Ferrer, ein B-Corp-zertifiziertes internationales Pharmaunternehmen, hat bekannt gegeben, dass FNP-223, eine von Asceneuron einlizenzierte neuartige Therapie zur Verlangsamung der Entwicklung der progressiven supranukleären Lähmung (PSP), von der US-amerikanischen Arzneimittelbehörde FDA den Fast-Track-Status erhalten hat. FNP-223, eine neue molekulare Substanz, die derzeit für die Behandlung von PSP entwickelt wird, befindet sich in einer laufenden Phase-2-Studie zur Bewertung der Sicherheit, Wirksamkeit und Pharmakokinetik bei erwachsenen Patienten mit möglicher oder wahrscheinlicher PSP-Richardson-Syndrom (PSP-RS), der häufigsten klinischen Variante dieser neurodegenerativen Erkrankung1
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Ferrer's pharmaceutical production plant in Sant Cugat del Vallés, Barcelona, Spain.
"Wir freuen uns sehr, dass FNP-223 von der FDA den Fast-Track-Status für die Behandlung von PSP erhalten hat. Im Einklang mit unserem Ziel, mit unserem Geschäft für soziale Gerechtigkeit zu kämpfen, sind wir entschlossen, diese vielversprechende Therapie so schnell wie möglich voranzubringen, damit möglichst viele Patienten davon profitieren können", sagte Mario Rovirosa Chief Executive Officer von Ferrer.
Der Fast-Track-Status ist ein wichtiger Meilenstein im Arzneimittelentwicklungsprozess. Es handelt sich um ein Programm, das die Möglichkeit bietet, häufiger mit der FDA zusammenzukommen, um die Entwicklung des Medikaments, die Eignung für eine beschleunigte Zulassung und eine vorrangige Prüfung zu erörtern, sofern die entsprechenden Kriterien erfüllt sind.
"Diese Einstufung unterstreicht, wie wichtig es ist, die Entwicklung und Prüfung von FNP-223 zu beschleunigen, um den dringenden Bedarf von Patienten mit dieser seltenen und verheerenden Krankheit zu decken", sagte Marta Parmar Chief Quality, Regulatory and Pharmacovigilance Officer bei Ferrer.
Progressive supranukleäre Lähmung manifestiert sich bei Patienten mit Symptomen wie Sprachstörungen, Gleichgewichtsstörungen, Gangveränderungen und kognitiven Problemen2-4 PSP tritt mit einer Prävalenz von etwa 5 Fällen pro 100.000 Menschen auf und betrifft vor allem Personen über 60 Jahre3. Die Ätiologie der Krankheit steht vermutlich im Zusammenhang mit der abnormen Anhäufung von Tau-Proteinen in bestimmten Bereichen des Gehirns, was zu einer Neurodegeneration führt3,4. Präklinische Modelle haben gezeigt, dass FNP-223 die abnormale Ansammlung von Tau-Proteinen in Neuronen verhindern kann5. Ferrer will nun nachweisen, dass dieses Molekül bei PSP-Patienten sicher und wirksam ist.
Oscar Pérez Chief Scientific Officer bei Ferrer, zeigte sich ebenfalls begeistert: "Der Fast-Track-Status ist ein wichtiger Meilenstein auf unserem Weg zu einer transformativen Behandlung für PSP. Wir freuen uns darauf, unsere Forschung voranzutreiben und hoffentlich schon bald eine neue Therapieoption für Patienten mit dieser schweren Erkrankung anbieten zu können."
Über FNP-223
FNP-223 ist eine neue, oral verabreichte chemische Verbindung, die als reversibler und substratkompetitiver Inhibitor des Enzyms O-GlcNAcase (OGA) wirkt5. Mechanistisch bindet FNP-223 an die aktive Stelle des OGA-Enzyms. Dadurch verhindert der Inhibitor, dass das Substrat in die katalytische Tasche gelangt, und verhindert so die Entfernung von O-GlcNAc-Modifikationen aus natürlichen Klientproteinen wie dem Tau-Protein. Die Hemmung von O-GlcNAcase dürfte zu einem raschen Anstieg von O-GlcNAcylierten (glykosylierten) Tau-Proteinen führen, was letztlich über einen bestimmten Zeitraum zu einer Verringerung der abnormen aggregierten Tau-Proteine in Form von Neurofibrillenbündeln (NFT) führt5
Literatur:
1. ClinicalTrials.gov A Randomized, Double-blind, Placebo-controlled, Phase 2 Study to Assess the Efficacy, Safety, and Pharmacokinetics of FNP-223 (Oral Formulation) to Slow the Disease Progression of Progressive Supranuclear Palsy (PSP) (PROSPER). ClinicalTrials.gov [Internet]. Verfügbar unter: https://www.clinicaltrials.gov/study/NCT06355531.
2. Coughlin DG, Litvan I. Progressive supranuclear palsy: Advances in diagnosis and management. Parkinsonism Relat Disord. 2020 Apr;73:105-116. doi: 10.1016/j.parkreldis.2020.04.014. Epub 15. Mai 2020.
3. Agarwal S, Gilbert R. Progressive Supranuclear Palsy. StatPearls [Internet]. Treasure Island (FL): StatPearls Publishing; 2024. Verfügbar unter: https://www.ncbi.nlm.nih.gov/books/NBK526098/.
4. Rowe JB, Holland N, Rittman T. Progressive supranuclear palsy: diagnosis and management. Pract Neurol. 2021;21(5):376-383. doi: 10.1136/practneurol-2020-002794.
5. Permanne B, Sand A, Ousson S, Nény M, Hantson J, Schubert R, et al. D. O-GlcNAcase Inhibitor ASN90 is a Multimodal Drug Candidate for Tau and a-Synuclein Proteinopathies. ACS Chem Neurosci. 2022 Apr 20;13(8):1296-1314. doi: 10.1021/acschemneuro.2c00057.
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