VectorBuilder, ein weltweit führendes Unternehmen im Bereich der Gentransfer-Technologien und CDMO-Dienstleistungen, gab heute die Einführung des miniVec-Plasmidsystems bekannt, das die Entwicklung genetischer Arzneimittel sichererer, effizienter und skalierbarer machen soll. Das Manuskript, das diesen Durchbruch im Detail beschreibt, ist jetzt auf BioRxiv verfügbar.
Plasmide sind seit langem ein zentrales Material bei der Herstellung von Biopharmazeutika, insbesondere von genetischen Arzneimitteln wie viralen und nicht-viralen Vektoren, die in der Gen- und Zelltherapie verwendet werden, sowie von mRNA-Impfstoffen gegen COVID-19. Konventionelle Plasmide basieren auf einem Backbone, das Antibiotikaresistenzgene trägt, um die Proliferation der Plasmide in E.-coli-Wirtszellen zu unterstützen. Diese zusätzlichen Gene, die keinen Bezug zu den beabsichtigten therapeutischen Funktionen der Plasmide haben, stellen jedoch Sicherheitsrisiken dar, die bei Aufsichtsbehörden wie der FDA die Alarmglocken läuten lassen. Gleichzeitig verringern sie den Herstellungsertrag und beeinträchtigen die therapeutische Wirksamkeit. Folglich sind konventionelle Plasmide als pharmazeutisches Material nicht nur suboptimal in Bezug auf Sicherheit und Funktion, sondern auch äußerst kostspielig in der Herstellung, für einige therapeutische Anwendungen sogar unerschwinglich.
Das miniVec-Plasmidsystem basiert auf einem miniaturisierten Backbone, das die Antibiotikaresistenzgene entfernt. Das Ergebnis ist ein Plasmidsystem mit größerer klinischer Reife, das zum einen sicherer und bei großen Stückzahlen weitaus kostengünstiger in der Herstellung ist, zum anderen eine verbesserte Funktionalität in verschiedenen Anwendungen bietet. Für Forscher und Therapieentwickler schafft miniVec eine neue Grundlage für das Plasmiddesign, die der regulatorischen Erwartung "weniger ist mehr" entspricht. Damit wird es zum neuen Maßstab für die Verwendung von Plasmiden in der gesamten biopharmazeutischen Industrie.
"miniVec stellt einen grundlegenden Wandel im Plasmiddesign dar", sagte Dr. Bruce Lahn, Chief Scientist von VectorBuilder. "Es setzt einen höheren Standard für Sicherheit, Herstellbarkeit und Funktionalität. Von Anfang an war es auf die klinische Anwendung ausgerichtet, um Therapieentwicklern und Forschern ein Backbone an die Hand zu geben, das den regulatorischen Anforderungen entspricht und gleichzeitig kostengünstig in der Herstellung ist sowie eine überlegene Leistungsfähigkeit bietet."
Für die klinische Anwendung entwickelt
miniVec-Plasmide verfügen über ein miniaturisiertes Backbone, das eine kleine RNA enthält, die einen konstanten Selektionsdruck ausübt, um auch ohne Antibiotika oder andere chemische Zusätze während der Fermentation eine hohe Anzahl von Plasmidkopien aufrechtzuerhalten. Dieses Design umgeht nicht nur die mit Antibiotika verbundenen Bedenken hinsichtlich Biosicherheit und regulatorischen Warnhinweise, sondern verringert auch die metabolische Belastung der Wirtszellen, was wiederum zu einer deutlich höheren Plasmidausbeute in großtechnischen Fermentationsläufen führt. Darüber hinaus bieten miniVec-Plasmide eine wesentlich bessere Funktionalität in einem breiten Spektrum von In-vitro- und In-vivo-Anwendungen, darunter transiente Transfektion, Elektroporation, Virusverpackung, Transposon- und CRISPR-vermittelte Genomintegration sowie DNA-Impfungen ohne Trägermoleküle und das ohne nachweisbare Immunogenität oder Toxizität. Für Entwickler genetischer Therapeutika bedeutet dies direkte Vorteile: reibungslosere GMP-Produktion, weniger regulatorische Hürden und erhebliche Kosteneinsparungen entlang der gesamten Entwicklungspipeline.
"miniVec ist eine direkte Reaktion auf die Nachfrage der Branche nach Plasmiden, die modernen Anforderungen entsprechen", sagte Dr. Lahn. "Es ist nicht nur eine wesentliche Verbesserung, sondern eine Plattform, die die genetische Medizin voranbringt, indem sie die klinische Entwicklung sicherer, effizienter und kostengünstiger macht."
"Als auf die Entwicklung von Gentransfer-Technologien spezialisiertes Labor gehören Bedenken hinsichtlich der Wirksamkeit und Sicherheit, arbeitsintensive Herstellungsprotokolle und hohe Produktkosten zu unseren Hauptanliegen. Mit miniVec begegnen wir sämtlichen dieser Schlüsselaspekte und anstatt Zeit mit der Fehlersuche zu verbringen, können wir uns auf die eigentlichen Fragen konzentrieren, die wir beantworten möchten", sagte Professor Stephan Matthias vom Fred Hutchinson Cancer Center.
Über Therapeutika hinaus
Zwar wurde miniVec zunächst mit fortschrittlichen Therapien im Sinn entwickelt, jedoch bietet die Technologie auch Vorteile in anderen Anwendungsbereichen. So sind Plasmide ohne Antibiotika oder unnötige Zusatzstoffe ebenso in der Lebensmittelproduktion, der Veterinärmedizin und der synthetischen Biologie von großem Wert Bereiche, in denen Sicherheit und Compliance häufig zwingend vorgeschrieben sind.
"Bei miniVec haben wir unnötige Komplexität abgebaut und dadurch neue Türen geöffnet, von fortschrittlichen Therapien bis hin zu Anwendungen in der Lebensmittelqualität, bei denen dieselben Prinzipien für Sicherheit, Wirksamkeit und kostengünstige Herstellung gelten. Wir betrachten dies als eine Plattformtechnologie mit breiter Relevanz für die künftige Verwendung von Plasmiden in vielen Bereichen", fügte Dr. Lahn hinzu.
Der Vorteil von VectorBuilder
Die globale CDMO-Infrastruktur von VectorBuilder unterstützt miniVec. Durch die Zusammenlegung von Plasmiddesign, Optimierung und GMP-Herstellung unter einem Dach ist VectorBuilder in der Lage, in jeder Phase der Entwicklungspipeline für genetische Arzneimittel nahtlose Übergaben zu gewährleisten. Mit dieser End-to-End-Kompetenz unterstreicht das Unternehmen sein übergeordnetes Engagement für innovative, klinisch reife Lösungen, um die Medikamentenentwicklung voranzutreiben.
Über VectorBuilder
VectorBuilder ist ein weltweit führendes Unternehmen im Bereich der Gentransfer-Technologien. Als vertrauenswürdiger Partner in Tausenden von Laboren und Biotech-/Pharmaunternehmen auf der ganzen Welt ist VectorBuilder ein One-Stop-Shop für das Design, die Entwicklung und die Optimierung von Gentransfer-Lösungen von der Grundlagenforschung bis hin zu klinischen Anwendungen. Das preisgekrönte Vector Design Studio ist eine transformative Innovation, die es Forschern ermöglicht, benutzerdefinierte Vektoren einfach online zu entwerfen und zu bestellen, wodurch sie von der mühsamen Arbeit des Klonierens und Verpackens von Vektoren im Labor befreit werden. Das weltweit tätige Unternehmen verfügt über eine hohe Durchsatzkapazität für die Vektorproduktion, umfangreiche Vektor- und Komponentenbestände, individuelle CRO-Lösungen, einschließlich fortschrittlicher AAV Capsid Engineering-Fähigkeiten, und hochmoderne GMP-Fertigungsanlagen. Das Team von VectorBuilder nutzt seine führende F&E- und CDMO-Kapazität, um die effektivsten Gentransfer-Lösungen bereitzustellen und neue innovative Tools für die biowissenschaftliche Forschung und die genetische Medizin zu entwickeln.
Die Ausgangssprache, in der der Originaltext veröffentlicht wird, ist die offizielle und autorisierte Version. Übersetzungen werden zur besseren Verständigung mitgeliefert. Nur die Sprachversion, die im Original veröffentlicht wurde, ist rechtsgültig. Gleichen Sie deshalb Übersetzungen mit der originalen Sprachversion der Veröffentlichung ab.
Originalversion auf businesswire.com ansehen: https://www.businesswire.com/news/home/20251008846732/de/
Contacts:
Medienanfragen
Sarah Shkargi
sarah@tnsmediacomms.com
