WASHINGTON (dpa-AFX) - BioMarin Pharmaceutical Inc. (BMRN) gab in der Phase-3-Studie GENEr8-1 mit Valoctocogene Roxaparvovec bei Erwachsenen mit schwerer Hämophilie A eine stabile und dauerhafte annualisierte Blutungskontrolle bekannt. Die Studie mit 134 Teilnehmern erreichte nach einer zweijährigen Analyse alle primären und sekundären Wirksamkeitsendpunkte.
In der Studie wurde die annualisierte Blutungsrate signifikant um 4,1 behandelte Blutungen pro Jahr oder 85% gegenüber einem Ausgangswert von 4,8 in der vordefinierten Primäranalyse bei Teilnehmern aus einer früheren nicht-interventionellen Studie reduziert.
Valoctocogene roxaparvovec reduzierte auch signifikant die mittlere annualisierte Faktor-VIII-Infusionsrate in der Rollover-Population um 133 Infusionen pro Jahr oder 98% gegenüber dem Ausgangswert.
Am Ende des zweiten Jahres nach der Infusion mit Valoctocogene Roxaparvovec hatten die Teilnehmer der modifizierten Intent-to-Treat-Population ein mittleres endogenes Faktor-VIII-Aktivitätsniveau von 23,0 U/dl, gemessen durch den chromogenen Substratassay, und 36,1 I.E./dl, gemessen durch den einstufigen Assay.
Die Europäische Arzneimittel-Agentur hat die erneute Einreichung eines Zulassungsantrags durch BioMarin und eines Gutachtens des Ausschusses für Humanarzneimittel und des Ausschusses für neuartige Therapien für das erste Halbjahr 2022 validiert.
BioMarin sagte, dass es plant, sich mit der US-amerikanischen Food and Drug Administration zu treffen, um die Erneutvorlage eines Biologics-Lizenzantrags für das zweite Quartal 2022 zu diskutieren, gefolgt von einer erwarteten sechsmonatigen Überprüfung durch die FDA.
Valoctocogene roxaparvovec hat sowohl den RMAT-Status (Regenerative Medicine Advanced Therapy) als auch den Breakthrough Therapy Designation der FDA erhalten, die die Entwicklung von Medikamenten für schwere oder lebensbedrohliche Krankheiten und Zustände beschleunigen sollen.
Zusätzlich zum RMAT-Status und dem Breakthrough Therapy Designation hat Valoctocogene Roxaparvovec auch den Orphan-Drug-Status der FDA und EMA für die Behandlung von schwerer Hämophilie A erhalten.
Menschen, die mit Hämophilie A leben, haben kein ausreichendes Faktor-VIII-Protein, um ihrem Blutgerinnsel zu helfen, und haben ein Risiko für schmerzhafte und / oder potenziell lebensbedrohliche Blutungen durch selbst bescheidene Verletzungen.
Darüber hinaus erleben Menschen mit der schwersten Form der Hämophilie A oft schmerzhafte, spontane Blutungen in ihre Muskeln oder Gelenke.
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