EQS-News: Skyhawk Therapeutics
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Die Ergebnisse nach neun Monaten zeigen eine durchschnittliche Verbesserung auf der Composite Unified Huntington's Disease Rating Scale (cUHDRS) gegenüber dem Ausgangswert um +0,64 Punkte, verglichen mit einer aufgrund der natürlichen Krankheitsentwicklung zu erwartenden Verschlechterung der cUHDRS bei symptomatischen Patienten um -0,73 Punkte über neun Monate, basierend auf einer Propensity-Score-Gewichtung. Skyhawk gibt außerdem bekannt, dass die Phase-2/3-Studie FALCON-HD für SKY-0515 weltweit ausgeweitet wurde. Skyhawk hat inzwischen mehr als 90 Patienten behandelt. BOSTON, 28. Januar 2026 /PRNewswire/ -- Skyhawk Therapeutics, Inc., ein Biotechnologieunternehmen im klinischen Stadium, das neuartige niedermolekulare Therapien zur Modulation kritischer RNA-Ziele entwickelt, gibt heute positive Ergebnisse der neunmonatigen Zwischenanalyse der Prüfbehandlung des Unternehmens für die Huntington-Krankheit (HD) mit SKY-0515 bekannt.  Die Behandlung mit SKY-0515 führt zu einer dosisabhängigen Verringerung des mHTT-Proteins im Blut um 62 % bei einer Dosis von 9 mg und zu einer dosisabhängigen Verringerung der PMS1-mRNA um 26 %. PMS1 ist ein Schlüsselfaktor für die somatische CAG-Repeat-Expansion und die HD-Pathologie. SKY-0515 hat ebenfalls eine hervorragende Exposition des Zentralnervensystems gezeigt und ist im Allgemeinen sicher und gut verträglich. Nach drei, sechs und neun Monaten zeigen Patienten, die SKY-0515 in der Teil-C-Patientenkohorte der klinischen Phase-1-Studie mit SKY-0515 erhalten, eine durchschnittliche Verbesserung auf der Composite Unified Huntington's Disease Rating Scale (cUHDRS) gegenüber dem Ausgangswert. Nach neun Monaten beträgt diese Verbesserung in einer gepoolten Analyse +0,64 Punkte im Vergleich zu einer erwarteten Verschlechterung des cUHDRS-Wertes bei symptomatischen Patienten von -0,73 Punkten nach neun Monaten, basierend auf einer Propensity-Score-Gewichtung mit Enroll-HD und TRACK-HD. "Ich bin sehr erfreut über diese Daten zur Sicherheit und frühen Wirksamkeit aus der Phase-1-Studie Teil C mit SKY-0515 bei Patienten, die bei den vorab festgelegten Analysen nach drei, sechs und neun Monaten eine Abweichung des cUHDRS vom erwarteten natürlichen Verlauf zeigen", erklärte Ed Wild, Professor für Neurologie am University College London. "SKY-0515 reduziert weiterhin das mHTT-Protein in dem Maße, wie es bisher bei keinem anderen Therapeutikum bei Patienten nachgewiesen wurde. Klinische Daten und Biomarker-Daten zeigen, dass das Medikament in allen getesteten Dosierungen gut verträglich ist. Die Fähigkeit von SKY-0515, sowohl mHTT als auch PMS1 zu reduzieren, bietet eine wirksame Kombination zur Behandlung der Huntington-Krankheit über zwei ihrer wichtigsten pathogenen Mechanismen. Diese offenen Studienergebnisse, die in der laufenden placebokontrollierten FALCON-HD-Studie validiert werden sollen, lassen auf bedeutende Auswirkungen für Menschen erwarten, die auf der ganzen Welt mit einer Huntington-Erkrankung leben und für die eine oral verabreichte Huntingtin-senkende Behandlung wie SKY-0515 eine echte Veränderung darstellen wird." "Unser Ziel für die Phase-1-Studie war es, die Sicherheit und Biomarker-Aktivität nachzuweisen", erklärte Sergey Paushkin, Leiter der Forschungs- und Entwicklungsabteilung bei Skyhawk Therapeutics, "und die anhaltende Stärke der Biomarker-Reaktion von SKY-0515 in unserer neunmonatigen Zwischenanalyse der Daten - sowie die Verbesserung des potenziellen Endpunkts, cUHDRS im Vergleich zu einer Verschlechterung des cUHDRS-Wertes in den Daten zur natürlichen Krankheitsentwicklung bei Patienten - unterstreicht das Potenzial von SKY-0515 als erstklassige krankheitsmodifizierende Therapie für Huntington. Diese vorläufigen Daten stellen einen bedeutenden Meilenstein für SKY-0515 dar und unterstreichen die Leistungsfähigkeit der Plattform von Skyhawk bei der Bereitstellung erstklassiger kleiner Moleküle für schwerwiegende Erkrankungen, für die es keine zugelassenen krankheitsmodifizierenden Therapien gibt." Die Huntington-Krankheit ist eine seltene, erblich bedingte und letztlich tödlich verlaufende neurodegenerative Erkrankung, von der in den Vereinigten Staaten mehr als 40.000 symptomatische Patienten betroffen sind; weltweit wird die Zahl der Betroffenen auf Hunderttausende geschätzt. Derzeit gibt es keine zugelassenen Behandlungen, die das Fortschreiten der Krankheit verlangsamen oder aufhalten. SKY-0515 ist ein oral zu verabreichender, niedermolekularer RNA-Modulator, der im Rahmen der neuartigen RNA-Modulierungsplattform des Unternehmens, SKYSTAR, entwickelt wurde. SKY-0515 reduziert therapeutisch das HTT-Protein und das PMS1-Protein. PMS1 ist ein zusätzlicher Schlüsselfaktor für die somatische CAG-Repeat-Expansion und die HD-Pathologie und sollte die Vorteile der Reduzierung des mutierten HTT ergänzen. Skyhawk gab heute außerdem bekannt, dass die Phase-2/3-Studie SKY-0515 mit FALCON-HD, die an zwölf Standorten in Australien und Neuseeland läuft, weltweit ausgeweitet wurde. Skyhawk hat inzwischen mehr als 90 Patienten mit SKY-0515 behandelt. SKY-0515 ist das erste Medikament von Skyhawk, das sich in der klinischen Erprobung befindet. Skyhawk geht davon aus, dass bis Ende 2027 weitere niedermolekulare Medikamente zur Behandlung seltener neurologischer Erkrankungen, für die es keine zugelassenen krankheitsmodifizierenden Therapien gibt, in die Klinik eingeführt werden. Informationen zur klinischen Phase-1-Studie von SKY-0515 Informationen zur klinischen Phase-2/3-Studie FALCON-HD von SKY-0515 Informationen zu Skyhawk Therapeutics Skyhawk Kontakt  Foto - https://mma.prnewswire.com/media/2870056/Skyhawk_Therapeutics_9_MONTH_DATA_Graph.jpg
 28.01.2026 CET/CEST Veröffentlichung einer Corporate News/Finanznachricht, übermittelt durch EQS News - ein Service der EQS Group. |
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