TOKIO (dpa-AFX) - Audentes Therapeutics, ein Unternehmen für genetische Arzneimittel von Astellas, hat nach Angaben der US-amerikanischen Food and Drug Administration die klinische Sperre für die klinische ASPIRO-Studie zur Bewertung von AT132 bei Patienten mit X-verknüpfter myotubulärer Myopathie aufgehoben.
X-linked myotubuläre Myopathie oder XLMTM ist eine schwere, lebensbedrohliche neuromuskuläre Erkrankung, die durch extreme Muskelschwäche, Ateminsuffizienz und frühen Tod gekennzeichnet ist.
Das Unternehmen erklärte, es arbeite daran, alle klinischen und regulatorischen Aktivitäten abzuschließen, die notwendig sind, um die Belegung wieder aufzunehmen, und plant, zu einem späteren Zeitpunkt Gespräche mit den Aufsichtsbehörden über den Weg in Richtung globaler Registrierungsanmeldungen für AT132 zu führen.
AT132 wurde von der Us-amerikanischen Food and Drug Administration mit der Bezeichnung Regenerative Medizin und Fortgeschrittene Therapie, Seltene Kinderkrankheiten, Fast Track und Orphan Drug sowie von der Europäischen Arzneimittel-Agentur als prioritär eingestuft.
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