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Ein möglicher Durchbruch in der Augenheilkunde: Im Rattenmodell konnte die Sehfunktion eines geschädigten Sehnervs wiederhergestellt werden. Grundlage ist die Verabreichung von Exosomen, die gezielt ein bestimmtes Protein hemmen. Entwickelt wird die Technologie vom israelischen Biotech-Unternehmen NurExone Biologic, das seit 2019 mit seiner Forschung an biologischen Nanocarriern und der Regeneration von Nervenzellen Aufmerksamkeit erhält.
Vom Nanocarrier zur biologischen Plattform
Die Exosomen-Forschung von NurExone hat ihren Ursprung in der Membrantechnologie. Über Lipid-Nanopartikel führte die Entwicklung zu vollständig biologischen Transportsystemen. Dahinter steht die Erkenntnis, dass der menschliche Körper bereits über ein hochentwickeltes System verfügt, um Wirkstoffe und Signalmoleküle gezielt zu transportieren.
Exosomen dienen als natürliche Botenstoffe zwischen Zellen. Sie transportieren Proteine, RNA und Lipide an bestimmte Zielorte und unterstützen körpereigene Reparaturprozesse. Obwohl sie keine lebenden Zellen sind, bleiben sie biologisch aktiv.
Vorteile gegenüber klassischen Wirkstoffträgern
Im Vergleich zu künstlichen Transportsystemen können Exosomen die Blut-Hirn-Schranke überwinden. Da sie zellfrei sind, vermeiden sie zudem Risiken wie ein unkontrolliertes Zellwachstum. Besonders relevant ist ihre Fähigkeit, geschädigtes Gewebe gezielt anzusteuern.
Spezifische Proteinstrukturen auf ihrer Oberfläche wirken dabei wie ein Navigationssystem. Dieses sogenannte Homing basiert auf biochemischen Signalen verletzter Gewebe. Exosomen reagieren darauf, sammeln sich in betroffenen Bereichen an, reduzieren Entzündungen und schaffen so die Voraussetzung für Regeneration.
Skalierbare Produktion als Basis der Kommerzialisierung
Eine zentrale Herausforderung war bislang die reproduzierbare Herstellung mit gleichbleibender Qualität. NurExone hat dafür eine stabile, vollständig charakterisierte Zellbank aufgebaut. Die Exosomen werden aus mesenchymalen Stammzellen gewonnen und in 3D-Bioreaktoren produziert. Damit entsteht eine skalierbare Grundlage für klinische Anwendungen.
Auch beim Beladen der Exosomen nutzt das Unternehmen eine eigene Technologie. Ein Zuckerrest verbindet den Wirkstoff mit der Exosomenmembran. So entsteht ein flexibles System für unterschiedliche therapeutische Ansätze.
Vom Rückenmark zum Sehnerv
Ursprünglich konzentrierte sich NurExone auf Rückenmarksverletzungen. Ziel war es, neuronale Verbindungen wiederherzustellen, statt nur Symptome zu behandeln. Im Mittelpunkt stand das Protein PTEN, das das Wachstum von Nervenzellen hemmt. Durch seine gezielte Blockade konnte das Zellwachstum im Tiermodell erneut angeregt werden. Selbst bei vollständig durchtrenntem Rückenmark zeigten behandelte Tiere eine deutliche motorische Erholung.
Diese Ergebnisse führten zur Orphan Drug Designation in den USA und Europa. Der Schritt in die Augenheilkunde ergab sich daraus, dass der Sehnerv Teil des zentralen Nervensystems ist.
Ermutigende Daten aus der Ophthalmologie
Die Studien werden mit einem erfahrenen Experten am Sheba Medical Center durchgeführt. Im Tiermodell wurde der Sehnerv gezielt geschädigt, um die Folgen eines Glaukoms nachzubilden. Nach der Behandlung mit ExoPTEN stellte sich die Netzhautfunktion vollständig wieder her. Elektroretinogramme zeigten, dass behandelte Augen auf Licht genauso reagierten wie gesunde.
Die Ergebnisse konnten mehrfach reproduziert werden. Neben Glaukom könnten auch Schädigungen des Sehnervs durch Durchblutungsstörungen oder Traumata adressiert werden. Durch den Austausch der eingesetzten siRNA lassen sich unterschiedliche Zielproteine ansprechen, ohne die Plattform grundlegend zu verändern. Im Tiermodell genügten wenige Injektionen.
Klinischer Meilenstein rückt näher
Erste klinische Anwendungen am Menschen könnten in ein bis zwei Jahren beginnen. Zunächst sollen schwer erkrankte Patienten ohne alternative Therapieoptionen behandelt werden. Die Ophthalmologie könnte dabei wegen klarer Studienendpunkte und einer einfacheren Patientenrekrutierung eine wichtige Rolle spielen.
NurExone ist an der Toronto Stock Exchange Venture sowie an mehreren deutschen Börsen notiert und hat bisher mehr als 20 Millionen US-Dollar eingeworben. Mit seiner Exosomen-Plattform positioniert sich das Unternehmen in einem Biotechnologie-Segment, das zunehmend an Bedeutung gewinnt.
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NurExone Biologic Inc.
ISIN: CA67059R1091
Land: Israel & Kanada
www.nurexone.com
Quelle
https://mgo-medizin.de/ophthalmologie/wenn-exosomen-die-glaukom-therapie-revolutionieren/
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