EQS-News: Skyhawk Therapeutics
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Die australische Therapeutic Goods Administration (TGA), die für die Zulassung der Sicherheit, Qualität und Wirksamkeit von therapeutischen Produkten zuständig ist, hat festgestellt, dass Skyhawks SKY-0515, eine oral verabreichte niedermolekulare Therapie zur Behandlung der Huntington-Krankheit, die Kriterien der TGA für eine Zulassung im Rahmen des vorläufigen Zulassungsverfahrens erfüllt. Skyhawk hat heute seinen Antrag auf vorläufige Zulassung bei der TGA eingereicht. Mehr als 115 Patienten werden derzeit mit SKY-0515 behandelt. BOSTON, 2. März 2026 /PRNewswire/ -- Skyhawk Therapeutics, Inc, ein im klinischen Stadium befindliches Biotechnologieunternehmen, das neuartige niedermolekulare Therapien zur Modulation kritischer RNA-Targets für eine Reihe schwieriger neurologischer Erkrankungen entwickelt, gibt bekannt, dass die australische Therapeutic Goods Administration (TGA), die für die Zulassung der Sicherheit, Qualität und Wirksamkeit therapeutischer Produkte zuständig ist, festgestellt hat, dass die oral verabreichte niedermolekulare Therapie SKY-0515 des Unternehmens zur Behandlung der Huntington-Krankheit die Kriterien der TGA für die Zulassung über den vorläufigen Zulassungsweg erfüllt.  Skyhawk reichte heute seinen Antrag auf vorläufige Zulassung bei der TGA ein. "Wir sind dankbar, dass die TGA festgestellt hat, dass SKY-0515 für die Behandlung der Huntington-Krankheit die Kriterien für eine mögliche vorläufige Zulassung erfüllt", sagte Bill Haney, CEO von Skyhawk. "Dies ist ein wichtiger erster Schritt auf dem Weg zu einer beschleunigten Zulassung in Australien und weltweit und bietet die Möglichkeit einer krankheitsmodifizierenden Behandlung für Huntington-Patienten, die dringend Therapien für diese verheerende Krankheit benötigen." Die Behandlung mit SKY-0515 führt zu einer dosisabhängigen Verringerung von mHTT und PMS1, den Hauptfaktoren für die Pathologie der Huntington-Krankheit. SKY-0515 hat eine ausgezeichnete Wirkung auf das zentrale Nervensystem gezeigt und war im Allgemeinen sicher und gut verträglich. Patienten, die SKY-0515 in der Phase 1C-Studie erhalten haben, zeigen eine mittlere Verbesserung auf der Composite Unified Huntington's Disease Rating Scale (cUHDRS) gegenüber dem Ausgangswert. Nach neun Monaten beträgt diese Verbesserung in einer gepoolten Analyse +0,64 Punkte, verglichen mit einer erwarteten Verschlechterung des cUHDRS-Wertes bei symptomatischen Patienten von -0,73 Punkten nach neun Monaten, basierend auf einer Propensity-Score-Gewichtung mit Enroll-HD und TRACK-HD. Die Huntington-Krankheit ist eine seltene, vererbte und letztlich tödlich verlaufende neurodegenerative Störung, von der weltweit Hunderttausende von Menschen betroffen sind, darunter mehr als 40 000 symptomatische Patienten in den Vereinigten Staaten und über 2 000 Australier.1,2 Derzeit gibt es keine zugelassenen krankheitsmodifizierenden Behandlungen, die das Fortschreiten der Krankheit verlangsamen oder aufhalten.2 SKY-0515 ist ein niedermolekularer RNA-Splicing-Modifikator, der im Rahmen von Skyhawks neuartiger RNA-Splicing-Plattform SKYSTAR entwickelt wurde. SKY-0515 ist das erste Skyhawk-Medikament in klinischen Studien. Skyhawk entwickelt weitere neuartige Medikamente zur Behandlung neurologischer Erkrankungen, für die es keine zugelassenen krankheitsmodifizierenden Therapien gibt. Über die klinische Phase-1-Studie von SKY-0515 Über die klinische Phase-2/3-Studie FALCON-HD von SKY-0515 Informationen zu Skyhawk Therapeutics Skyhawk Kontakt Quellen
Foto - https://mma.prnewswire.com/media/2923501/Skyhawk_Therapeutics__Phase_1_Part_C_patient_cohort_cUHDRS.jpg
 02.03.2026 CET/CEST Veröffentlichung einer Corporate News/Finanznachricht, übermittelt durch EQS News - ein Service der EQS Group. |
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