Aufgeschoben ist nicht aufgehoben: Mit Catabasis Pharmaceuticals (WKN: A2PBC0) wird der einzigartige Track Record von sharedeals.de in diesem Jahr aller Voraussicht nach einen neuen Gipfelpunkt erreichen. Jeder kann dabei sein.
Leser von sharedeals.de kennen Catabasis bereits bestens. Wer noch nicht mit der Aktie vertraut ist, bekommt an dieser Stelle 15 gute Gründe serviert, jetzt zu kaufen (für eine Grundeinführung in Unternehmen und Aktie empfehlen wir unseren Sonderreport aus dem März). Denke an unsere Zeilen, wenn die Aktie +1.000% höher notiert!
1. Edasalonexent ist hochwirksam
Immer mehr Erkenntnisse aus klinischen und präklinischen Untersuchungen liefern Belege für die Wirksamkeit des Medikamentenkandidaten Edasalonexent und dessen breiter Palette an positiven Effekten. So verlangsamt Edasalonexent bisherigen Daten zufolge die tödliche Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) nicht nur; das Präparat wirkt sich beispielsweise auch vorteilhaft auf Knochen, Herz und Wachstum aus. Es hat damit das Potenzial, das Leben der betroffenen Jungen deutlich zu verbessern und sogar zu verlängern.
2. Edasalonexent ist extrem sicher
Mittlerweile wurde Edasalonexent in kumuliert über 100 Patientenjahren auf Nebenwirkungen getestet. Bislang kam es zu keinem einzigen schwerwiegenden Nebeneffekt (serious adverse event) in Zusammenhang mit dem Medikament. Festgestellte Nebenwirkungen wie Durchfall waren mild und vorübergehend. Ein entscheidender Wettbewerbsvorteil und Zulassungsgarant für Edasalonexent.
3. Laufende Zulassungsstudie nicht von Corona-Krise betroffen
Auch die Catabasis-Aktie wurde im Zuge der Corona-Krise massiv abgestraft. Völlig zu Unrecht, denn wie das Unternehmen kürzlich noch einmal bestätigt hat, erwartet man durch Corona keinen negativen Einfluss auf den Zeitplan der laufenden, globalen Phase-3-Zulassungsstudie. Demnach rechnet man weiterhin mit Ergebnissen im 4. Quartal 2020 und einem folgenden Zulassungsantrag 2021.
4. Der primäre Endpunkt der Zulassungsstudie wird höchstwahrscheinlich erreicht
Unsere Analysen sämtlicher wissenschaftlicher Daten und Publikationen mit Unterstützung medizinischer Experten kommen zu dem Ergebnis, dass der primäre Endpunkt der Phase 3, der sogenannte North Star Ambulatory Assessment Score (NSAA), sehr wahrscheinlich getroffen wird. Selbst für den unwahrscheinlichen Fall eines "Fails" aufgrund fehlender statistischer Signifikanz halten wir eine Zulassung Edasalonexents aufgrund des gesamten Nutzen-Risiko-Profils für überwiegend wahrscheinlich. Insbesondere vor dem Hintergrund, dass bereits Wirkstoffe wie Eteplirsen zur DMD-Behandlung zugelassen wurden, obwohl ihre Wirkung bis heute angezweifelt wird.
5. Grundtherapie für alle DMD-Erkrankten - auch in Kombination
Der Wirkmechanismus Edasalonexents, bei dem die Hemmung des Transkriptionsfaktors NF-kB und damit ein Ausgleich des fehlenden Proteins Dystrophin erzielt wird, ist so einfach wie genial. Edasalonexent kann voraussichtlich nicht nur als Mono-, sondern auch in Kombination mit Exon-Skipping- oder Gen-Therapien zum Einsatz kommen und damit zur Basisversorgung aller DMD-Erkrankten werden - unabhängig von Alter und Mutation.
6. Großes Potenzial hinsichtlich Indikationserweiterung
Catabasis arbeitet intensiv daran, das ohnehin schon riesige Potenzial Edasalonexents nochmals massiv zu erweitern. So erscheint der Wirkstoff auch für andere seltene Muskelerkrankungen wie Becker-Muskeldystrophie oder Dysferlinopathy prädestiniert. Wie es im letzten Analysten-Call heißt, habe es in einer laufenden präklinischen Dysferlinopathy-Studie bereits erste vielversprechende Resultate gegeben, so dass die Forschung hier weiterläuft.
7. Mega-Markt Rare Disease
Das Feld der seltenen Erkrankungen ist in der Pharmaindustrie höchst populär und etliche Milliarden schwer. Das liegt an gigantischen Preisen und außergewöhnlichen Gewinnmargen. Catabasis ließ zuletzt verlauten, dass man nach bisherigem Feedback der Versicherer von einem "innovativen Orphan Drug Pricing" für Edasalonexent ausgehe. Eine Jahrestherapie schlägt so schnell mit sechsstelligen Summen zu Buche. Spektakuläre ...
Den vollständigen Artikel lesen ...