- Phase-III-Studie hat mit hoher statistischer Signifikanz den ersten Endpunkt und wichtige sekundäre Endpunkte erreicht
- Levacetylleucin zeigte klinisch bedeutsame Verbesserungen der neurologischen Symptome und Funktion bei erwachsenen und pädiatrischen Patienten mit Ataxia-Telangiectasia
- Günstige Sicherheit und Verträglichkeit entsprechend dem etablierten Sicherheitsprofil von Levacetylleucin
- Zulassungseinreichungen geplant für die USA, Europa und andere Jurisdiktionen für Levacetylleucin zur Behandlung von Ataxia-Telangiectasia, einer neurodegenerativen Erkrankung ohne zugelassene Behandlung, die etwa 1 von 70.000 Menschen betrifft
IntraBio Inc. verkündete heute positive Topline-Ergebnisse der klinischen Phase-III-Zulassungsstudie IB1001-303, "Effects of N-Acetyl-L-Leucine on Ataxia-Telangiectasia (A-T): A Randomized, Placebo-Controlled, Double-Blind, Crossover Study" (NCT06673056) zur Bewertung von N-Acetyl-L-Leucin (Levacetylleucin) für pädiatrische und erwachsene Patienten mit Ataxia-Telangiectasia (A-T).
Der primäre Endpunkt der Studie bewertete die Wirkung der Behandlung mit Levacetylleucin auf der Scale for the Assessment and Rating of Ataxia (SARA) verglichen mit einem Placebo nach 12 Behandlungswochen. Die Behandlung mit Levacetylleucin zeigte eine statistisch signifikante und klinisch relevante Verbesserung von -1,88 Punkten des SARA-Werts verglichen mit dem Placebo (-1,92 unter Levacetylleucin und -0,14 unter Placebo, p<0,001).
Die Studie erreichte auch sekundäre Endpunkte und zeigte eine statistisch signifikante und klinisch relevante Verbesserung auf der International Cooperative Ataxia Rating Scale (ICARS) (-4,22 unter Levacetylleucin und -1,69 unter Placebo; p=0,003) und der Investigator's Clinical Global Impression of Improvement (CGI-I) (-0,6 unter Levacetylleucin und -0,2 unter Placebo; p=0,02). Levacetylleucin stellte sich als sicher und gut verträglich heraus, zeigte keine medikamentenbezogenen schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse und entsprach seinem etablierten Sicherheitsprofil.
Angesichts dieser Ergebnisse plant IntraBio die umgehende Einreichung der Zulassungsanträge bei der US Food and Drug Administration (FDA) und der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) sowie weiteren globalen Regulierungsbehörden.
"Das ist ein Durchbruch für Patienten und Familien, die von Ataxia-Telangiectasia betroffen sind", sagte Dr. Franziska Hoche, Massachusetts General, Forscherin der Studie IB1001-303. "A-T ist eine seltene und verheerende Krankheit ohne zugelassene Behandlungsmöglichkeiten. Die Ergebnisse der IB1001-303-Studie zeigen, dass Levacetylleucin die neurologischen Symptome und den Alltag der Patienten deutlich verbessert hat. Das ist ein wichtiger wissenschaftlicher und klinischer Meilenstein und überzeugender Beweis, dass Levacetylleucin einen echten Einfluss auf das Leben von A-T-Patienten hat."
"Diese Ergebnisse sind ein wichtiger Wendepunkt für die Ataxia-Telangiectasia-Gemeinschaft", sagte Brad Margus, Gründer des A-T Children's Project. "Es gibt echte Hoffnung, dass Familien bald Zugang zur ersten effektiven und sicheren, für A-T zugelassenen Behandlung haben werden. Wir freuen uns auf die weitere Zusammenarbeit mit IntraBio, um sicherzustellen, dass Levacetylleucin schnell von der FDA zugelassen und Patienten in unserer Gemeinschaft zur Verfügung gestellt wird, die dringend wirksame und zugelassene Behandlungsmöglichkeiten brauchen."
Die positiven Ergebnisse von IB1001-303 bauen auf einer vorherigen klinischen Erfahrung mit Levacetylleucin für verschiedene neurologische Krankheiten, neurologische Entwicklungsstörungen und mitochondriale Erkrankungen auf. Levacetylleucin befindet sich in den USA und Europa zudem in der späten Entwicklungsphase für CACNA1A-bezogene Erkrankungen, eine Gruppe seltener neurologischer Erkrankungen, von der etwa 1 bis 2 von 10.000 Menschen betroffen sind.
Über IB1001-303
IB1001-303 ist eine Phase-III-Studie, die Levacetylleucin für die Behandlung von Ataxia-Telangiectasia (A-T) evaluiert, mit der Scale for the Assessment and Rating of Ataxia (SARA) als primärem Endpunkt. Die Studie umfasst eine randomisierte, placebokontrollierte, doppelt verblindete, gekreuzte Phase, gefolgt von einer langfristigen offenen Verlängerungsphase. Sie wurde zusammen mit wichtigen Meinungsführern und A-T-Patientenorganisationen entwickelt, um sowohl die symptombezogene Wirkung als auch die längerfristigen klinischen Ergebnisse zu bewerten. Levacetylleucin ist ein Prüfpräparat für A-T, das noch nicht von der FDA oder einer anderen Regulierungsbehörde für diese Indikation zugelassen wurde.
Über Ataxia-Telangiectasia
Ataxia-Telangiectasia (A-T) ist eine seltene, vererbte, progressive neurodegenerative Erkrankung, die in der Regel in der frühen Kindheit beginnt. A-T ist durch eine Degeneration des Kleinhirns gekennzeichnet, was zu einem Verlust der Koordination, Sprach- und Augenbewegungsstörungen sowie Abhängigkeit vom Rollstuhl führt. Viele Patienten entwickeln zudem sichtbare Gefäßveränderungen (Teleangiektasie), Immundefekte mit häufigen, lebensbedrohlichen Infektionen, Lungenkrankheit und ein drastisch erhöhtes Risiko für Krebs. Derzeit gibt es keine zugelassenen Behandlungsmöglichkeiten für A-T.
Über AQNEURSA
AQNEURSA (Levacetylleucin) ist in den Vereinigten Staaten zugelassen und für die Behandlung neurologischer Symptome der Niemann-Pick-Krankheit Typ C (NPC) bei Erwachsenen und pädiatrischen Patienten mit einem Körpergewicht von 15 kg indiziert.
Heute verkündete IntraBio zudem gesondert die Zulassung von AQNEURSA in der Europäischen Union für die Behandlung neurologischer Symptome der Niemann-Pick-Krankheit Typ C bei Erwachsenen und Kindern ab 6 Jahren mit einem Körpergewicht von mindestens 20 kg, entweder in Kombination mit Miglustat oder als Monotherapie, sofern eine Unverträglichkeit gegenüber Miglustat besteht. Die am häufigsten gemeldete Nebenwirkung von AQNEURSA war Flatulenz.
Über IntraBio
IntraBio Inc. ist ein globales biopharmazeutisches Unternehmen mit Sitz in Austin, Texas, das zielgerichtete Therapien für seltene und häufige neurologische Krankheiten, neurologische Entwicklungsstörungen und mitochondriale Erkrankungen entwickelt und vermarktet. Die Plattformtechnologien von IntraBio sind das Ergebnis jahrzehntelanger Forschung und Zusammenarbeit mit Universitäten und Institutionen weltweit und nutzen das Fachwissen der wissenschaftlichen Gründer der Universität Oxford und der Universität München.
Die Ausgangssprache, in der der Originaltext veröffentlicht wird, ist die offizielle und autorisierte Version. Übersetzungen werden zur besseren Verständigung mitgeliefert. Nur die Sprachversion, die im Original veröffentlicht wurde, ist rechtsgültig. Gleichen Sie deshalb Übersetzungen mit der originalen Sprachversion der Veröffentlichung ab.
Originalversion auf businesswire.com ansehen: https://www.businesswire.com/news/home/20260121469012/de/
Contacts:
Weitere Informationen:
Cass Fields
Vice-President of External Affairs
ccfields@intrabio.com
www.intrabio.com
