SÜDSAN FRANCISCO (dpa-AFX) - Roche hat Ergebnisse der Evrysdi-Studie bei Säuglingen mit spinaler Muskelatrophie Typ 1 gemeldet. Die Daten zeigten, dass die Behandlung mit Evrysdi nach 12 Monaten 90% dieser Säuglinge geholfen hat, ohne permanente Beatmung zu überleben und 33% mindestens 5 Sekunden ohne Unterstützung zu sitzen, was normalerweise im natürlichen Verlauf der Krankheit nicht zu sehen ist. Die Behandlung mit Evrysdi erhöhte das Überlebensniveau des motorischen Neuronenproteins um ein medianes 1,9-faches von der Ausgangsbasis in der hochdosierten Kohorte nach 12 Monaten.
Die FDA genehmigte Evrysdi im Jahr 2020 für die Behandlung von spinaler Muskelatrophie bei Erwachsenen und Kindern ab 2 Monaten. Evrysdi wurde 2018 von der Europäischen Arzneimittel-Agentur die PRIME-Bezeichnung verliehen.
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