WASHINGTON (dpa-AFX) - Intellia Therapeutics Inc. (NTLA) und Regeneron Pharmaceuticals Inc. (REGN) haben positive Zwischendaten aus einer laufenden klinischen Phase-1-Studie ihres führenden in vivo-Genom-Editing-Kandidaten NTLA-2001 bekannt gegeben. Die klinischen Daten zeigten eine tiefe Reduktion des krankheitserregenden Proteins nach einer einzelinfusion von NTLA-2001, einer untersuchten CRISPR-Therapie für Transthyretin (ATTR) Amyloidose.
Die Phase-1-Studie, die von Intellia als Entwicklungs- und Kommerzialisierungsleiter des Programms durchgeführt wird, bewertet NTLA-2001 bei Menschen mit erblicher Transthyretin-Amyloidose mit Polyneuropathie (ATTRv-PN).
Die Zwischenbilanz in der laufenden Phase-1-Studie ergab, dass eine einzelweise 0,3 mg/kg-Dosis ntLA-2001 zu einer durchschnittlichen Reduktion des Serums TTR um 87 % führte, wobei die TTR-Reduktion bis zum 28. Tag mit einer maximalen Serum-TTR-Reduktion bis zum 28. Tag mit einer dosisabhängigen Reaktion führte.
Intellia sagte, die klinischen Daten legten nahe, dass die Unternehmen Zielzellen im Körper präzise bearbeiten könnten, um genetische Krankheiten mit einer einzigen intravenösen Infusion von CRISPR zu behandeln. Die Zwischenergebnisse stützten ihre Überzeugung, dass NTLA-2001 das Potenzial hat, die verheerenden Komplikationen der ATTR-Amyloidose mit einer einzigen Dosis zu stoppen und umzukehren.
Im Gegensatz dazu ergibt der Pflegestandard für ATTRv-PN, der eine chronische Behandlung erfordert, in der Regel TTR-Reduktionen von ca. 80%.
Intellia geht davon aus, noch in diesem Jahr mit einer Einzeldosis-Erweiterungskohorte in Teil 2 der Phase-1-Studie zu beginnen. Nach Abschluss der Phase-1-Studie plant das Unternehmen, zu entscheidenden Studien sowohl für Polyneuropathie als auch für Kardiomyopathie-Manifestationen der ATTR-Amyloidose überzugehen.
Intellia beabsichtigt, noch in diesem Jahr auf einem medizinischen oder wissenschaftlichen Treffen weitere Daten aus der Studie vorzulegen.
Transthyretin-Amyloidose, oder ATTR-Amyloidose, ist eine seltene, progressive und tödliche Krankheit. Erbliche ATTR -Amyloidose (ATTRv) tritt auf, wenn eine Person mit Mutationen im TTR-Gen geboren wird, was dazu führt, dass die Leber strukturell abnormales Transthyretin (TTR)-Protein mit einer Neigung zur Fehlfaltung produziert. Diese beschädigten Proteine bauen sich als Amyloid im Körper, verursacht ernsthafte Komplikationen in mehreren Geweben, einschließlich des Herzens, Nerven und Verdauungssystem.
ATTRv-Amyloidose manifestiert sich überwiegend als Polyneuropathie (ATTRv-PN), die zu Nervenschäden führen kann, oder Kardiomyopathie (ATTRv-CM), die zu Herzinsuffizienz führen kann. Einige Individuen ohne die genetische Mutation produzieren nicht-mutierte oder wilde TTR-Proteine, die im Laufe der Zeit instabil werden, sich in krankheitserregenden Amyloidablagerungen verrenken und aggregieren. Dieser Zustand, genannt Wildtyp ATTR (ATTRwt) Amyloidose, betrifft in erster Linie das Herz.
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