WASHINGTON (dpa-AFX) - BioMarin Pharmaceutical Inc. (BMRN) hat weitere Daten aus der vierjährigen Aktualisierung einer offenen Phase-1/2-Studie mit Valoctocogene roxaparvovec, einer Untersuchung der Gentherapie bei schwerer Hämophilie A, bekannt gegeben. Die Daten sind die aktuellsten Daten (8. April 2020, abgeschnitten) und enthalten vier Jahre Daten für die Kohorte 6e13 vg/kg und drei Jahre Daten für die Kohorte 4e13 vg/kg.
Hank Fuchs, President Global Research and Development bei BioMarin, sagte: "Eine Verringerung der exogenen Faktor-VIII-Nutzung um 96 %, da Patienten jetzt ihren eigenen endogenen Faktor VIII produzieren, ist ein potenzieller Nutzen, den wir in der Lage zu bieten hoffen, in enger Zusammenarbeit mit den Regulierungsbehörden zu sein, um die Zulassung zu erwirken und daran zu arbeiten, die Belastung durch Hämophilie zu verringern."
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