- AQNEURSA könnte eine neue Erstlinientherapie für NPC-Patienten in Europa bieten
- Die Empfehlung des CHMP basiert auf Daten aus einer zulassungsrelevanten Phase-III-Studie und einer Verlängerungsphase, die eine schnelle symptomatische Verbesserung, einen langfristigen Nutzen sowie krankheitsmodifizierende und neuroprotektive Wirkungen zeigten1,2
- Die Entscheidung der Europäischen Kommission wird noch in diesem Jahr folgen
- AQNEURSA wurde bereits im September 2024 von der US-amerikanischen FDA zugelassen
IntraBio Inc., ein biopharmazeutisches Unternehmen, das sich auf die Entwicklung von Therapien für seltene neurologische Erkrankungen spezialisiert hat, gab heute bekannt, dass der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) eine positive Stellungnahme zur Zulassung von AQNEURSA (Levacetylleucin) zur Behandlung der Niemann-Pick-Krankheit Typ C (NPC) abgegeben hat.
"Diese positive Stellungnahme des CHMP ist ein weiterer wichtiger Meilenstein für die Verbesserung des Zugangs zu AQNEURSA für die weltweite NPC-Gemeinschaft", sagte Dr. Marc Patterson, Chief Medical Officer von IntraBio. "Die Empfehlung spiegelt die Stärke unserer klinischen Daten und das Potenzial von AQNEURSA als grundlegende Therapie für NPC wider, die den Patienten bedeutende Vorteile bietet. Wir sind stolz darauf, gemeinsam mit der NPC-Gemeinschaft daran zu arbeiten, diese lang erwartete Behandlungsoption noch mehr Familien zugänglich zu machen."
NPC ist eine seltene, vererbte lysosomale Erkrankung, die durch eine fortschreitende neurologische Verschlechterung gekennzeichnet ist, die zu motorischen Ausfällen, Sprach- und Schluckstörungen sowie kognitivem Verfall führt.3 NPC betrifft sowohl Kinder als auch Erwachsene und beeinträchtigt die Lebensqualität und die Alltagsfunktionen erheblich.3,4
"Für NPC-Familien wie meine bringt diese positive Stellungnahme die lang ersehnte Hoffnung auf eine Behandlung, die tatsächlich Verbesserungen bringen kann", sagte Carmelo Fernández, Präsident der Fundación Niemann-Pick de España. "Wir haben jahrelang auf eine Therapie gewartet, die das Leben von Menschen mit NPC entscheidend verbessern kann, und die heutige Ankündigung bringt uns diesem Ziel einen Schritt näher."
Die positive Stellungnahme des CHMP basiert auf den Ergebnissen der zulassungsrelevanten randomisierten, placebokontrollierten klinischen Phase-III-Studie (IB1001-301; NCT05163288) ausgewertet, in der die Wirkung von AQNEURSA auf neurologische Symptome und Funktionen bei pädiatrischen und erwachsenen Patienten (n 60) mit einer bestätigten NPC-Diagnose untersucht wurde. AQNEURSA verbesserte die neurologischen Symptome und funktionellen Fähigkeiten innerhalb von 12 Wochen nach der Behandlung im Vergleich zu Placebo signifikant über alle primären und sekundären Endpunkte hinweg und wurde während des gesamten Entwicklungsprogramms gut vertragen.1 Die Stellungnahme des CHMP wurde durch Daten aus einer langfristigen Verlängerungsphase weiter untermauert, die zeigten, dass die Behandlung mit AQNEURSA krankheitsmodifizierende und neuroprotektive Wirkungen hatte und dazu beitrug, den Krankheitsverlauf im Laufe der Zeit umzukehren.2 Detaillierte Ergebnisse der Studie IB1001-301 wurden im Februar 2024 in The New England Journal of Medicine veröffentlicht.1
Über AQNEURSA
AQNEURSA wurde am 24. September 2024 von der US-amerikanischen Arzneimittelbehörde FDA für die Behandlung neurologischer Symptome der Niemann-Pick-Krankheit Typ C (NPC) bei Erwachsenen und pädiatrischen Patienten mit einem Körpergewicht von 15 kg zugelassen.5
Seit der Zulassung in den USA hat sich AQNEURSA rasch als Erstlinientherapie für NPC etabliert, wobei die Nachfrage weiter steigt.
IntraBio ist weiterhin auf Kurs, um 2025 und darüber hinaus weitere weltweite Zulassungsanträge für AQNEURSA einzureichen.
Die Phase-III-Zulassungsstudie von IntraBio zur Untersuchung von N-Acetyl-L-Leucin (Levacetylleucin) bei Ataxia telangiectasia hat die Rekrutierung in weniger als zwei Monaten abgeschlossen und letztlich eine Überbelegung der Studie um über 167 erreicht. Die Datenauswertung wird für das erste Quartal 2026 erwartet.
WICHTIGE SICHERHEITSHINWEISE FÜR DIE USA
Embryo-fötale Toxizität
- Basierend auf den Ergebnissen von Reproduktionsstudien an Tieren kann AQNEURSA bei Verabreichung während der Schwangerschaft zu Embryo-Fötus-Schäden führen. Die Entscheidung über die Fortsetzung oder den Abbruch der Behandlung mit AQNEURSA während der Schwangerschaft sollte unter Berücksichtigung des Bedarfs der Frau an AQNEURSA, der potenziellen Risiken des Arzneimittels für den Fötus und der potenziellen nachteiligen Folgen einer unbehandelten Erkrankung der Mutter getroffen werden.
Schwangerschaft und Stillzeit
- Bei Frauen im gebärfähigen Alter ist vor Beginn der Behandlung mit AQNEURSA sicherzustellen, dass sie nicht schwanger sind. Frauen im gebärfähigen Alter sollten während der Behandlung mit AQNEURSA und für 7 Tage nach der letzten Dosis, wenn AQNEURSA abgesetzt wird, eine wirksame Verhütungsmethode anwenden.
- Es liegen keine Daten über das Vorhandensein von Levacetylleucin oder seinen Metaboliten in der Muttermilch oder in Tiermilch, über die Auswirkungen auf gestillte Säuglinge oder über die Auswirkungen auf die Milchproduktion vor. Die Vorteile des Stillens für die Entwicklung und Gesundheit sollten zusammen mit dem klinischen Bedarf der Mutter an AQNEURSA und den möglichen nachteiligen Auswirkungen von Levacetylleucin oder der Grunderkrankung der Mutter auf den gestillten Säugling berücksichtigt werden.
Nebenwirkungen
- Die häufigsten Nebenwirkungen (Häufigkeit 5 und höher als unter Placebo) sind Bauchschmerzen, Dysphagie, Infektionen der oberen Atemwege und Erbrechen.
Wechselwirkungen
- Die gleichzeitige Anwendung von AQNEURSA mit N-Acetyl-DL-Leucin oder N-Acetyl-D-Leucin ist zu vermeiden. Das D-Enantiomer N-Acetyl-D-Leucin konkurriert mit Levacetylleucin um die Aufnahme durch den Monocarboxylattransporter, was die Wirksamkeit von Levacetylleucin verringern kann.
- Bei gleichzeitiger Anwendung mit AQNEURSA sollten häufiger auf Nebenwirkungen im Zusammenhang mit P-gp-Substraten überwacht werden; AQNEURSA hemmt P-gp; die klinische Bedeutung dieses Befundes ist jedoch noch nicht vollständig geklärt.
Um VERMUTETE NEBENWIRKUNGEN zu melden, wenden Sie sich bitte an IntraBio Inc. unter 1-833-306-9677 oder an die FDA unter 1-800-FDA-1088 oder www.fda.gov/medwatch.
Bitte klicken Sie für die vollständigen Verschreibungsinformationen für AQNEURSA:https://www.aqneursahcp.com/wp-content/prescribing-information.pdf
Über die Niemann-Pick-Krankheit Typ C
Die Niemann-Pick-Krankheit Typ C (NPC) ist eine seltene (1:100.000 Lebendgeburten), frühzeitig tödlich verlaufende, autosomal-rezessive lysosomale Speicherkrankheit.6Die Krankheit äußert sich durch systemische, psychiatrische und neurologische Symptome, darunter zerebelläre Ataxie. NPC ist chronisch und progressiv und zeichnet sich durch eine rasche Degeneration des Kleinhirns und wichtiger Organsysteme aus, was die Lebensqualität stark beeinträchtigt.3,4,7
Über IB1001-301
IB1001-301 (NCT05163288) ist eine multinationale, randomisierte, placebokontrollierte Crossover-Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von IB1001 (AQNEURSA, Levacetylleucin) bei pädiatrischen und erwachsenen Patienten mit NPC. Patienten im Alter von 4 Jahren und älter wurden an Studienzentren in Australien, Europa, dem Vereinigten Königreich und den Vereinigten Staaten untersucht.
Die Patienten wurden während einer Baseline-Phase untersucht und anschließend randomisiert (1:1) einer 12-wöchigen Behandlung mit oral verabreichtem IB1001 oder Placebo zugewiesen. Am Ende der 12-wöchigen Behandlungsphase wechselten die Patienten die Studienmedikation und erhielten über einen weiteren Zeitraum von 12 Wochen das jeweils andere Studienmedikament (IB1001 oder Placebo). Patienten, die die Studie abgeschlossen hatten, konnten an einer offenen Verlängerungsphase teilnehmen, wobei einige Patienten über 5 Jahre lang behandelt wurden.
Über IntraBio
IntraBio Inc. ist ein globales biopharmazeutisches Unternehmen, das zielgerichtete Therapien für seltene und häufige neurologische und neurologische Entwicklungsstörungen entwickelt und vermarktet. Die Plattformtechnologien von IntraBio sind das Ergebnis jahrzehntelanger Forschung und Zusammenarbeit mit Universitäten und Institutionen weltweit und nutzen das Fachwissen der wissenschaftlichen Gründer der Universität Oxford und der Universität München.
Weitere Informationen über IntraBio finden Sie auf der Website des Unternehmens unter intrabio.com und auf LinkedIn (@IntraBio-Inc).
Referenzen
1. Bremova-Ertl T, et al. J Neurol 2022;269(3):1651-1662
2. Patterson, Marc C., et al. "Disease-modifying, neuroprotective effect of N-acetyl-l-leucine in adult and pediatric patients with Niemann-Pick disease type C." Neurology 105.1 (2025): e213589.
3. Geberhiwot T, et al. Orphanet J of Rare Dis. 2018;13:50
4. Patterson MC, et al. Orphanet J Rare Dis. 2013;8:12; 3. NORD. NPC Signs Symptoms. Veröffentlicht am 12. Dezember 2023. Abgerufen am 19. Mai 2024.
5. AQNEURSA. Prescribing Information. IntraBio Inc
6. Burton BK, Ellis AG, Orr B, et al. Estimating the prevalence of Niemann-Pick disease type C (NPC) in the United States. Mol Genet Metab 2021;134:182-187. doi:10.1016/j.ymgme.2021.06.011
7. Vanier MT. Orphanet J Rare Dis. 2010;5:16.
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