehmers, der vom G-BA durchgeführten Dossierbewertung, der vom Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) erstellten Empfehlung und der im schriftlichen und mündlichen Anhörungsverfahren vorgetragenen Stellungnahmen von behandelnden Ärzten und Patienten getroffen. Die Geltungsdauer des Beschlusses ist bis zum 1. Oktober 2021 befristet, dann muss der Hersteller ein erneutes Dossier einreichen. Die vollständigen Beschlusstexte sowie die tragenden Gründe zu den Beschlüssen sind auf der Website des G-BA (www.g-ba.de) veröffentlicht.
Therapie mit CFTR-Modulatoren
CFTR-Modulatoren wie Lumacaftor/Ivacaftor setzen an dem zugrunde liegenden Proteindefekt der Erkrankung an. Sie können das Fortschreiten der Cystischen Fibrose und die damit einhergehende Schädigung der Lunge und anderer beteiligter Organe verlangsamen und so auch den allgemeinen Gesundheitszustand der Patienten verbessern. Eine frühe therapeutische Intervention ist gerade bei jungen CF-Patienten sinnvoll, um irreversible Organschäden zu verhindern bzw. hinauszuzögern. Im Rahmen des seit 2016 in Deutschland eingeführten erweiterten Neugeborenenscreenings unterstützt die gesetzliche Krankenversicherung die frühzeitige Diagnose und Therapie angeborener Stoffwechselerkrankungen. Der aktuelle G-BA-Entscheid trägt dieser Zielsetzung Rechnung.
Über Cystische Fibrose (CF/Mukoviszidose)
Cystische Fibrose ist eine genetisch bedingte, seltene, lebensverkürzende Krankheit, von der rund 75.000 Menschen in Nordamerika, Europa und Australien betroffen sind.[1] Rund 42.000 von ihnen leben in Europa[2] und davon wiederum ca. 6.000 in Deutschland.[3]
Ursache der Cystischen Fibrose ist ein defektes oder fehlendes CFTR-Protein als Folge von Mutationen im CFTR-Gen.[4] Um an Cystischer Fibrose zu erkranken, muss ein Kind zwei defekte CFTR-Gene - von beiden Eltern eines - geerbt haben.[5] Es sind etwa 2.000 Mutationen im CFTR-Gen bekannt. Die Mutationen werden mittels Gentest bzw. Genotypisierung nachgewiesen. Manche dieser Mutationen haben zur Folge, dass an der Zelloberfläche zu wenig oder ein dysfunktionales CFTR-Protein vorhanden ist; dies ist die Ursache der Cystischen Fibrose.[6] Aufgrund des defekten oder fehlenden CFTR-Proteins kommt es zu einem mangelhaften Salz- und Wasseraustausch von Zellen verschiedener Organe, einschließlich der Lunge. Dies führt zur Ansammlung von abnorm dickem, klebrigem Schleim, der chronische Lungeninfektionen und eine fortschreitende Schädigung der Lunge verursachen kann, die schließlich zum Tod führt.[4,5,7] In Deutschland versterben etwa die Hälfte aller an Mukoviszidose erkrankten Personen vor dem Erreichen des 32. Lebensjahres.[3]
Referenzen:
[1] Jabar A, Raissy H. H., Blake K. New and evolving therapies for cystic fibrosis patients. Pediatric allergy, immunology, and pulmonology 2014;27(2):92-94.
[2] European Cystic Fibrosis Society Patient Registry, Annual Data Report 2015. Online verfügbar unter: http://ots.de/bvvBC2, Letzter Zugriff: August 2019.
[3] Mukoviszidose e. V.: Deutsches Mukoviszidose-Register. Online verfügbar unter: http://ots.de/bfgs8n. Letzter Zugriff: August 2019.
[4] Kliegman R. M. et al. Nelson Textbook of Pediatrics. 19th ed. Philadelphia, PA: Elsevier Saunders; 2011.
[5] Orenstein D. M., Spahr J. E., Weiner D. J. Cystic Fibrosis: A Guide for Patient and Family. 4th ed. Philadelphia, PA: Lippincott Williams and Wilkins; 2012.
[6] Sosnay P. R. et al. Defining the disease liability of variants in the cystic fibrosis transmembrane conductance regulator gene. Nat Genet. 2013;45(10):1160-1167.
[7] National Organization for Rare Disorders. Cystic Fibrosis. Online verfügbar unter: https://rarediseases.org/rare-diseases/cystic-fibrosis/, Letzter Zugriff: August 2019.
Über Vertex
Vertex Pharmaceuticals (Nasdaq: VRTX) ist ein weltweit tätiges Biotech-Unternehmen, das sich der Erforschung, Entwicklung und dem Vertrieb innovativer Arzneimittel für Menschen mit schweren, lebensbedrohlichen Krankheiten widmet. Neben den klinischen Entwicklungsprogrammen zur Cystischen Fibrose betreibt Vertex mehr als ein Dutzend weiterer Forschungsprogramme zu den Ursachen weiterer schwerer und lebensgefährlicher Krankheiten.
Vertex wurde im Jahr 1989 in Cambridge/Massachusetts gegründet und hat heute seinen Sitz im Bostoner Innvovations District. Das Unternehmen verfügt über Forschungs- und Entwicklungsstandorte sowie Handelsniederlassungen in den Vereinigten Staaten, Europa, Kanada, Australien und Lateinamerika.
Von der Fachzeitschrift Science wurde Vertex acht Jahre in Folge als einer der besten Arbeitgeber im Bereich Biowissenschaften genannt. Weitere Informationen finden Sie im Internet unter www.vrtx.com.
Pressekontakt:
Vertex Pharmaceuticals (Germany) GmbH
Daria Munsel
Director Corporate Communications Europe East
Tel. +49 89 20602-9935
Fax +49 89 20602-9907
Handy +49 171 767 8443
E-Mail: daria_munsel@vrtx.com
fischerAppelt, relations GmbH
Petra Wollburg
Head Healthcare & Chemicals
Tel. +49-40-899699-230
Fax +49-40-899699-30
Handy +49 1751147282
E-Mail: Petra.Wollburg@fischerappelt.de
Original-Content von: Vertex Pharmaceuticals (Germany) GmbH, übermittelt durch news aktuell
Originalmeldung: https://www.presseportal.de/pm/132626/4352383
- Medizinischer Zusatznutzen gegenüber der zweckmäßigen
Vergleichstherapie (ZVT) bei Kindern im Alter von 2-5
Jahren belegt - - Lumacaftor/Ivacaftor ist das derzeit einzige zugelassene
Medikament in Deutschland, das zur Behandlung des zugrunde
liegenden Proteindefekts der CF bei Kindern im Alter von 2 bis 5
Jahren mit zwei Kopien der F508del-Mutation indiziert ist. - Der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) hat bekannt gegeben, dass er für ORKAMBI (Lumacaftor/Ivacaftor) einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen bei der Behandlung von Kindern mit Cystischer Fibrose (CF oder Mukoviszidose) im Alter von 2 bis 5 Jahren sieht. Der G-BA beruft sich bei seiner Entscheidung auf einen Evidenztransfer und folgt seiner Nutzenbewertung für den Einsatz der Kombinationstherapie bei Patienten ab 6 Jahren.
"Wir freuen uns sehr über diesen Entscheid. Er zeigt einmal mehr, dass der G-BA neben der breiten klinischen Evidenz, die zum Einsatz von ORKAMBI vorliegt, auch der Meinung von medizinischen Experten und Patienten eine hohe Relevanz einräumt", sagt Yves Zinggeler, Vice President und Regional General Manager bei Vertex.
Lumacaftor/Ivacaftor ist für CF-Patienten mit einer homozygoten F508del-Mutation im CFTR-Gen im Alter von 2 bis 5 Jahren wie bisher verordnungsfähig. In Deutschland sind ca. 243 Kinder in dieser Altergruppe von dieser Mutation betroffen. Ursprünglich zugelassen für einen Einsatz ab 12 Jahren, ist die Zulassung in 2018 für Patienten im Alter von 6 bis 11 Jahren erweitert worden und Anfang dieses Jahres für 2 bis 5-jährige Kinder.
Der G-BA hat seinen Beschluss auf der Basis des Dossiers des pharmazeutischen Unternehmers, der vom G-BA durchgeführten Dossierbewertung, der vom Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) erstellten Empfehlung und der im schriftlichen und mündlichen Anhörungsverfahren vorgetragenen Stellungnahmen von behandelnden Ärzten und Patienten getroffen. Die Geltungsdauer des Beschlusses ist bis zum 1. Oktober 2021 befristet, dann muss der Hersteller ein erneutes Dossier einreichen. Die vollständigen Beschlusstexte sowie die tragenden Gründe zu den Beschlüssen sind auf der Website des G-BA (www.g-ba.de) veröffentlicht.
Therapie mit CFTR-Modulatoren
CFTR-Modulatoren wie Lumacaftor/Ivacaftor setzen an dem zugrunde liegenden Proteindefekt der Erkrankung an. Sie können das Fortschreiten der Cystischen Fibrose und die damit einhergehende Schädigung der Lunge und anderer beteiligter Organe verlangsamen und so auch den allgemeinen Gesundheitszustand der Patienten verbessern. Eine frühe therapeutische Intervention ist gerade bei jungen CF-Patienten sinnvoll, um irreversible Organschäden zu verhindern bzw. hinauszuzögern. Im Rahmen des seit 2016 in Deutschland eingeführten erweiterten Neugeborenenscreenings unterstützt die gesetzliche Krankenversicherung die frühzeitige Diagnose und Therapie angeborener Stoffwechselerkrankungen. Der aktuelle G-BA-Entscheid trägt dieser Zielsetzung Rechnung.
Über Cystische Fibrose (CF/Mukoviszidose)
Cystische Fibrose ist eine genetisch bedingte, seltene, lebensverkürzende Krankheit, von der rund 75.000 Menschen in Nordamerika, Europa und Australien betroffen sind.[1] Rund 42.000 von ihnen leben in Europa[2] und davon wiederum ca. 6.000 in Deutschland.[3]
Ursache der Cystischen Fibrose ist ein defektes oder fehlendes CFTR-Protein als Folge von Mutationen im CFTR-Gen.[4] Um an Cystischer Fibrose zu erkranken, muss ein Kind zwei defekte CFTR-Gene - von beiden Eltern eines - geerbt haben.[5] Es sind etwa 2.000 Mutationen im CFTR-Gen bekannt. Die Mutationen werden mittels Gentest bzw. Genotypisierung nachgewiesen. Manche dieser Mutationen haben zur Folge, dass an der Zelloberfläche zu wenig oder ein dysfunktionales CFTR-Protein vorhanden ist; dies ist die Ursache der Cystischen Fibrose.[6] Aufgrund des defekten oder fehlenden CFTR-Proteins kommt es zu einem mangelhaften Salz- und Wasseraustausch von Zellen verschiedener Organe, einschließlich der Lunge. Dies führt zur Ansammlung von abnorm dickem, klebrigem Schleim, der chronische Lungeninfektionen und eine fortschreitende Schädigung der Lunge verursachen kann, die schließlich zum Tod führt.[4,5,7] In Deutschland versterben etwa die Hälfte aller an Mukoviszidose erkrankten Personen vor dem Erreichen des 32. Lebensjahres.[3]
Referenzen:
[1] Jabar A, Raissy H. H., Blake K. New and evolving therapies for cystic fibrosis patients. Pediatric allergy, immunology, and pulmonology 2014;27(2):92-94.
[2] European Cystic Fibrosis Society Patient Registry, Annual Data Report 2015. Online verfügbar unter: http://ots.de/bvvBC2, Letzter Zugriff: August 2019.
[3] Mukoviszidose e. V.: Deutsches Mukoviszidose-Register. Online verfügbar unter: http://ots.de/bfgs8n. Letzter Zugriff: August 2019.
[4] Kliegman R. M. et al. Nelson Textbook of Pediatrics. 19th ed. Philadelphia, PA: Elsevier Saunders; 2011.
[5] Orenstein D. M., Spahr J. E., Weiner D. J. Cystic Fibrosis: A Guide for Patient and Family. 4th ed. Philadelphia, PA: Lippincott Williams and Wilkins; 2012.
[6] Sosnay P. R. et al. Defining the disease liability of variants in the cystic fibrosis transmembrane conductance regulator gene. Nat Genet. 2013;45(10):1160-1167.
[7] National Organization for Rare Disorders. Cystic Fibrosis. Online verfügbar unter: https://rarediseases.org/rare-diseases/cystic-fibrosis/, Letzter Zugriff: August 2019.
Über Vertex
Vertex Pharmaceuticals (Nasdaq: VRTX) ist ein weltweit tätiges Biotech-Unternehmen, das sich der Erforschung, Entwicklung und dem Vertrieb innovativer Arzneimittel für Menschen mit schweren, lebensbedrohlichen Krankheiten widmet. Neben den klinischen Entwicklungsprogrammen zur Cystischen Fibrose betreibt Vertex mehr als ein Dutzend weiterer Forschungsprogramme zu den Ursachen weiterer schwerer und lebensgefährlicher Krankheiten.
Vertex wurde im Jahr 1989 in Cambridge/Massachusetts gegründet und hat heute seinen Sitz im Bostoner Innvovations District. Das Unternehmen verfügt über Forschungs- und Entwicklungsstandorte sowie Handelsniederlassungen in den Vereinigten Staaten, Europa, Kanada, Australien und Lateinamerika.
Von der Fachzeitschrift Science wurde Vertex acht Jahre in Folge als einer der besten Arbeitgeber im Bereich Biowissenschaften genannt. Weitere Informationen finden Sie im Internet unter www.vrtx.com.
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Daria Munsel
Director Corporate Communications Europe East
Tel. +49 89 20602-9935
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