TOKIO (dpa-AFX) - Astellas Pharma Inc. (ALPMY, ALPMY) gab am Dienstag mit, dass der Teilnehmer der klinischen Studie ASPIRO, der ein schwerwiegendes unerwünschtes Ereignis entwickelte, am 9. September verstorben ist. Die Todesursache steht noch aus.
Die klinische Studie ASPIRO hatte AT132 bei Patienten mit X-chromosophärer myotubulärer Myopathie untersucht. Die X-chromosoziierte Myoubularmyopathie ist eine schwere, lebensbedrohliche, seltene neuromuskuläre Erkrankung, die durch extreme Muskelschwäche, Atemversagen und frühen Tod gekennzeichnet ist.
Astellas stellte fest, dass es die relevanten klinischen Informationen sammelt und diese Informationen in die laufende Untersuchung anderer schwerwiegender unerwünschter Ereignisse einbezieht, die bisher in der ASPIRO-Studie beobachtet wurden. Es war der erste und einzige Teilnehmer, der nach der Veröffentlichung der früheren klinischen FDA-Sperre am 23. Dezember 2020 dosiert wurde.
Am 1. September sagte Astellas, dass es das Screening und die Dosierung weiterer Teilnehmer in seiner klinischen ASPIRO-Studie zur Bewertung von AT132 bei Patienten mit X-chromosophärer myotubulärer Myopathie pausiert habe.
Der Schritt war nach der Meldung eines kürzlich aufgetretenen schwerwiegenden unerwünschten Ereignisses bei einem Studienteilnehmer aufgrund abnormaler Leberfunktionstests geschehen, die in den Wochen nach der Dosierung des AT132-Prüfgentherapieprodukts in einer niedrigeren Dosis beobachtet wurden.
Das Unternehmen sagte dann, dass der Teilnehmer eine Geschichte von intermittierender Cholestase hatte. Vor der Dosierung hatte der Teilnehmer jedoch einen normalen Leberultraschall; und die Leberfunktionstests des Teilnehmers lagen innerhalb der Zulassungskriterien.
Die US-amerikanische Food and Drug Administration hatte Astellas per E-Mail darüber informiert, dass die ASPIRO-Studie auf klinische Eis gelegt wurde und ein schriftlicher Brief in den nächsten Wochen erwartet wird.
Astellas sagte, dass es nach Erhalt des offiziellen FDA-Schreibens zur klinischen Warteschleife seinen Inhalt überprüfen und einen weiteren Dialog mit den Regulierungsbehörden über den weiteren Weg führen werde.
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