WASHINGTON (dpa-AFX) - Alnylam Pharmaceuticals Inc. (ALNY) gab bekannt, dass die US-amerikanische Food and Drug Administration eine Zulassungserweiterung für Oxlumo (Lumasiran) genehmigt hat, ein RNAi-Therapeutikum, das durch subkutane Injektion verabreicht wird und jetzt für die Behandlung von primärer Hyperoxalurie Typ 1 oder PH1 zur Senkung des Oxalat- oder UOx- und Plasmaoxalat- oder POx-Spiegels bei pädiatrischen und erwachsenen Patienten indiziert ist.
Die Zulassung basierte auf positiven Wirksamkeits- und Sicherheitsergebnissen der Phase-3-Studie ILLUMINATE-C mit Oxlumo bei Patienten mit schwerer Nierenfunktionsstörung, einschließlich Patienten mit Hämodialyse.
Oxlumo wurde im November 2020 von der FDA für die Behandlung von PH1 zur Senkung der UOx-Spiegel bei pädiatrischen und erwachsenen Patienten zugelassen. Es wurde auch von der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) für die Behandlung von PH1 in allen Altersgruppen zugelassen.
Die primäre Hyperoxalurie Typ 1 ist eine extrem seltene genetische Erkrankung, die durch eine Überproduktion von Oxalat in der Leber gekennzeichnet ist. Die übermäßige Produktion von Oxalat führt zur Ablagerung von Calciumoxalatkristallen in den Nieren und Harnwegen und kann zur Bildung von schmerzhaften und wiederkehrenden Nierensteinen und Nephrokalzinose führen, die zu Nierenversagen führen können. PH1 kann auch zu einer Ablagerung von Oxalat in mehreren Organen jenseits der Niere führen, ein Zustand, der als systemische Oxalose bekannt ist.
Urheberrecht(c) 2022 RTTNews.com. Alle Rechte vorbehalten
Urheberrecht RTT News/dpa-AFX
© 2022 AFX News