CAMBRIDGE (MASSACHUSETTS) (dpa-AFX) - Vertex Pharmaceuticals Incorporated (VRTX) hat am Freitag bekannt gegeben, dass die Europäische Kommission die Zulassung der Etikettenverlängerung für SYMKEVI (Tezacaftor/Ivacaftor) mit KALYDECO (Ivacaftor) für kinderberechtigte Kinder mit Mukoviszidose oder CF im Alter von 6-11 Jahren erteilt hat.
CF ist eine seltene, lebensverkürzende genetische Erkrankung, die die Lunge, Leber, GI-Trakt, Nebenhöhlen, Schweißdrüsen, Bauchspeicheldrüse und Fortpflanzungstrakt betrifft. CF wird durch ein defektes und/oder fehlendes CFTR-Protein verursacht, das aus bestimmten Mutationen im CFTR-Gen resultiert.
Die Zulassung gilt für die Behandlung von CF bei Patienten ab 6 Jahren, die zwei Kopien der F508del-Mutation im Zystfibrose-Transmembran-Leitfähigkeitsregulator oder CFTR-Gen oder eine Kopie der F508del-Mutation und eine Kopie einer von 14 Mutationen im CFTR-Gen haben, die zu einer Rest-CFTR-Aktivität führen.
SYMKEVI mit KALYDECO wird sofort für weitere berechtigte Patienten in Deutschland verfügbar sein und in Kürze in Ländern verfügbar sein, die innovative langfristige Erstattungsvereinbarungen mit Vertex abgeschlossen haben, darunter das Vereinigte Königreich, Dänemark und die Republik Irland.
In allen anderen Ländern wird Vertex eng mit den zuständigen Behörden in Europa zusammenarbeiten, um den Zugang für berechtigte Patienten zu gewährleisten.
In Europa ist SYMKEVI mit KALYDECO bereits für die Behandlung von Menschen mit CF-Alter ab 12 Jahren zugelassen, die entweder zwei Kopien der F508del-Mutation im CFTR-Gen oder eine Kopie der F508del-Mutation und eine Kopie einer der 14 Mutationen haben, bei denen das CFTR-Gen zu einer Rest-CFTR-Proteinaktivität führt.
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