- Es handelt sich hierbei um eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte klinische Phase-II-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit, Sicherheit und Pharmakokinetik von FNP-223 (orale Formulierung) zur Verlangsamung des Fortschreitens der progressiven supranukleären Blickparese ("Progressive Supranuclear Palsy", PSP)
- Die Studie wird in 44 Zentren in der Europäischen Union, im Vereinigten Königreich und in den Vereinigten Staaten durchgeführt
- Die Studie bekräftigt den Einsatz von Ferrer für die Erforschung und Entwicklung transformativer therapeutischer Lösungen für Menschen mit seltenen neurologischen Erkrankungen
Das international tätige spanische Pharmaunternehmen Ferrer hat bekannt gegeben, die Patientenrekrutierung für die PROSPER-Studie abgeschlossen zu haben. Es handelt sich hierbei um eine klinische Phase-II-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit, Sicherheit und Pharmakokinetik von FNP-223, einem oral verabreichbaren, wirksamen und selektiven Inhibitor des OGA-Enzyms, der von Asceneuron einlizenziert wurde und das Fortschreiten der progressiven supranukleären Blickparese ("Progressive Supranuclear Palsy", PSP) verlangsamen soll1
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Ferrer's pharmaceutical production plant in Sant Cugat del Valles, Barcelona, Spain.
PSP ist eine seltene, schnell fortschreitende und letztendlich tödliche neurodegenerative Erkrankung2. Bislang gibt es noch keine zugelassenen krankheitsmodifizierenden Therapien für PSP.
Bei der PROSPER-Studie handelt es sich um eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Studie3, für die in nur 14 Monaten die geplante Teilnehmerzahl von 220 PSP-Patienten erfolgreich rekrutiert wurde. Dieser Meilenstein wurde bereits am 6.Oktober erreicht, zwei Monate früher als geplant. An der Studie beteiligen sich insgesamt 44 Zentren in der Europäischen Union, im Vereinigten Königreich und in den Vereinigten Staaten. Das Studiendesign umfasst eine sechswöchige Screening-Phase, gefolgt von einer 52-wöchigen Behandlung entweder mit FNP-223 oder einem Placebo und einer anschließenden vierwöchigen Kontrollphase nach Abschluss der Behandlung3
Die Studie konzentriert sich auf Teilnehmer mit progressiver supranukleärer Blickparese-Richardson-Syndrom (PSP-RS), einem kritischen Stadium, in dem eine frühzeitige Intervention den größten Erfolg bei der Verlangsamung des Krankheitsverlaufs haben kann. Die Krankheit in diesem Stadium zu diagnostizieren, stellt aufgrund ihres raschen Fortschreitens und der Komplexität der Diagnose eine erhebliche Herausforderung dar, weshalb das vorzeitige Erreichen dieses Meilensteins bei der Rekrutierung von Patienten umso bedeutender ist.
Prof. Dr. Med. Günter Höglinger von der Ludwig-Maximilians-Universität München, Hauptprüfarzt und Koordinator der PROSPER-Studie, erklärte: "Ich bin den Patienten, ihren Betreuern und den beteiligten Teams in unseren akademischen Zentren für ihr großes Engagement außerordentlich dankbar. Dank ihnen konnten wir diesen wichtigen Meilenstein so schnell erreichen. Wir machen gemeinsam bedeutende Fortschritte bei der Beantwortung einer entscheidenden wissenschaftlichen Frage: welche Rolle spielt die OGA-Hemmung bei PSP? Unsere gemeinsamen Bemühungen bringen uns der Entwicklung von Lösungen näher, die das Leben der Patienten wirklich verbessern können."
Kristophe Diaz, Chief Executive Officer von CurePSP, erklärte: "Die Rekrutierung einer vollständigen Patientengruppe für eine klinische Studie zu PSP ist kein einfaches Unterfangen, und der Erfolg von Ferrer mit der PROSPER-Studie stellt sowohl in wissenschaftlicher als auch in menschlicher Hinsicht einen Meilenstein dar. Hinter diesem Fortschritt stehen Patienten und Familien, die sich entschieden haben, aus Hoffnung Taten werden zu lassen, und deren Teilnahme das gesamte Ökosystem zur Entwicklung wirksamer Therapien für PSP vorantreibt. Jeder dieser Schritte bringt unsere Gemeinschaft einem nachhaltigen Wandel näher."
Oscar Pérez, Chief Scientific Officer bei Ferrer, erklärte: "Die Rekrutierung der Patienten vorzeitig abzuschließen, ist ein wichtiger Schritt in Ferrers Engagement, klinische Forschungsprogramme für komplexe und seltene Krankheiten wie PSP voranzutreiben. Gemäß unserem Ziel, mit unserem Unternehmen einen Beitrag zur sozialen Gerechtigkeit zu leisten, hoffen wir, eine potenzielle Lösung anbieten zu können, die das Leben der von dieser Krankheit betroffenen Menschen und ihrer Angehörigen positiv verändert. Wir sind den Patienten, Familien, Pflegekräften, Forschern und Patientenverbänden zutiefst dankbar für ihr Vertrauen und ihre Unterstützung, ohne die wir diesen Meilenstein nicht hätten erreichen können."
Ferrer hat auch den Input von Patienten, Pflegekräften und medizinischem Fachpersonal in das Design der PROSPER-Studie einfließen lassen. Dadurch soll die klinische Forschung auf die tatsächlichen Bedürfnisse der Teilnehmer zugeschnitten, ihre Erfahrung verbessert und eine wirkungsvollere klinische Forschung gewährleistet werden.
Das Engagement von Ferrer für die Forschung
Ferrer ist ein internationales Unternehmen mit Sitz in Barcelona, dessen Schwerpunkt auf der Erforschung und Entwicklung innovativer Therapien auf medizinischen Gebieten mit hohem ungedecktem Bedarf liegt, beispielsweise seltene neurologische Erkrankungen sowie pulmonale vaskuläre und interstitielle Erkrankungen. Das Unternehmen konzentriert sich auf komplexe, globale klinische Entwicklungen und treibt Projekte in verschiedenen Forschungsstadien voran.
Mit Studien wie der PROSPER-Studie arbeitet Ferrer an der Umsetzung seiner Mission, einen positiven sozialen Beitrag zu leisten, indem es transformative Lösungen für schwere und seltene Krankheiten entwickelt, für die es derzeit keine zugelassenen oder verfügbaren Therapien gibt.
Über PSP
Die progressive supranukleäre Blickparese ("Progressive Supranuclear Palsy", PSP) ist eine seltene neurodegenerative Erkrankung, unter der vorwiegend Menschen über 60 Jahre leiden. Sie schreitet rasch fort und führt zu schweren Behinderungen.
Bei PSP handelt es sich um eine primäre Tauopathie, die durch die abnormale Akkumulation des Tau-Proteins in Bereichen des Gehirns verursacht wird, die Bewegung und Kognition kontrollieren, insbesondere in subkortikalen Regionen und im Hirnstamm4,5 Diese Ablagerungen schädigen Nervenzellen und beeinträchtigen die Gehirnfunktion, was zu Symptomen wie Gleichgewichtsstörungen, Sprachschwierigkeiten oder Schluckbeschwerden, abnormalen Augenbewegungen sowie kognitiven Störungen oder Stimmungsschwankungen führt6
Auch wenn PSP mit 5,8 bis 6,5 Betroffenen pro 100.000 Menschen selten auftritt7, hat die Krankheit schwerwiegende Folgen: In der Regel kommt es innerhalb weniger Jahre zum Verlust der Selbstständigkeit7, und die durchschnittliche Lebenserwartung nach der Diagnose liegt zwischen 6 und 9 Jahren. Genetisch bedingte Fälle sind selten8, obgleich mehr als zehn assoziierte Gene identifiziert wurden, wobei Mutationen im MAPT-Gen den Hauptrisikofaktor darstellen9. Auch die mögliche Rolle von Umweltfaktoren wie der Exposition gegenüber Giftstoffen oder Infektionserregern wird derzeit untersucht7
Über Ferrer
Wir von Ferrer wollen durch unsere Geschäftstätigkeit für soziale Gerechtigkeit kämpfen. Daher geht unser Unternehmen schon seit langem neue Wege: Anstatt die Rendite für unsere Aktionäre zu maximieren, reinvestieren wir einen Großteil unseres Gewinns in Initiativen, die der Gesellschaft zugutekommen. Damit fließt er wieder dorthin zurück, wo er eigentlich hingehört. Wir gehen über die bloße Einhaltung von Vorschriften hinaus und orientieren uns an den höchsten Standards in Bezug auf Nachhaltigkeit, Ethik und Integrität. Das Ergebnis: Wir sind das weltweit am höchsten bewertete B-Corp-Pharmaunternehmen.
Ferrer wurde 1959 in Barcelona gegründet und bietet in über hundert Ländern transformative Lösungen für lebensbedrohliche Krankheiten an. Entsprechend unseres Unternehmenszwecks liegt unser Fokus zunehmend auf pulmonalen vaskulären und interstitiellen Lungenerkrankungen sowie seltenen neurologischen Erkrankungen. Unser Team von 1.800 Mitarbeitern hat eine feste Überzeugung: Unser Geschäft ist kein Selbstzweck, sondern ein Mittel, um Leben zu verändern.
We are Ferrer. Ferrer for good.
www.ferrer.com
Referenzen:
- Permanne B, Sand A, Ousson S, Nény M, Hantson J, Schubert R, Wiessner C, Quattropani A, Beher D. O-GlcNAcase Inhibitor ASN90 is a Multimodal Drug Candidate for Tau and a-Synuclein Proteinopathies. ACS Chem Neurosci. 20. April 2022; 13(8):1296-1314. doi: 10.1021/acschemneuro.2c00057. Epub 31. März 2022. PMID: 35357812; PMCID: PMC9026285.
- Höglinger GU et al. Mov Disord. 2017;32(6):853-864; 2. Agarwal S und Gilbert R. Progressive supranukleäre Lähmung. [Aktualisiert am 27. März 2023]. In: StatPearls [Internet]. Treasure Island (FL): StatPearls Publishing; Januar 2025. Verfügbar unter: www.ncbi.nlm.nih.gov/books/NBK526098/ (Zugriff: August 2025); 3. Boxer LB et al. Lancet Neurol. 2017;16(7):552-563
- ClinicalTrials.gov: A Randomized, Double-blind, Placebo-controlled, Phase 2 Study to Assess the Efficacy, Safety, and Pharmacokinetics of FNP-223 (Oral Formulation) to Slow the Disease Progression of Progressive Supranuclear Palsy (PSP) (PROSPER). ClinicalTrials.gov [Internet]. Verfügbar unter: https://www.clinicaltrials.gov/study/NCT06355531. Zugriff: 01/10/2025
- Murray ME, Kouri N, Lin WL, Jack CR, Jr., Dickson DW, Vemuri P. Clinicopathologic assessment and imaging of tauopathies in neurodegenerative dementias. Alzheimers Res Ther. 2014;6(1):1. doi: 10.1186/alzrt231.
- Planche V, Mansencal B, Manjon JV, Meissner WG, Tourdias T, Coupé P. Staging of progressive supranuclear palsy-Richardson syndrome using MRI brain charts for the human lifespan. Brain Commun. 2024;6(2):fcae055. doi: 10.1093/braincomms/fcae055.
- National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS) [Internet]. Bethesda: National Institutes of Health; Startdatum unbekannt [letztes Aktualisierungsdatum unbekannt; zitiert am 23. April 2025]. Verfügbar unter: https://www.ninds.nih.gov/health-information/disorders/progressive-supranuclear-palsy-psp.
- Agarwal S, Gilbert R. Progressive Supranuclear Palsy. StatPearls. Treasure Island (FL): StatPearls Publishing
- Ichikawa-Escamilla E, Velasco-Martínez RA, Adalid-Peralta L. Progressive Supranuclear Palsy syndrome: an overview. IBRO Neurosci Rep. 2024;16:598-608. doi: 10.1016/j.ibneur.2024.04.008.
- Donker Kaat L, Boon AJ, Azmani A, Kamphorst W, Breteler MM, Anar B, et al. Familial aggregation of parkinsonism in progressive supranuclear palsy. Neurology. 2009;73(2):98-105. doi: 10.1212/WNL.0b013e3181a92bcc.
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