TOKIO (dpa-AFX) - Astellas Pharma Inc. (ALPMY, ALPMY) gab positive vorläufige Sicherheitsdaten aus der FORTIS-Studie bekannt. Die klinische Phase-I/II-Studie untersuchte AT845, eine AAV-Genersatztherapie (AAV) zur Verabreichung eines funktionellen Alpha-Glucosidase-Gens zur Exprimierung von saurer Alpha-Glucosidase direkt in Muskelzellen bei Erwachsenen mit spät einsetzender Pompe-Krankheit.
Die Pompe-Krankheit ist eine seltene, schwere, autosomal-rezessive Stoffwechselerkrankung, die durch eine fortschreitende Muskeldegeneration gekennzeichnet ist. Die Krankheit wird durch Mutationen im Alpha-Glucosidase-Gen (GAA) verursacht, die die Produktion und Funktion eines Proteins namens saure Alpha-Glucosidase (GAA) verhindern.
GAA ist verantwortlich für die Metabolisierung von Glykogen, und Dysfunktion oder Abwesenheit des Proteins führt zur Ansammlung von Glykogen in Geweben, vor allem in der Skelett- und Herzmuskulatur, wo es Schäden an Gewebestruktur und -funktion verursacht.
Derzeit ist die einzige zugelassene Behandlung für Pompe die Enzymersatztherapie, bei der es sich um eine chronische Behandlung handelt, die in zweiwöchentlichen Infusionen verabreicht wird und ausschließlich auf der Gewebeaufnahme von GAA aus dem Plasma beruht.
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